华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 周南 北京报道 "或许，每一种罕见病，对社会都是万分或几百万分之一，对病人和家庭却是百分之百。"北京爱力重症肌无力罕 见病关爱中心创始人清昭2001年确诊重症肌无力，她深知，疾病让许多患者的人生轨迹被彻底改变，甚至患病 后，"职业成了生病"。 重症肌无力是一种由自身免疫异常导致的神经—肌肉接头传递障碍性疾病。2018年，全身型重症肌无力就被纳入 国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。该病没有医学遗传性，不传染，任何人可能在任何年龄后天发 病。 然而，罕见病是具备社会属性的——重症肌无力不仅是医学难题，更是复杂的社会问题。 根据《2022中国重症肌无力患者健康报告》，我国约有重症肌无力患者65万人。从确诊到治疗，从生活到情感， 65万患者及其背后的家庭在诊断难、药物贵、保障缺、被歧视等重重挑战中挣扎，这一神经免疫性疾病带来的社 会挑战远未解决。而这些也考验着社会的医学进程、关怀体系和平等尊严的文明理念。 2025年6月15日，是第12个重症肌无力关爱日。由中国罕见病联盟指导，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主 办，中国罕见病联盟重症肌无力协作组协办 ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) Conference Summary Company Overview - **Company**: Vertex Pharmaceuticals - **Event**: Conference at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions - **Date**: June 20, 2025 Key Industry and Company Insights Type 1 Diabetes (T1D) Landscape - T1D is caused by the destruction of insulin-producing beta cells in the pancreas, leading to a lifelong dependency on insulin therapy, which has not significantly changed since 1921 [7][9] - Approximately 4 million people are diagnosed with T1D in North America and Europe, with an estimated 60,000 patients experiencing severe hypoglycemic events [11][42] - Severe hypoglycemic events can lead to serious complications, including seizures and increased mortality rates, with those affected having a fivefold increased risk of death [12] Zamyla Cell Overview - **Zamyla Cell**: An investigational islet cell therapy derived from stem cells, designed to replace destroyed islet cells in T1D patients [13] - Administered via infusion into the hepatic portal vein, protected from immune destruction through a steroid-free immunosuppressive regimen [14] - The pivotal Phase 1/2/3 study is progressing, with enrollment expected to complete in summer 2025 [15] Clinical Trial Data - The FORWARD study has transitioned to a Phase 3 pivotal study, focusing on patients with severe hypoglycemia and impaired awareness [20] - Primary efficacy endpoints include freedom from severe hypoglycemia and achieving a hemoglobin A1c (HbA1c) of less than 7% [20] - Data from 12 participants showed restored endogenous insulin production and significant reductions in HbA1c, with 10 out of 12 participants eliminating insulin requirements by 12 months [23][25] Regulatory and Market Potential - Vertex has received several regulatory designations, including RMAT and fast track designations in the US, and PRIME designation in Europe, highlighting the high unmet need for T1D therapies [15] - Anticipated regulatory submissions for Zamyla Cell are expected in 2026, with preparations for commercialization underway [42] Additional Insights Patient Population and Treatment Considerations - Ideal candidates for Zamyla Cell therapy are adults with long-standing T1D and impaired awareness of hypoglycemia [64] - The therapy is expected to significantly improve the quality of life for patients, addressing the burdens of daily diabetes management [39] Future Innovations - Vertex is exploring next-generation therapies, including gene editing and novel immunotherapies, to enhance treatment options for T1D [60] - Manufacturing capabilities are being expanded to meet anticipated demand, with partnerships established to support production [61] Challenges and Considerations - Continuous glucose monitoring has reduced severe hypoglycemic events, but a significant portion of patients still experience these events, indicating a continued need for therapies like Zamyla Cell [49] - The potential for redosing Zamyla Cell exists, as it is an off-the-shelf therapy that can be supplied on demand [54] Conclusion - Zamyla Cell represents a transformative potential for T1D treatment, addressing a significant unmet medical need for patients suffering from severe hypoglycemia [42] - Vertex Pharmaceuticals is positioned to lead advancements in T1D therapies, with ongoing research and development efforts aimed at improving patient outcomes and quality of life [60]

