撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2021 年，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员首次使用 CAR-T 细胞疗法 成功治疗了一位 复发/难治性 系 统性红斑狼疮 （SLE） 患者，此后，世界各地启动了众多临床试验，以评估 CAR-T 细胞疗法在 B 细胞介 导的自身免疫疾病中的安全性和有效性。 同种异体 CAR-T 细胞因其均一性、可快速获取，以及潜在的成本效益而独具优势，有望成为治疗自身免疫 疾病的一种极具前景的疗法。 然而，移植物抗宿主病 （GvHD） 、同种异体排斥、基因编辑相关的潜在基 因毒性压力以及过度免疫抑制导致的感染风险，限制了当前同种异体 CAR-T 细胞产品的更广泛临床应用。 2025 年 5 月 8 日，浙江大学医学院第一附属医院 佟红艳 、 林进 及华东师范大学/邦耀生物 杜冰 、 刘明耀 等人，在 Cell Research 期刊发表了题为： Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus 的论文 【1】 。 这项研究表明，采用减低强度淋巴细胞 ...

科济药业 20250512 • 科济药业 Single Plus 平台首个项目已显示积极信号，后续将分享 CD19 和 CD20 等管线数据，并重点发展实体瘤的通用型治疗，公司催化剂进入 密集爆发期。 Q&A 科济药业关于通用型 TAMDA CAR-T CT0,596 的初步临床数据有哪些亮点？ 截至 2025 年 5 月 6 日，科济药业已完成 8 例至少经过三线治疗后的难治复发 多发性骨髓瘤患者的细胞输注。所采用的清淋方案为 FC 方案，包括福达拉宾 （22.5 毫克到 30 毫克每平米）和环磷酰胺（350 毫克到 500 毫克每平米）。 在最长四个月的随访过程中，患者总体耐受性良好，没有出现三级及以上的细 胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性、移植物抗宿主病或剂量限制 性毒性，也没有患者因不良事件退出研究。从有效性来看，5 例患者已完成首 次第四周疗效评估，其中 3 例达到严格完全缓解或完全缓解，并持续缓解过程； 80%的患者（4 例）获得骨髓微小残留病阴性（MRD 阴性）。另外两例患者在 第 14 天早期疗效评估中，可测量病灶下降幅度分别达到 92%和 65%。所有预 设剂量组均观察到 CAR- ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为： CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例 报道。 该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有 效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。 在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM- RPILD 的儿童患者的情况。 在 CAR-T 细胞注射前 34 天 （-34 天） ，常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再 生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热 或细胞因子释放综合征/细胞 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 嵌合抗原受体巨噬细胞 （CAR-M） 疗法在实体瘤治疗中展现出巨大潜力；然而，CAR-M 在免疫抑制性肿 瘤微环境中的表型再驯化限制了其抗肿瘤免疫能力。 2025 年 4 月 29 日，山东大学 姜新义 教授、 史本康 教授、 荆卫强 等人在 Nature 子刊 Nature Cancer 上发 表了题为： An in situ engineered chimeric IL-2 receptor potentiates the tumoricidal activity of proinflammatory CAR macrophages in renal cell carcinoma 的研究论文。 该研究开发了一种新型 原位 CAR-M 细胞疗法 ，通过原位工程化的嵌合 IL-2 受体增强 CAR-M 细胞的的肿 瘤杀伤活力，用于肾细胞癌的治疗。 论文链接 ： 在这项最新研究中，研究团队报告了一种原位工程化的嵌合白介素（IL）-2 信号受体 （CSR） ，用于可控 地调节嵌合抗原受体巨噬细胞 （CAR-M） 的促炎表型，增强其持续的抗肿瘤免疫能力。 具体而言，研究团队定 ...

