中新网北京新闻6月26日电 由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）在首都 医科大学附属北京天坛医院正式投入临床使用，标志着复迈宁®作为中国首个且目前唯一同时获批成人 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I型神经纤维瘤病 （NF1）双适应症的靶向药物惠及当地患者，为相关领域肿瘤罕见病患者带来高品质的治疗新选择。 北京天坛医院投入临床使用，专家寄语新药价值 国产创新药芦沃美替尼片与5月29日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。获批不到一个 月在北京等多地投入临床使用，破除了罕见病从"无药可医"和"有药难及"的双重困境，切实提升了在罕 见病患者中的药物可及性，填补了国内相关领域的治疗空白，具有里程碑意义。 首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任李文斌表示，该药在北京投入临床使用，对于首 都的NF1相关丛状神经纤维瘤患者群体而言，是一个重要的好消息。这种疾病往往给患者，尤其是儿童 青少年，带来沉重的身心负担，手术干预存在局限。芦沃美替尼片作为国内首个获批用于此适应症的靶 向药物，其扎实的临床数据展现了良好的疗效和可控的安全性，为无法手术 ...

55款罕见病用药获批上市，210条罕见病药物研发管线临床试验，累计超90种罕见病用药进医保……罕 见病领域正成为我国医药产业热门赛道。 政策开路，罕见病新药上市步伐加快 得益于强有力的政策手段，近年来我国罕见病药物研发供应速度明显加快。据统计，截至2022年11月 底，共有治疗45种罕见病的89种药物在国内获批。2023年起，药物上市步伐明显提速：根据国家药品监 督管理局发布的药品审评报告，2023年我国共批准45个罕见病药品上市；2024年继续"踩油门"，获批的 罕见病药品达到55个品种，其中20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市。 进入2025年，罕见病药物加速上市的趋势仍在延续。据不完全统计，仅在今年5月，就有至少4款罕见病 新药获国家药品监督管理局批准上市。其中包括诺华申报的盐酸阿思尼布片，复星医药（600196）的芦 沃美替尼片，北海康成的注射用维拉苷酶β，泽璟制药的盐酸吉卡昔替尼片。 此外，还有多款药物上市在即。例如默克近期宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式 受理其1类创新药Pimicotinib的上市许可申请，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患 者。 "每一 ...

采写：科技日报记者 吴纯新 俞慧友 陈 曦 策划：赵英淑 滕继濮 近日，一名游客在海南省三亚市被蛇咬伤后不幸离世。这场意外引发公众对抗蛇毒蛋白血清产能不足问 题的关注。 其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超 过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者 人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。 罕见病不仅种类繁多，而且多数患者病情严重、诊断困难。然而，由于患者群体规模小、药物研发成本 高昂、市场回报有限，制药企业往往缺乏研发动力。这类药物也因稀缺而被称为"孤儿药"。 面对罕见病患者群体，如何打破市场惰性，破解"孤儿药"的研发与供应困境，已成为全球性挑战。 罕见病药物研发面临困难 佳佳1岁时被确诊杜氏肌营养不良症。这是一种因抗肌肉萎缩蛋白缺失而导致的遗传性疾病。我国目前 还没有治疗该疾病的特效药，只能依赖波尼松等激素药物延缓病情。 "2023年，国外出了一种迷你蛋白，药效不错，但一次性用药花费高达320万美元。"屈晓燕说，国外这 几年还研发出几款"跳跃药"，对孩子治疗都有帮助，可价格都很昂贵。 "天价 ...

今年年初至今，创新药一跃成为港市涨幅最大的板块，超过30家创新药企股价实现翻倍，而北海康成-B(01228)以半个月2.5倍的股价涨幅名列前茅。 乘市场东风，流动性回暖 6月以来，北海康成在二级市场最大的变化除了高涨的股价外，便是显著放大的成交量，而这与今年港市整体流动性回暖息息相关。 据智通财经APP了解，今年以来，港股市场无论是从表现还是成交活跃度方面都明显提升，Wind数据显示，截止今年5月，恒生与恒生科技年内涨幅均超过 了15%，在全球主要指数中位列前茅。成交活跃度上，截至5月，年初以来港股主板日均成交额近2500亿港元，明显高于2024年全年日均1318亿和2023年日 均1049亿港元。在此背景下，一些港股所独有的行业结构如新消费、互联网、创新药在结构性行情下更是凸显优势。 智通财经APP观察到，6月以来，北海康成股价出现"旱地拔葱"式拉升，在6月的前11个交易日内，公司股价有5个交易日的单日涨幅超过15%，其中6月12日 和13日，北海康成股价分别大幅收涨26.54%和58.54%。得益于此，北海康成在今年6月月度股价最高涨幅达到252.94%。 北海康成之所以能在今年6月掀起一波大涨行情，离不 ...

