目前，国内外多个诊疗权威指南和共识都将"双达标"列为重症肌无力的治疗目标。第一重达标是疗效达 标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是安全性达标，即治疗副作用最小化。只有实 现"双达标"，患者才能真正意义上回归生活。 新京报讯(记者王卡拉)每年6月是重症肌无力关爱月，近日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保 障学会发起，再鼎医药支持的"给力人生不将就"——2025重症肌无力关爱月活动暨患者"双达标"护航行 动启动会上，国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》(以下简称《报告》)发布，医患代表分享了 各自对治疗目标、治疗满意度的看法，共同探讨如何提升医患沟通效率，实现"双达标"。与此同时，专 家呼吁患者每周做一次ADL量表自评，居家监测病情控制情况。 此次《报告》是基于对国内近千名重症肌无力患者和医生的调研结果。《报告》显示，针对治疗满意 度，患者呈现出"心口不一"的状态——超七成患者(74.2%)自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的 数据同时表明，超四成患者(43.2%)实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未"达标"。 总体而言，医生对治疗的满意度比患者更高，且医患对治疗满意度的感知 ...

渐冻症：运动神经元病家族中的"头号杀手" 2025年6月21日是第25个"世界渐冻人日"。今天，北京大学第三医院（简称北医三院）神经内科主任樊 东升团队牵头的藿苓生肌颗粒三期临床试验正式启动。就在一周前，北医三院开出全国首张针对SOD1 基因突变型渐冻症的靶向药托夫生注射液的处方；今年2月，樊东升团队在《JAMA Network Open》上 发表了关于硝酮嗪治疗渐冻症的二期临床试验研究成果；也是在今年，XS-228注射液即将启动二期临 床研究……作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的医生之一，樊东升说，目前国内外有10多个渐冻 症治疗药物研发已经到了临床一二期，这在之前想都不敢想。 渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）、重症肌无力（MG）和脊髓性肌萎缩症（SMA）在第一批《罕见 病目录》中分别位列第4位、第32位和第110位。从名字来看，这三种罕见病都跟"严重的肌肉无力"相 关，同为神经系统病，三者作用在神经的位置有何不同？症状和治疗方法有哪些区别？又该如何预防？ 渐冻症，医学名称为肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种运动神经元病，也被称作为运动神经元病家族中 的"头号杀手"，在我国的发病率为1.62人/10万人 ...

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 周南 北京报道 "或许，每一种罕见病，对社会都是万分或几百万分之一，对病人和家庭却是百分之百。"北京爱力重症肌无力罕 见病关爱中心创始人清昭2001年确诊重症肌无力，她深知，疾病让许多患者的人生轨迹被彻底改变，甚至患病 后，"职业成了生病"。 重症肌无力是一种由自身免疫异常导致的神经—肌肉接头传递障碍性疾病。2018年，全身型重症肌无力就被纳入 国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。该病没有医学遗传性，不传染，任何人可能在任何年龄后天发 病。 然而，罕见病是具备社会属性的——重症肌无力不仅是医学难题，更是复杂的社会问题。 根据《2022中国重症肌无力患者健康报告》，我国约有重症肌无力患者65万人。从确诊到治疗，从生活到情感， 65万患者及其背后的家庭在诊断难、药物贵、保障缺、被歧视等重重挑战中挣扎，这一神经免疫性疾病带来的社 会挑战远未解决。而这些也考验着社会的医学进程、关怀体系和平等尊严的文明理念。 2025年6月15日，是第12个重症肌无力关爱日。由中国罕见病联盟指导，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主 办，中国罕见病联盟重症肌无力协作组协办 ...

6月14日下午，山东大学齐鲁医院的医生岳耀先前来参加在江苏扬州举办的一场公益论坛，本打算去会 场参会的他却意外被一群患者围住了。 这些患者看上去并无异常，但与他们细致交流会发现，他们都有着"力不从心"的症状，发病时会突然无 力，比如眼皮耷拉下来、梳头拿不动梳子、走路摔跟头、身体如"葛优躺"一般瘫软等。他们是重症肌无 力这种罕见病的患者，围住岳耀先是想知道如何科学用药缓解自身病情。 这类患病人群往往面临着诊断难、用药难、社会融入难、药费承担难等难题，承受着身体和心灵的双重 痛苦。近年来，在多方呼吁下这种罕见病逐渐被看见。 患者们围住岳耀先。 为何被误诊？正是因为重症肌无力这种罕见病，不为大多数人所熟知，具有诊断难的特征。 据了解，重症肌无力是一种自身免疫系统疾病，它是由神经—肌肉接头处产生了传导障碍引起的，就好 像接力赛时手中的接力棒总也送不出去，这种传导障碍是由"乙酰胆碱抗体"所引起，至于该抗体从何而 来，目前还是个世界性难题。 重症肌无力每年确诊患病的人约占总人口的7.4/1000000，按照医学上"患病率"重症肌无力的计算，大约 每5000个人中就有1名重症肌无力患者。中国人口基数大，因此患病群体较大，目 ...