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 本周，华人学者作为通讯作者或第一作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了 4 篇研究论文。这些研究包括 线粒体对多能性的影响、 完整组织的 多模态遗传筛选平台、抗衰老间充质祖细胞疗法、补体蛋白攻击的开关。 强制线粒体 自噬，揭示线粒体对哺乳动物多能性的影响 2025 年 6 月 10 日，德克萨斯大学西南医学中心 吴军 教授团队在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题 为： Unraveling mitochondrial influence on mammalian pluripotency via enforced mitophagy 的研究论文 【1】 。 该研究 开发了一种 强制线粒体 自噬 新技术，能够在体外或体内减少或完全去除线粒体，使用该技术，研究团队揭示了线粒体对细胞多能性的影响 ，还发现了线粒体数量的降低会导致着床前小鼠胚胎发育延迟。这项研究为探索线粒体在发育、疾病和跨物种生物学中的作用开辟了新途径，还有望 促进线粒体疾病的研究和疗法开发。 Perturb-Multi： 哺乳动物完整组织的多模态遗传筛选平台 2025 年 6 月 12 日， 哈佛大 ...

6月12日，华润三九（000999）与南京艾尔普再生医学联合宣布，就HiCM-188(iPSC心肌细胞)达成联合 开发协议，双方将共同推进该项目在中国的研究开发进程，力争该产品早日上市，造福广大心衰患者。 华润三九董事长邱华伟表示，细胞疗法是未来生命健康领域的新趋势，针对很多老年疾病、难治性疾病 都表现出了巨大的临床潜力，高度契合华润集团承担"大国重器"的使命担当，华润三九旗下天士力 （600535）医药已布局间充质干细胞，此次与艾尔普再生医学的合作，有助于公司进一步拓展细胞治疗 赛道。艾尔普再生医学拥有国际领先的iPSC生产制造平台、精准的管线临床定位，后续双方团队将紧 密合作，全力推进HiCM-188心衰再生治疗管线，为众多心衰患者提供革命性的治疗新选择。 中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波高度评价此次华润三九与艾尔普再生医学的 合作，指出其共同推进的全球首个中美双获批IND的iPSC衍生心肌细胞创新药(针对重度心衰)，是央企 主导的首个干细胞药物联合开发和商业化合作项目，标志着中国CGT领域的重大突破。(文穗) 据悉，HiCM-188为全球首个在中、美两国同时获批临床默示许可的基于诱导 ...

2、灵巧手 | 据证券时报，北京通用人工智能研究院、北京大学的科研人员研制的智能灵巧手因首次实现类人水平的自适应抓取，于当地时间9日登上了国际 期刊《自然?机器智能》。研究团队在灵巧手掌面70%的面积上集成了高分辨率触觉感知，使机器人的智能与交互能力迈上新台阶，为机器人操作技术提供 新突破。据介绍，这只灵巧手的一大亮点是能根据触觉反馈，实时调整动作。根据接触面的不同，它能自如用小指抓取乒乓球、单手同时抓起垒球和高尔夫 球，姿势与人类拿球类似。 明日主题前瞻 1、低空经济 | 据新华社，中办、国办印发《关于深入推进深圳综合改革试点深化改革创新扩大开放的意见》。其中提到，创新支持新兴产业发展的体制机 制。依托深圳证券交易所科技成果与知识产权交易中心等，构建科技成果转移转化全链条服务体系。支持深圳深化无人驾驶航空器飞行管理制度改革创新， 完善低空飞行监管规则，探索开展跨境直升机飞行、公益服务等通用航空业务。 点评：证券时报指出，今年以来，国内各地加码低空经济布局。截至2025年5月，全国30个省份将低空经济发展纳入地方政府工作报告，北京、四川、山东 等地相继推出专项方案。目前低空已经在多地的旅游、应急、农业、监测、 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 尽管嵌合抗原受体 （CAR） -T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中取得了显著成功，但由于治疗效果不佳或剂量限制性毒性，其在 实体瘤 中的临床应用效果有 限。 开发能够引发强大但可控的免疫反应、从而消除高度异质性和免疫抑制性的实体肿瘤细胞群的 CAR-T 细胞疗法，仍然是一个关键挑战。 2025 年 6 月 5 日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在 Cell 子刊 Cancer Cell 上发表了题为： Mutant KRAS peptide targeted CAR-T cells engineered for cancer therapy 的研究论文。 在这项最新研究中，研究团队利用多种遗传学方法开发了一种新型 CAR-T 细胞疗法。 首先，研究团队筛选了针对由肽-MHC复合物呈递的致癌性 KRAS G12V 突变 （即癌症新抗原） 的结合剂。随后， 将这些新抗原结合剂整合到 CAR-T 细胞中， 构建了 mKRAS-NeoCAR-T 细胞 ，并在转移性肺癌、胰腺癌和肾细胞癌的异种移植模型中证明了其有效性。最后，研究团队通过诱导分泌 IL-12 和基因敲除 T ...

