Immix Biopharma (IMMX) Update / Briefing June 03, 2025 03:00 PM ET Speaker0 Thank you for joining us for this Key opinion leader event following ASCO twenty twenty five oral presentation of NXC two zero one Nexicar two trial interim results in relapsedrefractory AL amyloidosis that's just concluded. Here's the requisite disclaimers. And here's the agenda for today's event. First part will be led by doctor Raza who who'll share the unmet clinical need in relapsedrefractory AL amyloidosis and current treatmen ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 胃肠道肿瘤 患者通常预后不佳、治疗手段很少。 CAR-T 细胞疗法 已获批用于治疗白血病和淋巴瘤等血液类癌症，但其在包括胃肠道肿瘤在内的实体瘤中的潜力 尚不明确。 Claudin18.2 （ CLDN18.2 ） 在 多种恶性肿瘤 （尤其是胃肠道肿瘤） 中高表达，其 在正常组织中的表达严格限于胃黏膜分化的上皮细胞，而不存在于胃干细 胞区。因此，CLDN18.2 是一个理想的实体瘤治疗靶点。 值得一提的是，这项来自中国团队的研究还登上了今天的 Nature 官网头条。 这项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照临床试验中： 入组患者 ：CLDN18.2 阳性 （免疫组化染色强度≥2+ 且阳性肿瘤细胞≥40%） 、至少接受过二线治疗但病情仍进展的晚期胃癌/胃食管结合部癌患者，共 156 人。 Satricabtagene autoleucel （satri-cel） 是一款靶向 CLDN18.2 的自体 CAR-T 细胞疗法 （CLDN18.2-CAR-T） ，由 科济药业 开发，此前， 北京大学肿瘤 医院 沈琳 / 齐长松 团队在 Nature Medicine 期刊发表 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 胶质母细胞瘤 （GBM） 是成年人中最常见和最具侵袭性的恶性脑肿瘤类型，患者通常在确诊后只能存活 12-18 个月。 尽管经过数十年的研究，但目前还没有 能够治愈 胶质母细胞瘤 的方法，而手术、放疗和化疗等已批准的治疗方法在延长患者的寿命方面效果有限。 即使经过积极治疗，大多数 胶质母细胞瘤 患者仍会复发， 复发性胶质母细胞瘤 （rGBM） 患者的中位生存期仅为 6-10 个月。目前，没有任何特定的治疗干预 措施被证明可以延长复发性胶质母细胞瘤患者的生存期。因此，复发性胶质母细胞瘤的有效治疗仍是肿瘤领域中最大的未满足医疗需求之一。 2024 年 3 月，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在 Nature Medicine 期刊发表论文 【1】 。该论文报道了一项 1 期临床试验的早期结果，结果显示， 靶向 表皮生长因子受体 （EGFR） 和 白细胞介素-13受体α2 （IL13Rα2） 的 双靶点 CAR-T 细胞 ，可能是减少 复发性胶质母细胞瘤 （ rGBM ） 患者大脑中 实体瘤生长的有效策略。 2025 年 6 月 1 日，该团队再次在 Nature Med ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2024 年 7 月， 上海长征医院 徐沪济 教授、华东师范大学 刘明耀 教授、 杜冰 教授 、 浙江医科大学第二附属医院 吴华香 教授等在国际顶尖学术期刊 Cell 发表 论文 【1】 ， 在国际上首次报道异体通用型 CAR-T 细胞成功治疗 自身免疫疾病 （ 难治性免疫介导的坏死性肌病 和 弥漫性皮肤系统性硬化症 ） ，实现了长期缓 解，标志着现货通用型 CAR-T 细胞疗法在自身免疫疾病领域取得了关键性突破。 该研究中使用的是一款 健康供体来源的、多重基因组编辑、同种异体、CD19 靶向的CAR-T细胞产品—— TyU19 ，由 邦耀生物 开发。 2025 年 5 月 29 日， 徐沪济 教授、 杜冰 教授及 南京鼓楼医院 孙凌云 教授团队 （ 王丹丹 、 王晓冰 、 谭炳合 为共同第一作者） 在 Cell 子刊 Med 上发表 了题为： Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in refractory systemic lupus erythematosus achieved durable remission 的研究论文 ...

