新京报讯(记者戴轩)杜氏肌营养不良症(DMD)治疗领域迎来进展。今日(7月22日)，创新治疗药物伐莫洛 龙在首都医科大学附属北京儿童医院神经内科实现临床应用，这是该药物自获批进入中国市场后，在全 国医疗机构内开出的首张处方。 患儿悠悠在4岁时确诊DMD，之后通过服用泼尼松、地夫可特等糖皮质激素药物，开展运动康复进行治 疗。熊晖介绍，DMD患儿要长期服用激素，面临骨质疏松、不长个儿等副作用。伐莫洛龙拥有抗炎作 用，但副作用比糖皮质激素小，可以降低对于儿童生长发育方面的负面影响。 伐莫洛龙口服混悬于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患者。 DMD在男性中完全外显，主要表现为进行性、对称性肌无力，近端重于远端。患儿通常表现为走路 晚，易摔倒，走路慢，到3岁左右步态异常开始变得明显；开始时运动发育仍不断进步，但逐渐表现出 爬楼、跑、跳和起立等行动的困难，并逐渐出现腰前凸、双侧腓肠肌假性肥大等体征，4-5岁过了平台 期之后，运动能力开始倒退，10-12岁丧失独立行走能力，需借助轮椅行动，往往在30岁前因呼吸系统 并发症或心力衰竭而死亡。 今年9岁的悠悠在5年前确诊DMD，之后一直通过 ...