RNA疗法

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云顶新耀首席执行官罗永庆:聚焦前沿技术 走向全球市场
Zheng Quan Ri Bao· 2025-07-03 16:17
Core Viewpoint - The company, Ginkgo Bioworks, is balancing operational sustainability with future growth through a dual strategy of "licensing in + independent research and development" to drive innovation and revenue generation [1][2]. Group 1: Business Strategy - Ginkgo Bioworks has achieved stable cash flow through the introduction of large commercial products while focusing on cutting-edge mRNA therapies, resulting in the development of key products such as EVM14, EVM16, and CAR-T [1][3]. - The company has established a comprehensive technology platform that includes antigen design, mRNA sequence optimization, lipid nanoparticle delivery technology, and industrial production capabilities, making it one of the few companies with end-to-end capabilities in the industry [3][6]. Group 2: Financial Performance - Financial data indicates that Ginkgo Bioworks expects to generate revenue of 707 million yuan in 2024, representing a year-on-year increase of 461%, driven by three commercialized products [3]. - The company aims to achieve sales of 10 billion yuan by 2030, leveraging its existing product portfolio [3]. Group 3: Competitive Advantage - Ginkgo Bioworks possesses a proprietary lipid library of over 500 types, which supports various projects including vaccines and CAR-T therapies [5][6]. - The company has developed an AI algorithm for efficient antigen sequence design, with its algorithm system now in its third generation, and has established a lipid nanoparticle delivery technology platform with patent protections [6]. Group 4: Market Position - Major pharmaceutical companies like AbbVie, Eli Lilly, Johnson & Johnson, and AstraZeneca are investing in mRNA therapies and CAR-T technologies, indicating a competitive landscape [4]. - Ginkgo Bioworks is one of the few domestic companies capable of full-process localized production of mRNA therapy drugs, enhancing its market position [6].
智能mRNA药物能自主调整疗效 开启精准医学新窗口
Ke Ji Ri Bao· 2025-06-23 23:42
来自日本大阪大学与东京科学研究所的团队,开发出一种会"倾听身体声音"——具有感知和调节能力的 新型智能mRNA药物,可根据人体内实时生物信号,自主调整治疗效果。这项突破性成果为实现更精 准、更安全的治疗方法打开了新的大门。 传统药物通常采用固定剂量,无论患者当时的身体状况如何,这种"一刀切"的方式可能导致副作用或疗 效不足。而这种新型自我调节型药物,则提供了一种全新的解决方案——根据身体需求实时调整药物输 出,实现真正的个体化治疗。 该技术尤其适用于病情动态变化的慢性病,还可用于优化mRNA疫苗,使其能够按需调节免疫反应,从 而提升安全性和有效性。 这种药物所有组件均由mRNA构成,通过响应特定的"体液因子"(如激素或与炎症相关的分子)来发挥 作用。这些因子是体内疾病状态的重要信号。当这些信号分子存在时,mRNA能够动态调节其所编码的 治疗性蛋白质产量,从而让药物具备适应身体变化的能力,这就像智能恒温器根据室温自动调节加热一 样。 为了实现这一功能,团队设计了一个由三种合成mRNA组成的系统:一种mRNA用于生成受体蛋白,以 检测疾病相关的生物信号;另一种mRNA负责制造调控蛋白,用以控制蛋白质的翻译过程;第 ...
Avidity Biosciences (RNA) Update / Briefing Transcript
2025-06-09 13:00
Avidity Biosciences (RNA) Update / Briefing June 09, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Good morning, and thank you so much for joining us today. I'm Annette Lang, Chief Business Officer at Avidity Biosciences. Today, we are excited to share several updates relating to our VELBAX program for people living with FSHD. Before we get started, I would like to share that this presentation contains forward looking statements as defined under applicable law. Forward looking statements involve risks and uncertainties, both k ...
瑞博生物转战港交所:18年“烧钱”未果 “技术换现金”能否撑起35亿估值?
