一位技术人员在创新药实验室内工作。 新华社发（邹欣 摄） "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青 少年患者。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患 者寥寥无几。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃美替尼片则可用于2岁及以上患儿。 目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中，既因为有些罕见病未被攻克、无药可 用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。 凡人微光，亦可成炬。谦谦的爸爸制作了小程序"小猫加油"，全国5800多名罕见病患儿家长在上面交流，"希望我们的经验能帮到更多病 友"。 当政策保障 ...

再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者 寥寥无几。 11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。"中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率 往往难超50%，被称为"儿童癌王"。 四年前，神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批，可数百万元的单疗程费用，成为无数家庭难以跨越的鸿沟。 一位技术人员在创新药实验室内工作。 新华社发（邹欣 摄） "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少 年患者。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃美替尼片则 ...

11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患 者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约 1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机 会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经 纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃 美替尼片则可用于2岁及以上患儿。 从3岁到2岁，看似微小的年龄突破，背后是医保对每个生命的守护。 目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中， 既因为有些罕见病未被攻克、无药可用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁 ...

新华社北京12月16日电题：超100种！我国医保罕见病用药数量创新高 新华社记者彭韵佳、徐鹏航 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更 多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高 达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机 会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。"中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主 任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率往往难超50%，被称为"儿童癌王"。 四年前，神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批，可数百万元的单疗程费用，成为无数家庭难以跨越 的鸿沟。 为破解有药难及的困局，国家医保局今年首次尝试了商保创新药目录，纳入了19种药品，包括达妥 昔单抗β等6种罕见病用药。 这些药品市场价格没有变化，但可以提供折扣给相应的商保产品，药品以折扣价与商 ...

Policy Developments - Fujian Province aims to lead breakthroughs in health and new pharmaceuticals, establishing a future industry pilot zone by promoting green low-carbon industries and developing strategic emerging industry clusters [2] Clinical Trials and Approvals - The National Medical Products Administration (NMPA) has introduced a 30-day review channel for innovative drug clinical trial applications, supporting key national R&D products and encouraging global early-stage and international multi-center clinical trials [3] - Kangning Jereh Pharmaceutical's new drug application for KN026 has been accepted by the NMPA, showing significant clinical efficacy in treating HER2-positive gastric cancer compared to existing standard treatments [5] - AstraZeneca's oral granules of Semeplakin have been approved for pediatric patients aged 1 year and older with symptomatic, unresectable neurofibromatosis type 1-related plexiform neurofibromas [6] Capital Market Activities - Qianjin Pharmaceutical has received approval from the China Securities Regulatory Commission to issue shares for the acquisition of stakes in two pharmaceutical companies, with a total share issuance of 51.44 million shares [8] - Tianchen Medical plans to use up to 200 million yuan of idle fundraising for cash management, investing in safe, liquid, and principal-protected financial products [9] - Lianhuan Pharmaceutical's wholly-owned subsidiary intends to purchase assets from its controlling shareholder for a transaction price of 74.5 million yuan [10] Industry Events - Alfasigma's subsidiary has voluntarily withdrawn Ocaliva from the U.S. market for the treatment of primary biliary cholangitis, following FDA requirements, and has paused all related clinical trials [12]