Core Insights - The development of induced pluripotent stem cells (iPS cells) has led to significant advancements in regenerative medicine, particularly in Japan, where nearly one-third of the global clinical trials are being conducted [1][4] - Clinical breakthroughs in eye diseases have been achieved, with successful treatments for age-related macular degeneration using iPS cells, showing long-term survival and safety in patients [2][3] - The field of neural tissue regeneration is progressing, with promising results in treating Parkinson's disease and spinal cord injuries using donor-derived iPS cells [3][5] Group 1: iPS Cell Research and Applications - Shinya Yamanaka's discovery of reprogramming somatic cells into iPS cells has paved the way for various therapeutic applications, including retinal patches, cardiac patches, and neuron clusters [1] - Over 60 ongoing clinical trials globally focus on iPS cells, with a significant portion taking place in Japan, indicating a robust research environment [1] Group 2: Clinical Breakthroughs in Eye Diseases - The first successful use of iPS cell-derived therapy for age-related macular degeneration was reported in 2014, with cells surviving for ten years and preventing further vision loss [2] - Efforts are underway to create commercially viable therapies using mass-produced donor cells and less invasive implantation methods, with initial results showing safety and efficacy [2] Group 3: Advances in Neural Tissue Regeneration - Clinical trials using donor iPS cells for Parkinson's disease have shown significant symptom improvement in patients, with some achieving independence from conventional medications [3] - Research is expanding into stroke treatment using iPS cells, highlighting the versatility of this technology in addressing various neurological conditions [3] Group 4: Safety and Regulatory Considerations - Japan's regulatory framework allows for conditional approval of regenerative medicine products, which has raised concerns about the efficacy and safety of some approved products [4] - Despite the overall safety of iPS cell therapies, there are ongoing concerns regarding potential cancer risks associated with the cell creation process, prompting calls for rigorous pre-implantation genetic screening [5]

Summary of Marker Therapeutics Conference Call Company Overview - **Company**: Marker Therapeutics - **Industry**: Biotechnology, specifically focused on T cell therapies for cancer treatment Key Points and Arguments Clinical Trial Updates - **Phase II AML Trial**: Marker Therapeutics is advancing its Phase II trial for acute myeloid leukemia (AML) with its lead product candidate, MT-401, which is a multi TAA specific T cell therapy [4][5] - **Initial Results**: The safety lead-in portion of the trial showed a strong safety profile with no serious adverse events (SAEs) or neurotoxicity observed. One patient with measurable residual disease (MRD) converted to MRD negative status after treatment [5][6][25] - **Patient Demographics**: The trial plans to enroll approximately 180 patients, with a median age of 52, heavily pretreated with prior therapies [10][13] Manufacturing Process Improvements - **New Manufacturing Process**: A new T cell manufacturing process has been developed that reduces the manufacturing time to nine days, significantly improving potency and tumor-killing capabilities [7][28][33] - **Potency Increase**: The new process yields a product that is four times more potent based on antigen specificity compared to previous methods [30][33] - **Scalability**: The new process allows for pre-manufacturing of cell bank inventory, enabling faster delivery to patients within approximately 72 hours [39][40] Pipeline Expansion - **New Trials**: Marker plans to initiate three additional clinical trials over the next twelve months, including studies in pancreatic cancer and lymphoma, utilizing the new MT-601 product [43][44] - **Off-the-Shelf Products**: The company is expanding its pipeline to include off-the-shelf therapies, which will allow for broader patient access and treatment options [8][41] Safety and Efficacy - **Safety Profile**: No dose-limiting toxicities or cytokine release syndrome were noted in the safety lead-in results, consistent with previous studies [25][26] - **Efficacy in MRD Positive Patients**: The results support further investigation of MT-401 in AML patients, particularly in the MRD positive population, which currently lacks effective treatment options [25][84] Future Plans - **Clinical Goals**: The company aims to fully implement the new manufacturing process into the current AML study and complete dose escalation cohorts by Q3 2022 [45] - **IND Filings**: Plans to file Investigational New Drug (IND) applications for new studies are projected for the fourth quarter of 2022 [46] Additional Important Information - **Regulatory Considerations**: The company has worked closely with the FDA to ensure that the new manufacturing process meets regulatory standards for clinical studies and future commercialization [90] - **Patient Selection**: The company is cautious about identifying specific patient populations for therapy, emphasizing the need for further data to understand the therapy's effectiveness across different patient groups [80][82] This summary encapsulates the key points discussed during the Marker Therapeutics conference call, highlighting the company's advancements in clinical trials, manufacturing processes, and future plans in the biotechnology sector.