Xin Lang Zheng Quan· 2025-05-21 01:20
炒股就看金麒麟分析师研报,权威,专业,及时,全面,助您挖掘潜力主题机会! 成立18年的苏州瑞博生物技术股份有限公司,在经历科创板折戟四年后,近日向港交所递交招股书,再 度冲击资本市场。作为国内最早布局小核酸药物的企业之一,瑞博生物曾因技术光环吸引中金、高瓴等 明星资本押注。 对比2020年冲刺科创板时的招股书可以发现,RBD1007作为公司研发进展最快的在研管线,2021年就 已完成国际多中心Ⅱ/Ⅲ期研究数据分析,但至今仍未成药。同时值得关注的是,在前次招股书中重点 列示的进入II期临床的RBD4988、RBD1006等产品均未在本次新版招股书中提及,或已"流产"。 需要说明的是,在新药临床的各环节中,每个流程都会有自己特定的里程碑,用于证明技术在当前环节 的有效性。越往后,相关难度越大,研发投入回报价值也越高。以二期临床为例,在整个研发周期中重 要性强,且淘汰率高,因此素来被称为新药研发的"死亡之谷"。 然而,时至今日,公司仍未实现产品商业化,2023年营收仅4.4万元,2024年虽通过与跨国药企合作收 入增至1.43亿元,但两年累计亏损仍高达7.18亿元。目前,公司正面临诸多挑战,包括在研管线研发进 展落 ...
为基因治疗装上“安全导航” 西电团队探索生物医药新赛道
Huan Qiu Wang Zi Xun· 2025-05-09 15:46
中新网西安5月9日电 (记者 阿琳娜)记者9日从西安电子科技大学获悉,该校生命科学技术学院邓宏章教 授团队以创新性非离子递送系统,成功破解"毒性-效率"死锁,为基因治疗装上"安全导航"。 据介绍,在生物医药技术迅猛发展的今天,mRNA疗法以其巨大的潜力和迅猛的发展速度成为医学领域 的焦点,mRNA技术正逐步重塑现代医疗的版图。然而,这一领域的核心挑战——如何安全高效地递送 mRNA至靶细胞始终是制约其临床转化的关键瓶颈。传统脂质纳米颗粒(LNP)依赖阳离子载体的递送系 统虽广泛应用,却伴随毒性高、稳定性差等难题,亟需一场技术革命。 mRNA作为携带负电荷的亲水性大分子,需借助载体穿越细胞膜的静电屏障并抵御RNA酶的快速降解。 传统LNP依赖阳离子脂质与mRNA的静电结合,虽能实现封装,却因电荷相互作用引发炎症反应和细胞 毒性,且存在靶向性差、体内表达周期短等缺陷。邓宏章团队另辟蹊径,通过人工智能筛选出硫脲基团 作为关键功能单元,构建基于氢键作用的非离子递送系统(TNP)。 与传统LNP不同,TNP通过硫脲基团与mRNA形成强氢键网络,实现无电荷依赖的高效负载。实验表 明,TNP不仅制备工艺简便,更具备多项突破 ...
Sarepta Therapeutics(SRPT) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-06 20:30
Sarepta Therapeutics (SRPT) Q1 2025 Earnings Call May 06, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Good afternoon, and welcome to the Sarepta Therapeutics First Quarter twenty twenty five Financial Results Conference Call. As a reminder, today's program is being recorded. At this time, I'll turn the call over to Mary Jenkins, Associate Director, Investor Relations. Please go ahead. Speaker1 Thank you, Marvin, and thank you all for joining today's call. Earlier this afternoon, we released our financial results for the firs ...
报名倒计时!快转发给眼科的朋友们 | 全球眼科大会
思宇MedTech· 2025-04-11 11:47
2025首届 全球眼科大会(Global Ophthalmology Conference 2025,简称GOC2025) 将于 4月17日(星期四) 在北京市中关村自主创新示范区展示中心(海淀桥西北角)隆重举行!周一截止报名! 众多大咖莅临,8万字报告福利,现场免费眼科AI检查,不容错过! 业内人士转发有 赠票福利 ,说明附文后 。 首届全球眼科大会 2025.4.17 一、大会时间: 2025年4月17日 星期四 9:00-18:00 二、大会地点: 北京市中关村自主创新示范区展示中心会议中心(新建宫门路2号) 三、举办单位: 眼未来、思宇MedTech;中关村联新生物医药产业联盟,北京中关村科学城创 新发展有限公司,启迪之星,中关村科学城CGT产业孵化中心,北京中关村创业大街科技服务有 限公司 四、会议规模: 现场参会嘉宾500人 大会现场展区,鹰瞳Airdoc AI眼底相机 免费提供AI眼底检查 ,评估 35项 眼部疾病风险, 10项 心脑血管、老年痴呆、糖代谢、动脉硬化等慢病健康风险。 五、全球眼科大会会议议程(一楼颐和厅) 11:10 - 11:30 《眼部长效药物的挑战和机会》 凌彦博,深圳瑞瞳 ...