经济观察报 记者 张铃 2026年2月28日是第19个国际罕见病日，主题为"不止罕见"（More than you can imagine）。在全球， 7400余种罕见病影响着超过4.2亿人，中国也有超2000万罕见病患者。 中国高度重视罕见病防治与保障工作，近年来有关方在政策法规体系、临床诊疗水平、药品供应机制、 社会保障体系等方面持续探索完善，不过还有一些呼吁和政策构想有待落地，其中最具代表性的当为成 立罕见病专项基金。 近一年来，包括对外经济贸易大学教授孙洁、浙江省衢州市中医医院副院长陈玮、湖北省咸宁市中心医 院感染管理办公室主任王雪静在内的多位全国两会代表委员都曾提出成立罕见病专项基金的建议。在新 一年国际罕见病日和全国两会来临之际，罕见病专项基金也是罕见病领域最受关注的话题之一。 多位受访专家认为，只有建立多方筹资、多层次支付的保障机制，才能解决罕见病高值药的支付问题。 其中，探索建立专项基金，是多层次医疗保障支付体系中的重要一环，也是解决罕见病保障"最后一公 里"的重要路径。 地方探索 与常见病不同，罕见病往往具有残酷的不可逆性，药物治疗往往伴随患者终身，且具有不可替代性。一 旦因经济压力断药，患 ...

罕见病用药保障需形成稳定的多方支付。 本周六（2月28日）将迎来第19个国际罕见病日。罕见病是指"新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万 且患病人数小于14万的疾病"。 罕见病群体的治疗，需跨越医学与经济的双重险滩。面对"有药难用"或"支付难"的挑战，多年来，上海 一直在探索解决方案，早在2013年，就通过"多方共担"模式，为破解个别罕见病高值用药保障难题提供 了最早的"上海方案"，这一探索为后续浙江、江苏等地的政策探索也提供了重要范本。 但如何保障更多的罕见病患者，形成持续、稳定的多方支付，有专家呼吁成立罕见病专项基金。 高值罕见病药物支付难 近年来，随着国家医保药品目录的常态化调整，一批高值罕见病药物通过国家谈判纳入医保，大幅降低 了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及也为患者家庭构筑了第二道防线。然而，对于部 分年治疗费用高、且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。 在黄国英看来，虽然单类罕见病患者数量少，但罕见病种类繁多，如果每种罕见病都建立一个专项保障 模式，并不现实，也难以得到推广。 "罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会和民生问题。常人往往难以想象罕 ...

2026年2月28日，第19个国际罕见病日即将到来。当聚光灯再次聚焦于这个长期隐匿在公众视野之外的 群体时，一个更为冷峻的现实逐渐浮现：对于中国约2000万罕见病患者而言，疾病带来的困扰不仅限于 医学层面的诊断与治疗，更是一场关乎生存尊严的持久博弈。 "用得上药、用得起药"，这八个字看似简单，却构成了罕见病群体与命运抗争的全部命题。在国家层面 不断织密保障网、各地探索"多方共付"的当下，一个关键的制度性缺口依然待补。 "罕见病绝非单纯的医学难题"，原上海市政协常委黄鸣在接受21世纪经济报道记者采访时表示，罕见病 本质上是一个"社会学问题"。国家层面系统推进罕见病防治与多层次社会保障体系建设，其核心考量在 于平衡——既要平衡13亿参保人的整体利益与少数特殊群体的生存权益，也要平衡医疗救助的公平性与 医药创新的可持续性。 此外，在DRG/DIP按病种付费模式下，由于罕见病的费用结构偏离常规，医院常常面临"收治即亏损"的 困境。这种结算压力让医疗机构在收治罕见病患者时"望而却步"。药品虽已纳入医保，但患者却难以入 院治疗，这成为了打通"最后一公里"的新障碍。 近年来，国家层面的政策框架已逐步清晰。国家医保局明确指出 ...

中新网上海2月24日电(记者 陈静) "我们的终极目标，是希望通过全社会的共同努力，帮助他们(罕见病 患者)真正回归社会，成为社会大家庭中的一员。"上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病 分会副主任委员黄国英24日表示，"罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会和民生 问题。这需要多方力量的共同托举。" 九三学社成员、原上海市政协常委黄鸣指出："目前上海虽然已有诸多罕见病救助机制，但仍然亟需整 体性的协调机制。"她认为，设立罕见病专项基金的核心价值就在于提供制度性的稳定保障。 "资金到位后，如何有效运用是关键。我们需要像社区事务受理中心一样，在基层建立'一门式'或'一窗 式'的服务机构，让患者在第一时间就能提出申请并与基金衔接，确保制度真正落地。"针对罕见病专项 基金具体的运作模式与资助范围，黄鸣提出了极具建设性的"一窗式"构想，她同时强调，"更重要的 是，罕见病专项基金能起到核心枢纽的作用，对现有的沪惠保、基本医保、少儿住院基金、医疗救助及 残障资助等各类保障资源进行有机整合；通过这种整合，能让原本分散的政策形成合力，从而发挥出更 大的保障效应。" 2025年3月1日，《上海市医疗保障条 ...

Core Viewpoint - The accessibility of innovative drugs for rare disease patients is a significant barrier, prompting calls for a national-level rare disease special fund to alleviate financial burdens on patients and their families [1][2]. Group 1: Policy Recommendations - Establishing a national-level rare disease special fund is essential, with clear principles and development goals to integrate various compensation policies [1]. - A multi-faceted funding and payment mechanism involving health insurance, critical illness insurance, commercial insurance, medical assistance, and charitable funds is necessary to address the payment issues for high-value rare disease drugs [2]. Group 2: Regional Initiatives - Provinces like Jiangsu, Zhejiang, and cities like Qingdao have made significant strides in rare disease drug coverage, serving as models for others [2]. - Zhejiang Province's establishment of a rare disease drug guarantee fund in December 2019, which includes a personal payment cap, has shown stable operational effects and provides a potential framework for national implementation [2]. Group 3: Fund Management and Legislation - The rare disease special fund is viewed as an ideal payment solution, enhancing public awareness and supporting local innovation in drug development [3]. - The fund should be managed by provincial social security accounts, with diverse funding sources including government allocations, donations, and lottery funds [3]. - Emphasizing the importance of legislative support for the establishment of a sustainable payment mechanism, the fund should balance patient rights with equitable resource distribution [3].