| | 北海康成-B[01228] 2025-06-16 16:00 | | | | | 5PMA = | 10PMA = 20PMA = 30PMA = | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 0.519 | | | | | | | | | 0.465 | | | | | | | | | 0.410 | | | | | | | | | 0.356 | | | | | | | | | 0.301 | | | | | | | | | 0.247 | | | | | | | | | 0.193 | | | | | | | | | 0.138 | | | | | | | | | 0.084 | | | | | | | | | 6296万 | 成交量:52063190 | | | | | | | | 4722万 | | | | | | | | | 3148万 | | | | | | | | | 1574万 | | | | | | | | | | 03-21 | 04-02 | 04-15 | 04-29 | 05-13 | 05-23 | 06-04 ...

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在与罕见病患者沟通时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 由于罕见病患者数量稀少，导致治疗药物研发成本难以分摊，这可能是罕见病治疗药物年费用高昂，相 当于普通家庭数十年收入的原因。根据最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能 够获得有效治疗。尽管近年来快速审评审批通道的建立使得更多罕见病药物得以在我国上市，然而，高 昂的研发成本、漫长的研发周期以及患者人数的稀少，共同导致了这些特效药对患者个体而言仍然价格 昂贵。 与此同时，尽管我国在罕见病用药保障方面取得了一定进展，例如将部分罕见病药物纳入医保目录，但 由于保障体系尚未完善，部分高值罕见病药物的医保报销仍面临挑战。在家庭支付能力有限的情况下， 患者可能面临无法承担高昂治疗费用的困境。 但，这丝毫不影响本土药企投入这一赛道的研发热情。眼下，中国头部创新药企正在推动罕见病药物研 发从"跟随式创新"向"全球领跑"跃迁，填补空白的新药背后，推动实现政策、资本与技术 ...

Summary of Acadia Pharmaceuticals (ACAD) FY Conference Call - June 09, 2025 Company Overview - **Company**: Acadia Pharmaceuticals (ACAD) - **Industry**: Biotechnology, specifically focusing on neurology and rare diseases Key Points and Arguments Management Changes and Strategic Priorities - Katherine Owen Adams has been with Acadia for eight months, implementing changes in the commercial structure, including the appointment of Tom Garner as CCO and Alison McMillan as head of the debut franchise [2][3] - Focus on accelerating clinical trial programs, with notable progress in the Prada Woolley trial, which is expected to complete earlier than anticipated [4] - Emphasis on both organic and inorganic growth strategies, including a deal signed with San Arena in December [5] Intellectual Property and Market Exclusivity - Acadia won a recent appeal on its composition of matter patent, extending exclusivity for NUPLAZID until October 2030, with total exclusivity lasting until February 2038 [8] - The company is prepared to compete with any potential generic formulations that may enter the market [10] Sales and Marketing Strategies - A new strategy to raise awareness of Parkinson's disease symptoms has been successful, leading to increased patient inquiries and the highest number of new prescriptions (NBRxs) since 2020 [14][15] - Direct-to-consumer campaigns have also contributed to patient growth, with a current market share of 20% for NUPLAZID [16] Patient Retention and Compliance - Over 50% of patients remain on NUPLAZID therapy after one year, with a reported 35% discontinuation rate in Q1, showing improvement in patient retention [30][32] - Management strategies have been enhanced to address gastrointestinal side effects, leading to better patient compliance [33] Pipeline Developments - ACP 204, a new five HT2A inverse agonist, is being developed to address limitations of NUPLAZID, with ongoing studies in Alzheimer's disease psychosis and Lewy body dementia psychosis [22][24][55] - Upcoming phase two data for ACP 204 is expected mid-next year, with a focus on efficacy and safety in a complex patient population [46][51] Regulatory and Geographic Expansion - Acadia has submitted for regulatory approval of debut in the EU, with potential approval expected in Q1 next year [34] - Plans for a phase III study in Japan are underway, indicating a strategic focus on international markets [35] Financial Position and Business Development Strategy - The company has a strong financial position with over $680 million in cash, allowing for continued investment in business development and pipeline funding [60][61] - Acadia aims to expand its focus from neurology to other rare diseases, leveraging management's experience in rare disease markets [59] Upcoming Events - An R&D Day is scheduled to showcase early data from pipeline molecules, indicating a commitment to transparency and stakeholder engagement [57] Additional Important Insights - The company is optimistic about the future growth of NUPLAZID, citing potential for increased market penetration and awareness among healthcare providers and caregivers [17][18] - The unmet need in the Alzheimer's and Lewy body dementia populations is significant, with no approved therapies currently available, highlighting the potential impact of Acadia's pipeline [53][54]