编号：2025-003 | 投资者关系活动 | √特定对象调研 □分析师会议 | | --- | --- | | 类别 | □媒体采访 □业绩说明会 | | | □新闻发布会 □路演活动 | | | □现场参观 | | | √其他 （电话会议） | | 参与单位名称及 | 西部证券、摩根基金、人保养老、华泰柏瑞、万家基金、华 | | 人员姓名 | 泰资管、长盛基金、城旸投资、工银瑞信、宏利基金、招商 | | | 基金、西南证券 | | 时间 | 年 月 日-5 月 日 2025 5 22 29 | | 地点 | 电话会议 | | 上市公司接待人 | 公司高级副总裁盛海先生、董事会秘书李坤先生、副总裁窦 | | 员姓名 | 颖辉先生、学术总监程联胜先生 | | | 公司与投资者就相关问题进行了沟通，整理如下： | | | 问 年度的经营目标？ 1：公司 2025 | | | 答：2025 年公司的整体经营目标是实现恢复性增长，继 | | 投资者关系活动 | 续保持公司稳定健康发展的态势。公司将积极加强学术推 | | 主要内容介绍 | 广，提升水针的销售占比，推动生长激素的恢复性增长；中 | | | 药板块自去年 ...

以下文章来源于RimeData 来觅数据 ，作者来觅研究院 RimeData 来觅数据 . 全面的一级市场数据平台 导读：4月1日，国家卫生健康委员会发布《国家重点研发计划2025年度项目申报指南》，重磅推出五大重点专项。其中"干细胞研究与器官 修复"专项引发社会广泛关注，标志着我国正式将干细胞治疗纳入国家战略层面。近年来，干细胞疗法在治疗多种疾病方面展现出巨大潜 力，从神经系统疾病到心血管疾病，再到糖尿病等领域，都取得了令人瞩目的进展。全球范围内干细胞疗法的临床试验数量持续增加。干 细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来持续获得海内外产业及资本的关注。 01 干细胞疗法 干细胞疗法是一种利用干细胞特性来治疗疾病或修复受损组织的医疗技术，它利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，通过将干细胞移植或诱导 分化为特定细胞类型，来修复受损组织、替代细胞或调节机体功能，从而治疗多种疾病。截至2024年12月，全球范围内已经批准或完成了116项 干细胞疗法临床试验，覆盖了帕金森病、糖尿病、癫痫、心脏病以及癌症等多种重大疾病。 干细胞有很多不同的分类方法，按发育阶段划分，可分为胚胎干细胞（ESCs）、成体干细胞（ASCs） ...

5月19日是世界炎症性肠病日，这个好发于年轻人，却常被误认为"普通肠胃炎"的疾病背后，是数百万 中国患者与慢性肠道炎症的长期斗争。近年来，炎症性肠病（IBD）发病率在中国呈迅速上升趋势，目 前中国大陆地区发病率为1.96/10万-3.14/10万。北京大学人民医院消化内科主任、主任医师陈宁，从病 因、症状到治疗，带你科学认识这一"隐形流行病"，走出炎症性肠病的误区。 误区一：IBD只是拉肚子 炎症性肠病（简称IBD），包括溃疡性结肠炎（简称UC）和克罗恩病（简称CD），是一类常发生于青 壮年，主要损害胃肠道的慢性炎症。其核心是肠道免疫系统"失控"，导致黏膜反复溃疡、出血甚至穿 孔。 溃疡性结肠炎的炎症通常局限于黏膜表面，我国发病高峰年龄为20-49岁，男女性别差异不明显。常见 症状包括持续或反复发作的腹泻、大便混合黏液及血，伴随有腹痛、不停想要排便的感觉，此外还可能 出现发烧、全身乏力和体重下降等。 IBD需长期"维持治疗"，擅自停药可能导致病情反复。比如，使用生物制剂可快速控制炎症，突然停药 可能引发"反跳性炎症"，即导致肠道炎症反应在短期内急剧反弹，症状甚至比治疗前更严重的现象。研 究显示，规律用药可使溃 ...

