特别提示 微信机制调整，点击顶部"仪器信息网" → 右上方"…" → 设为 ★ 星标，否则很可能无法看到我们的推送。 线粒体作为细胞的 " 能量工厂 " ，其基因组（ mtDNA ）突变会引发多种罕见遗传病，包括 Leber 遗传性视神经病变、线粒体肌病等。这 类疾病多为单基因隐性遗传，临床缺乏有效治疗手段，基因编辑技术被视为最具潜力的治愈方向。然而，线粒体有独特的生理环境：缺乏核基 因组的 DNA 修复机制、高氧化应激状态、 mtDNA 拷贝数众多且呈环形闭合结构。这导致传统碱基编辑工具面临 三大瓶颈：脱靶编辑风险 高、对 mtDNA 的靶向特异性不足、编辑效率与精准度 难以兼顾 ，严重制约了线粒体基因治疗的临床转化。 在此背景下，卢培龙课题组在线粒体 DNA 编辑工具的理性设计方面取得重要进展，成功开发出新型碱基编辑器，为解决线粒体基因编辑的 " 精准性 " 难题提供了创新性方案，研究成果已在《 Nature Structural & Molecular Biology 》期刊发表。仪器信息网特邀论文第一作者 米黎助理研究员进行专题报告，深度解析该技术的研发与应用。 研究亮点： 创新从头蛋白设计策略： 团 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 离子通道 是细胞膜上的一类特殊蛋白质，负责调控离子的跨膜流动，在维持细胞电生理活动和信号转导中起关键作用，例如 电压门控钠离子通道 （Na V ） ，通 过快速介导钠离子 （Na + ） 内流触发电信号传导，是 调控可兴奋细胞 （例如神经元、心肌、骨骼肌细胞） 动作电位的关键，其功能异常会导致 持续性钠电流 （ I NaL ） 增强，这是导致 心律失常 、 癫痫、 肌强直 、 偏头痛 和 智力障碍 等多种严重疾病的共同分子机制。 能够精准调控离子通道功能的策略备受期待，然而，包括小分子药物学在内的现有方法存在局限性，且常常会产生脱靶效应。在自然界中， 离子通道的功能通过 进化而来的调节蛋白进行定制，以满足不同的生理需求。过去几十年的结构生物学研究为离子通道-调控蛋白的相互作用提供了前所未有的原子级视角，并揭示了 调控机制。然而，从头设计或合成具有高度特异性的离子通道调控蛋白，一直未能实现。 在自然界中，离子通道的功能可塑性是这些蛋白质的一个显著特征，这通常通过与多种辅助亚基或调控蛋白的结合来实现，这些辅助亚基或调控蛋白经过漫长的 进化以微调特定通道的特性。过去几十年的结 ...