6月2日，截至港股收盘，恒生指数下跌0.57%，报23157.97点。北海康成-B（01228.HK）收报0.162港 元/股，上涨19.12%，成交量1651.3万股，成交额257.89万港元，振幅21.32%。 最近一个月来，北海康成-B累计跌幅8.72%，今年来累计涨幅2.26%，跑输恒生指数16.1%的涨幅。 财务数据显示，截至2024年12月31日，北海康成-B实现营业总收入8510.3万元，同比减少17.27%；归母 净利润-4.43亿元，同比减少16.84%；毛利率63.81%，资产负债率506.19%。 机构评级方面，目前暂无机构对该股做出投资评级建议。 （以上内容为金融界基于公开消息，由程序或算法智能生成，不作为投资建议或交易依据。） 本文源自：金融界 作者：行情君 行业估值方面，药品及生物科技行业市盈率（TTM）平均值为5.92倍，行业中值5.86倍。北海康成-B市 盈率-0.12倍，行业排名第153位；其他精优药业（00858.HK）为0.72倍、金斯瑞生物科技（01548.HK） 为1.21倍、东瑞制药（02348.HK）为3倍、正大企业国际（03839.HK）为3.24倍、大健康国际 ...

港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名 为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工 作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低。作为北海 康成即将进入商业化的首个自主研发产品，戈芮宁在顶着诸多"光环"上市的同时，能否成为扭转北海康 成业绩的转折点？ 目标不止国内市场 同北海康成此前上市的几款产品一样，戈芮宁适应症也聚焦罕见病领域。据公告，该药是国内首个自主 研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。 戈谢病是一种最常见的遗传性溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突 变引起的常染色体隐性遗传病。临床中戈谢病包括0型（围产期致死型）、I型（慢性非神经病变型）、 Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中I型和Ⅲ型戈谢病患者多能活到成年，患者 临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症 ...

在全球资本市场，"机构评级"始终是衡量企业价值的重要标尺，这在研发周期长、专业门槛高的生物医 药领域尤为显著。专业投资机构的深度研判往往能提前捕捉到具有突破潜力的创新企业。 近一个月来，深耕内分泌治疗领域的维昇药业持续在资本市场引发关注，先后获得了Morgan Stanley、 Jefferies，以及中信证券三家机构"增持"及"买入"评级。 | 研报发布时间 | 投行机构 | 语学级 | 目标价 | | --- | --- | --- | --- | | 2025年4月28日 | Morgan Stanley | 増持 | 80 港元 | | 2025年5月2日 | Jefferies | 买入 | 82 港元 | | 2025年5月20日 | 中信证券 | 买人 | 82 港酒 開 | （资料来源： Morgan Stanley 、 Jefferies 、中信证券研报） 在当前医药政策暖风与市场迎来估值修复的关键节点，三家顶级投行集体看好维昇药业的现象值得深 究。这家2018年成立的创新药企，如何凭借聚焦内分泌赛道的差异化战略，在跨国药企长期垄断的细分 领域打开突破口？ 从三家机构给出的目标价来看，当前维 ...