阳光诺和688621 时间: 2025年6月6日星期五 64.10分综合得分 较强 趋势方向 主力成本分析 54.23 元 20日主力成本 45.87 元 当日主力成本 56.04 元 5日主力成本 49.51 元 60日主力成本 周期内涨跌停 过去一年内该股 涨停 1次 跌停 1 次 北向资金数据 持股量81.87万股 占流通比0.73% 昨日净买入7.23万股 昨日增仓比0.065% 5日增仓比0.021% 20日增仓比-0.016% 技术面分析 58.00 短期压力位 53.10 短期支撑位 43.01 中期支撑位 目前短线趋势不慎明朗，静待主力资金选择方向； 目前中期趋势不慎明朗，静待主力资金选择方向 K线形态 ★三只乌鸦★ 可能见顶回落 ★双飞乌鸦★ 行情将见顶回落 资金流数据 58.00 中期压力位 2025年06月06日的资金流向数据方面 主力资金净流出4473.82万元 占总成交额-16% 超大单净流出2776.60万元 大单净流出1697.22万元 散户资金净流入416.84万 关联行业/概念板块 医疗服务 -0.95%、CRO -0.93%、人工智能 -0.32%、CAR-T细胞疗法 0. ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 在这项最新研究中，研究团队我开发了一种诱导多能干细胞 （iPSC） 来源的"现货型"同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2 （HER2） 的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞，并能检测截短和错误折叠的 HER2，还进行了多重基因编辑设计 （敲除引起免疫排斥的 TRAC 基因 和 引起 T 细 胞耗竭的 CD38 基因） ，并通过多重工程化修饰，以解决 CAR-T 细胞在实体瘤中的障碍，从而实现最大程度的治疗效果。 结果显示，iPSC 来源的、HER2 靶向的 CAR-T 细胞在体外和体内环境中均保持了强大的 HER2 特异性抗肿瘤活性，且对 HER2 阳性的正常细胞的细胞溶解性 靶向作用有限。与治疗性抗体相结合，通过 CAR 和高亲和力、不可切割的 CD16a Fc 受体实现了全面的多抗原靶向。 近年来，美国 FDA 批准了多款 CAR-T 细胞疗法 上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类肿瘤，展现了强大的治疗效果。 然而，其在 实体瘤 中的应用受到靶向 正常组织的脱靶毒性、抗原异质性以及难以同时克服肿瘤微环境中多种不同耐药机制的限制，导致抗 ...

Caribou Biosciences (CRBU) 2025 Conference June 04, 2025 09:20 AM ET Speaker0 Good morning everyone. I'm Farzin Hak, one of the biotech analysts in Maury Raycroft's team at Jefferies. It's my pleasure to introduce Rachel Hurwitz, CEO of Caribou Biosciences. This is a fireside chat format, so thank you for joining us today. Speaker1 Thanks, Farzin. Really appreciate it. Speaker0 So for those new to this story, can you provide a one minute overview of your platform and the programs? Speaker1 Yes, Caribou is u ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 1992 年， Bruce Levine 加入了 Carl June 实验室，他们开始尝试改造免疫细胞来对抗癌症，然而，当时 没有人认为他们会取得成功。如今，已是宾夕法尼亚大学教授的 Bruce Levine 回忆道： 当时整个学术界 都持怀疑态度，我们 在学术会议上展示研究成果时，被安排在了最后一天的最后一场，还是在一个没什么 人能找到的房间里。 现在，这些经过基因工程改造的免疫细胞—— 嵌合抗原受体 T 细胞 （CAR-T 细胞） ，已成为治疗多种血 液类癌症的最有力手段之一。此外，还有一系列临床研究显示，CAR-T 细胞疗法还对脑肿瘤、胃癌等实体 瘤，以及系统性红斑狼疮等自身免疫疾病有治疗前景。据估计，CAR-T 细胞疗法今年的市场规模将达到 110 亿美元，到 2034 年将增长至 1900 亿美元。 然而，CAR-T 细胞疗法也存在着一个严重缺点—— 制作过程繁琐且难以施用 。 简单来说，对于一个需要进行 CAR-T 细胞治疗的血液类癌症患者，需要医生从患者血液中提取 T 细胞， 将其寄给制药公司，其技术人员使用慢病毒载体在这些 T 细胞表面递送并嵌入嵌合抗原 ...