Allogene Therapeutics (ALLO) Q1 2025 Earnings Call May 13, 2025 05:00 PM ET Company Participants Christine Cassiano - Executive VP, Chief Corporate Affairs & Brand Strategy OfficerDavid Chang - Co-Founder, President, CEO & DirectorZachary Roberts - Executive VP of Research & Development and Chief Medical OfficerGeoffrey Parker - Executive VP & CFOMichael Yee - Managing DirectorMatthew Biegler - Managing DirectorSamantha Semenkow - Vice PresidentReni Benjamin - Managing DirectorCaleb Stubbs - Biotechnology E ...

Financial Data and Key Metrics Changes - The company reported net sales of $4 million for Q1 2025, with a revenue guidance for the full year of $35 million to $45 million from T Cellra sales [4][5][50] - The average turnaround time from apheresis to release was 27 days, beating the target of 30 days [6] - The company achieved a 100% manufacturing success rate from its U.S. T Cell manufacturing center [6][31] Business Line Data and Key Metrics Changes - A total of 21 patients have been treated with T Cellra in 2025, with 13 in Q1 and 8 in early Q2 [4] - The company invoiced 14 T Cellra treatments in 2025 to date, with 6 in Q1 [5] - The company expects to have approximately 30 authorized treatment centers (ATCs) operational by the end of 2025, which is a year earlier than initially anticipated [4][5] Market Data and Key Metrics Changes - The company has seen effective patient access to T Cellra with no patient denials to date [6] - The annual incidence rate for eligible patients diagnosed with synovial sarcoma is approximately 1,000, which aligns with the company's expectations [68] Company Strategy and Development Direction - The company is focused on the successful launch of T Cellra and is preparing for the launch of Letocell, anticipated in 2026 [8] - The company is reviewing strategic options with Cowen as advisors to explore opportunities that benefit patients and shareholders [9] Management's Comments on Operating Environment and Future Outlook - Management expressed confidence in achieving the revenue guidance based on the number of patients treated and the operational efficiency of ATCs [50] - The company has had three formal meetings with the FDA in the last six months, indicating a positive regulatory environment [28] Other Important Information - The company has implemented cost reduction actions and a restructuring plan that impacted Q1 spending [46] - The gross margin in Q1 was around 78%, with expectations of normalizing to about 70% in the long run [66] Q&A Session Summary Question: Clarification on apheresis patients invoiced - Management confirmed that most apheresis patients invoiced in Q1 were from the prior quarter, with expectations for invoicing the majority in the coming month [10][11] Question: Trends in patient referrals and screening - Management expects incremental growth quarter on quarter without specific seasonalization, driven by increased awareness and onboarding of ATCs [16][18] Question: Impact of regulatory changes - Management noted that the FDA remains engaged and has not indicated any issues with the regulatory process [28] Question: Key learnings from the early launch - The onboarding of treatment centers has occurred faster than anticipated, and the manufacturing success rate has been exceptional [29][31] Question: Financing and liquidity concerns - The company paid down $25 million of financing obligations to manage its balance sheet and leverage [42][45] - The company has less than twelve months of cash runway, and detailed cash guidance was deemed inappropriate due to various influencing factors [46][47]

这一高度认可，是基于《JAMA Oncology》2024年9月发表的临床研究文章。在该研究中，上海斯丹赛 生物首次报道了GCC19CART治疗晚期转移性结直肠癌(mCRC)的临床疗效，展现出前所未有的客观缓 解率(ORR)和良好的安全性，标志着CAR-T疗法首次在实体瘤领域取得突破性进展。 2025年4月24日，《JAMA Oncology》在其创刊十周年之际，重磅发布社论《A Decade of JAMA Oncology》，总结了过去十年在肿瘤治疗领域的重大进展，并展望了最具颠覆性的未来疗法。在社论 中，斯丹赛生物的GCC19CART细胞治疗实体瘤技术被评论为"真正有潜力成功的新一代癌症疗法"。 长期以来，CAR-T细胞疗法在血液瘤中取得了显著成功，但在实体瘤中始终面临浸润困难、免疫抑制微 环境等技术瓶颈。斯丹赛生物自主研发的CoupledCAR平台技术，通过在CAR-T细胞中引入多基因协同 调控模块，实现了细胞在无抗原刺激下的自扩增、自激活和有效迁移，显著提高了其在实体瘤治疗中的 活性和持久性。 此次登上国际顶级期刊的十周年社论，不仅彰显了上海斯丹赛生物在实体瘤CAR-T领域的技术领先地 位，也进一步 ...