渐冻症：运动神经元病家族中的"头号杀手" 2025年6月21日是第25个"世界渐冻人日"。今天，北京大学第三医院（简称北医三院）神经内科主任樊 东升团队牵头的藿苓生肌颗粒三期临床试验正式启动。就在一周前，北医三院开出全国首张针对SOD1 基因突变型渐冻症的靶向药托夫生注射液的处方；今年2月，樊东升团队在《JAMA Network Open》上 发表了关于硝酮嗪治疗渐冻症的二期临床试验研究成果；也是在今年，XS-228注射液即将启动二期临 床研究……作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的医生之一，樊东升说，目前国内外有10多个渐冻 症治疗药物研发已经到了临床一二期，这在之前想都不敢想。 渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）、重症肌无力（MG）和脊髓性肌萎缩症（SMA）在第一批《罕见 病目录》中分别位列第4位、第32位和第110位。从名字来看，这三种罕见病都跟"严重的肌肉无力"相 关，同为神经系统病，三者作用在神经的位置有何不同？症状和治疗方法有哪些区别？又该如何预防？ 渐冻症，医学名称为肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种运动神经元病，也被称作为运动神经元病家族中 的"头号杀手"，在我国的发病率为1.62人/10万人 ...

齐鲁晚报.齐鲁壹点记者李静徐宁青岛报道 6月12日，渐冻症患者王女士在青医附院市南院区接受托夫生注射液的注射治疗。这也是肌萎缩侧索硬 化症(ALS，俗称"渐冻症")靶向治疗药物托夫生注射液的山东首针。 齐鲁晚报.齐鲁壹点记者在现场见证，青医附院市南院区神经内科孙医生表示，"今天对患者鞘内注射的 整个过程比较顺利。" 据介绍，托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋 白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 今年6月10日，托夫生注射液正式在中国商业上市。当日，已有患者在北京大学第三医院接受全国首针 治疗。 渐冻症创新药 关于药物的可及性，是很多人关心的问题。据报道，托夫生注射液在海外的售价为14230美元，患者第 一年需注射14剂，治疗费用总计为199200美元(约为140万元人民币)。记者了解到，为减轻患者负担， 渤健向北京康盟慈善基金会"解冻曙光-SOD1肌萎缩侧索硬化"患者援助项目无偿提供药物托夫生注射 液。 此前，京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的 希望，但是不适用于蔡磊等渐冻症患者，"因为 ...

作为运动神经元病中常见的一种类型，ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死 亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题 而死亡，生存时间通常为3-5年。 中新网北京6月11日电（记者 张尼）据"北京大学第三医院"微信公众号消息，10日，一名43岁的女性患 者在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。 北医三院神经内科教授樊东升强调，对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景（如SOD1突变）的患 者，"早发现、早诊断、早治疗"至关重要。 据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称"渐冻症"）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式商业上市 后的全国首方，标志着我国针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的 疾病修正治疗药物正式应用于临床。 近年来，蔡磊等多位名人患病让"渐冻症"这一罕见病为人们所知。 ALS的发病原因尚不明确，目前已知与多个致病基因相关。其中，SOD1是中国ALS人群中常见的致病 基因。 托夫生注射液分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准 ...

新京报讯(记者戴轩)记者从北京大学第三医院获悉，近日，该院为一名43岁女性注射了肌萎缩侧索硬化 症(ALS，俗称"渐冻症")靶向治疗药物托夫生注射液，这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1(SOD1) 基因突变所致成人渐冻症(SOD1-ALS)的疾病修正治疗药物正式应用于临床。 43岁的李女士在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。据介绍，李女士因 不明原因的进行性肌肉无力来到北医三院就诊，被诊断患有SOD1-ALS。在神经内科与药学部协作下， 该院完成了药物采购和引进流程。 托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗(DMT)药物，分别于 2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。 该药物的核心作用机制在于作为一种反义寡核苷酸(ASO)药物，能够特异性地与导致疾病的 SOD1mRNA结合，促进其降解，从而显著减少毒性SOD1蛋白的合成与蓄积。这种从源头上减轻运动神 经元损伤的方式，被证实具有延缓疾病进展的潜力。此次临床应用，标志着我国渐冻症诊疗正式迈 入"对因治疗"的新纪元。 北医三院神经内科教授樊东升 ...

