证 券 研 究 报 告 "小"核酸，"大"未来 ——小核酸药物行业深度报告 证券分析师： 张静含 A0230522080004 凌静怡 A0230522060001 2025.9.25 投资案件 www.swsresearch.com 证券研究报告 2 ◼ 小核酸药物技术逐步成熟，具备显著优势。与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有研 发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势。从作用机制来看，小核酸药物直 接作用于mRNA层面，能够靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点，为许多难治性疾病提供了全 新的治疗思路。 ◼ 从罕见病到常见病，小核酸药物进入快速发展阶段。目前全球小核酸药物共获批22款（其中3款已 退市），主要集中在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、转甲状腺素蛋白淀粉 样变（ATTR）等罕见病领域，近几年随着小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等领域的数据读出， 小核酸药从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现，市场有望加速扩容。根据沙利文报 告数据，全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元，复合年增长率 为14.3%。在技术 ...

YKYY013 注射液是悦康科创和公司全资子公司杭州天龙药业有限公司自主研发的一款偶联 N-乙酰半乳 糖胺(N-acetylgalactosamine，GalNAc)配体的化学合成双链 siRNA 药物，通过 RNA 干扰作用有效沉默 乙型肝炎病毒(HBV)基因组转录的信使 RNA(Messenger RNA，mRNA)，进而抑制乙肝病原蛋白的产 生，抑制 HBV 的复制，并为宿主免疫重建创造条件，最终实现乙肝的功能性治愈。临床拟用于慢性乙 型肝炎病毒感染的治疗。 智通财经APP讯，悦康药业(688658.SH)发布公告，公司子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司(简 称"悦康科创")于近日获得美国食品药品监督管理局(以下简称"FDA")关于同意 YKYY013 注射液用于治 疗慢性乙型肝炎病毒感染进行临床试验的函告(Study May Proceed Letter，IND 编号：177486)。 ...

悦康药业公告，其子公司悦康科创的YKYY13注射液近日获得美国FDA批准进行临床试验，用于治疗慢 性乙型肝炎病毒感染。YKYY13注射液是一种由悦康科创和杭州天龙药业自主研发的双链siRNA药物， 旨在通过RNA干扰作用，抑制乙肝病毒复制和病原蛋白产生，从而实现乙肝的功能性治愈。临床前研 究显示，该药物在体内外具有显著的HBV抑制活性，并在动物试验中表现出良好的安全性和耐受性。 FDA的批准标志着该药物研发的阶段性成功，但公司提醒投资者药物研发具有不确定性。 ...