报名：首届全球眼科大会 | 议程更新 报名：首届全球心血管大会 | 奖项申报 报名：首届全球骨科大会 | 奖项评选 合作伙伴征集：2025全球手术机器人大会 近日 ，全球领先的眼科护理公司 爱尔康（Alcon） 宣布， 将以 最高 4.3亿美元 对价收购白内障 激光治疗设备公司 LENSAR（LNSR.O） 。而在几天后，爱尔康宣布 已成功收购眼部疾病细胞疗 法公司 Aurion Biotech 的多数股权 。 爱尔康对 Aurion 交易的财务条款尚未披露，爱尔康表示， Aurion 将在爱尔康的支持下作为独立公司运营 ，Aurion 董事会任命前首席科学官 Arnaud Lacoste 博士担任 Aurion 首席执行官，任命立即生效。 Aurion 的 AURN001 预计在 2025 年下半年启动美国 3 期试验，将利用爱尔康的全球资源和商业 专业知识， 进一步推动 AURN001 的开发和商业化 。 # 加码眼科机器人重塑市场 本次被收购的LENSAR，其核心技术是ALLY机器人白内障激光治疗系统。这是眼科领域第一款机器人白内障激光系统，主要用于治疗白内障和角膜散光；也 是 全球首个能够在一个无菌环 ...

BioRestorative Therapies, Inc. (NASDAQ:BRTX) Q4 2024 Earnings Conference Call March 27, 2025 4:30 PM ET Company Participants Stephen Kilmer ??? Investor Relations Lance Alstodt ??? Chairman and Chief Executive Officer Rob Kristal ??? Chief Financial Officer Francisco Silva ??? Vice President-Research and Development Conference Call Participants Michael Okunewitch ??? Maxim Group Elemer Piros ??? Rodman & Renshaw Operator Good afternoon, everyone, and welcome to the BioRestorative Therapies 2024 Results Conf ...

| 作 者丨 唐唯珂 | | --- | | 编 辑丨 季媛媛 | | 图 源丨图 虫 | 近日，山东济南天桥人民医院多个科室被爆出为癌症患者提供一种名为"NKT免疫细胞"的治 疗服务， 一针治疗费超过十万元，但该细胞产品尚未获得国家药监部门的批准上市 。 山东省济南市卫生健康委官网近日发布情况通报称，经初步核查，天桥人民医院存在擅自使用 细胞治疗肿瘤的行为， 已责成天桥人民医院停止相关诊疗活动 。 2 1世纪经济报道记者拨打天桥人民医院电话，相关工作人员表示，目前医院并没有开展"NKT 免疫细胞"的相关治疗服务。 华南地区一位干细胞从业人士向2 1世纪经济报道记者透露，在"魏则西事件"发生之前，多数 三 甲 医 院 提 供 干 细 胞 及 免 疫 细 胞 治 疗 服 务 ， 价 格 区 间 大 致 为 2 万 至 3 万 元 人 民 币 。 " 魏 则 西 事 件"之后， 只有少数私立医院仍在持续。但现在，实际上仍有"打干细胞针"的情况存在 。 据上述业内人士所知，有三甲医院以临床研究的方式开展这一收费项目，费用标准在 五六万 元至十几万元不等。而更多的私立 医疗 机构 也陷身 其中，赚取每 针1 5 0 ...