2、灵巧手 | 据证券时报，北京通用人工智能研究院、北京大学的科研人员研制的智能灵巧手因首次实现类人水平的自适应抓取，于当地时间9日登上了国际 期刊《自然?机器智能》。研究团队在灵巧手掌面70%的面积上集成了高分辨率触觉感知，使机器人的智能与交互能力迈上新台阶，为机器人操作技术提供 新突破。据介绍，这只灵巧手的一大亮点是能根据触觉反馈，实时调整动作。根据接触面的不同，它能自如用小指抓取乒乓球、单手同时抓起垒球和高尔夫 球，姿势与人类拿球类似。 明日主题前瞻 1、低空经济 | 据新华社，中办、国办印发《关于深入推进深圳综合改革试点深化改革创新扩大开放的意见》。其中提到，创新支持新兴产业发展的体制机 制。依托深圳证券交易所科技成果与知识产权交易中心等，构建科技成果转移转化全链条服务体系。支持深圳深化无人驾驶航空器飞行管理制度改革创新， 完善低空飞行监管规则，探索开展跨境直升机飞行、公益服务等通用航空业务。 点评：证券时报指出，今年以来，国内各地加码低空经济布局。截至2025年5月，全国30个省份将低空经济发展纳入地方政府工作报告，北京、四川、山东 等地相继推出专项方案。目前低空已经在多地的旅游、应急、农业、监测、 ...

托夫生注射液快速应用得益于国家罕见病防治战略及创新药政策。2025年政府工作报告提出"制定创新 药目录，支持创新药发展"，广州地区"穗新保-珠江药安心"商业健康保险已将其纳入目录。 北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环表示："突破性疗法的出现为患者点燃了希望之 火。"研发企业渤健中国响应《"健康中国2030"规划纲要》，与多方协作推动药物可及。北京康盟慈善 基金会理事长柳莺肯定企业"积极推动托夫生注射液研发和上市，将科研成果转化为患者希望"。 采写：南都记者 王道斌 肌萎缩侧索硬化（ALS）俗称"渐冻症"，导致大脑和脊髓中运动神经细胞进行性死亡，患者全身肌肉逐 渐无力萎缩，最终多因吞咽或呼吸衰竭死亡，确诊后生存期通常为3至5年。SOD1作为中国ALS人群中 最常见的致病基因，其突变患者平均发病年龄约50岁，多从下肢起病。 南方医院神经内科蒋海山主任医师指出："渐冻症号称世界五大绝症之首，基因治疗可能是突破性治疗 方案。"2024年9月，反义寡核苷酸药物托夫生注射液在华获批，通过减少毒性SOD1蛋白合成与蓄积， 减缓运动神经元损伤。《2023肌萎缩侧索硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》明确要求 ...

SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下 神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。北京 大学第三医院神经内科樊东升教授指出，托夫生注射液在中国的上市具有里程碑意义，将开启我国ALS 对因治疗的新时代。 在所有ALS患者中，无论其有无家族病史，都有一定几率是由SOD1基因突变引起。《2023肌萎缩侧索 硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》指出，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检 测。基因检测可帮助患者明确自身所患ALS是否与特定基因突变相关，对于疾病的精准诊断、预后判断 和精准治疗具有重要意义。 在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策推动下，托夫生注射液于去年9月在中国获批， 用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中国商业上 市，填补了渐冻症治疗领域巨大未满足需求。 新京报讯（记者王卡拉）6月10日，渐冻症"对因治疗"创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市，患 者李女士在北京大学第三医院（北医三院）完成北京首针治疗，这标志着我国首个针对 ...

年 细胞与基因疗法行业词条报告 / / /生物制品制造、港股分类 法/消费品制造/医疗保健 Copyright © 2025 头豹 细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场 头豹词 条报告系列 疗按照载体类型可分为病毒载体基因治疗和非病毒载体基因治疗。基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展 奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。 行业分类 中国细胞与基因疗法主要分为细胞治疗与基因治疗两个大类。细胞治疗以体外治疗为主，是利用来自患者或宫体的活细胞来替代受损或患病 的细胞或刺激身体的免疫反应或再生的治疗。基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患 何婉怡 · 头豹分析师 2025-05-23 未经平台授权，禁止转载 行业分类： 消费品制造/医疗保健 摘要 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，包括细胞治疗和基因治疗，旨在治愈多种疾病。该行业技术壁垒较高，药物生产难度大，质量控制严格。然而，在研管线丰富，近 年来越来越多的CGT药物进入IND和BLA阶段，市场规模稳定增长。中国 ...