一位技术人员在创新药实验室内工作。 新华社发（邹欣 摄） "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青 少年患者。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患 者寥寥无几。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃美替尼片则可用于2岁及以上患儿。 目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中，既因为有些罕见病未被攻克、无药可 用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。 凡人微光，亦可成炬。谦谦的爸爸制作了小程序"小猫加油"，全国5800多名罕见病患儿家长在上面交流，"希望我们的经验能帮到更多病 友"。 当政策保障 ...

再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者 寥寥无几。 11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。"中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率 往往难超50%，被称为"儿童癌王"。 四年前，神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批，可数百万元的单疗程费用，成为无数家庭难以跨越的鸿沟。 一位技术人员在创新药实验室内工作。 新华社发（邹欣 摄） "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少 年患者。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃美替尼片则 ...

11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患 者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约 1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机 会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经 纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃 美替尼片则可用于2岁及以上患儿。 从3岁到2岁，看似微小的年龄突破，背后是医保对每个生命的守护。 目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中， 既因为有些罕见病未被攻克、无药可用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁 ...

新华社北京12月16日电题：超100种！我国医保罕见病用药数量创新高 新华社记者彭韵佳、徐鹏航 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更 多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高 达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机 会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。"中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主 任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率往往难超50%，被称为"儿童癌王"。 四年前，神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批，可数百万元的单疗程费用，成为无数家庭难以跨越 的鸿沟。 为破解有药难及的困局，国家医保局今年首次尝试了商保创新药目录，纳入了19种药品，包括达妥 昔单抗β等6种罕见病用药。 这些药品市场价格没有变化，但可以提供折扣给相应的商保产品，药品以折扣价与商 ...

Investment Rating - The report initiates coverage with an OUTPERFORM rating for BeiGene [2]. Core Views - BeiGene is positioned as a leading innovator in China's biopharmaceutical sector, with a strong focus on oncology treatments and a robust pipeline of over 60 clinical projects globally [3][11]. - The company is expected to achieve profitability by 2025, driven by significant revenue growth from its core products, particularly the BTK inhibitor, Zanubrutinib, which is projected to double its revenue in 2024 [4][20]. - BeiGene's global commercialization capabilities and a well-established management team are key competitive advantages that will support its growth trajectory [12][29]. Summary by Sections 1. Innovative Product Globalization - BeiGene has a diverse product pipeline and aims to become the first biopharma company to achieve consistent profitability [11]. - The company has 17 commercialized products, including Zanubrutinib and Tislelizumab, with strong sales performance in the US and Europe [20]. - Revenue for 2024 is projected at $3.81 billion, a 55% increase year-over-year, with significant contributions from the US market [20]. 2. Leadership in Hematology - The combination of BTK inhibitors and BCL-2 inhibitors is expected to solidify BeiGene's leadership in hematological malignancies [5]. - Zanubrutinib has shown superior efficacy compared to Ibrutinib, establishing its best-in-class status [5][24]. - The company is also developing Sonratoclax, a BCL-2 inhibitor, which is anticipated to enhance its market position [5]. 3. Expansion in Solid Tumors - BeiGene is actively expanding its presence in solid tumors, with Tislelizumab gaining traction in various indications [11]. - The company is developing next-generation CDK inhibitors targeting a market exceeding $10 billion [11]. - Focus areas include lung cancer and breast cancer, with ongoing clinical trials for multiple candidates [11]. 4. Financial Projections and Valuation - Revenue forecasts for FY25-27 are $5 billion, $6 billion, and $6.7 billion, respectively, with a CAGR of 21% [7]. - The net profit is expected to turn positive by FY25, reaching $390 million by FY26 [7]. - The target price is set at HK$182.35, based on a DCF model with a WACC of 9% and a perpetual growth rate of 4% [7].