CAR-T 细胞疗法 已在血液恶性肿瘤领域取得显著效果，正在扩展至实体瘤、感染性疾病以及自身免疫疾病的临床试验。 近年来，中外学者利用 CAR-T 细胞疗法成功治疗了包括 系统性红斑狼疮、 特发性炎性肌病、重症肌无力、多发性硬化症 在内的多种 自身免疫疾病 。CAR-T 细胞治疗自身免疫病也入选了 Science 2024 年度十大科学突破。 在产业界， CAR-T 细胞疗法也已进入爆发前夜。2025 年 6 月 30 日， 艾伯维 以 21 亿美元 现金 收购了 CAR-T 细胞疗法开发 公司 Capstan ，该公司目前有 一款 in vivo CAR-T 细胞疗法用于治疗自身免疫疾病，目前处于临床 1 期。而在今年 3 月中旬， 阿斯利康 以 10 亿美元价格收购 CAR-T 细胞疗法开发公司 EsoBiotec 时 ， 就已经给市场带来惊喜。现在，艾伯维给出的翻倍收购价更是让产业界看到了 CAR-T （尤其是 in vivo CAR-T） 更大的发展空间。 CAR-T 细胞疗法在自身免疫疾病中的应用，始于 德国埃尔朗根-纽伦堡大学的 Georg Schett 教授， 2021 年，他领导的团队首次使用 ...

招股书显示，这款瞄准银屑病、强直性脊柱炎等适应证的口服小分子药，凭借"中国首个双机制PDE4抑 制剂"已进入NDA（新药上市申请）优先审评，不过，这个赛道已是硝烟弥漫：前有同类竞品药进入集 采被砍价超过93%，后有37款临床竞品围追堵截，这也为该药品如愿获批上市后的商业化表现增添了不 确定性。 明星的病情能够引发公众对自身免疫疾病的关注，但身处其中的创新药企能否借资本破局，还得靠药效 说话。 核心产品面临激烈竞争 作为一家计划依据港股18A规则上市的生物医药企业，和美药业具有这类公司典型的高投入、高潜力特 征。 当李宇春轮椅出行的画面刺痛公众神经，当周杰伦近期佝偻行走的视频引爆热搜，"强直性脊柱炎"这个 医学名词在一夜之间"火"了。 公开资料显示，中国有约400万名强直性脊柱炎患者。实际上，在自身免疫疾病方面，中国有超过8000 万位患者面临无药根治的困境。 《每日经济新闻》记者注意到，近日，一家深耕该领域的药企赣州和美药业股份有限公司（以下简称和 美药业）正式向港交所递交上市申请，携核心药物Mufemilast冲刺18A生物科技IPO（首次公开募股）。 招股书显示，和美药业尚未获得收益，存在显著的"资金饥渴 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 自身免疫疾病 是由过度活跃的免疫反应导致组织损伤而引发的。目前已有许多疗法通过靶向细胞因子或 B 细胞来治疗自身免疫疾病 （例如，利用 CAR-T 细胞 靶向耗竭 B 细胞来治疗系统性红斑狼疮等自身免疫疾病） ，然而，T 细胞在诸如 1 型糖尿病、肝炎、多发性硬化症和类风湿性关节炎等许多疾病中也发挥着核心 作用。 T 细胞通过细胞毒性、细胞因子释放以及通过辅助性 T 细胞引导其他免疫细胞等方式参与疾病的发生发展。然而，广泛的 T 细胞抑制可能会导致免疫缺陷、癌症 以及机会性感染等风险。 因此，我们需要开发一种新疗法——能够选择性靶向自身反应性或致病性 T 细胞，同时保留有益的 T 细胞功能。 2025 年 6 月 30 日，纽约大学格罗斯曼医学院 王俊 教授 团队联合中国科学院生物物理研究所 娄继忠 研究员 团队、浙江大学医学院 陈伟 教授 团队 （ Jasper Du 、 陈辉 、 由佳 为共同第一作者 ） ，在国际顶尖学术期刊 Cell 发表了题为： Proximity between LAG-3 and the T Cell Receptor Guides Sup ...

三生国健 20250627 摘要 2024 年公司研发投入达 5.4 亿元，因产品临床推进加速，现金储备 33 亿元，资金稳健。聚焦自免领域，管线数量增至 22 个，重点布局高发 病率及临床解决方案不足的自免疾病，目标未来五年内每年至少一到两 个产品提交 NDA 申报。 2025 年是数据读出大年，8 个产品将进入下一阶段，包括 2 个产品推 进到二期临床，5 个产品的相关适应症推进到三期临床，以及 1 个产品 推进到 NDA 状态，保障每年有一到两个产品提交 NDA 申报。 白介素 17A 产品（608）银屑病适应症已提交 NDA，强直性脊柱炎和 放射性阴性脊柱炎适应症将于 2025 年推进到三期临床。有效性方面， 核心指标改善超 90%，且持续缓解率高；安全性方面，Ada 发生率低于 2%。 伊赛普面临招标和指标压力，预计今年三款已上市产品仍将实现个位数 增长。白介素-17 产品预计 2025 年获批，计划 2024 年 Q4 组建销售团 队，竞争优势在于疗效、低不良反应率和 Q8W 给药方案。 Q&A 2024 年公司整体业绩表现如何，主要增长来源和利润构成是怎样的？ 2024 年公司营业收入达到 11 ...

每经记者｜鄢银婵 陈晴 每经编辑｜魏官红 当李宇春轮椅出行的画面刺痛公众神经，当周杰伦近期佝偻行走的视频引爆热搜，"强直性脊柱炎"这个 医学名词在一夜之间"火"了。 公开资料显示，中国有约400万名强直性脊柱炎患者。实际上，在自身免疫疾病，中国有超过8000万位 患者面临无药根治的困境。近日，一家深耕该领域的药企赣州和美药业股份有限公司（以下简称"和美 药业"）正式向港交所递交上市申请，携核心药物Mufemilast冲击18A生物科技IPO（首次公开发行）。 招股书显示，这款瞄准银屑病、强直性脊柱炎等适应证的口服小分子药，凭借"中国首个双机制PDE4抑 制剂"已进入NDA（新药上市申请）优先审评，不过，这个赛道已是硝烟弥漫：前有同类竞品药进入集 采被砍价超93%，后有37款临床竞品围追堵截，这也为该药品如愿获批上市后的商业化表现增添了不确 定性。 明星的病情能够引发公众对自身免疫疾病的关注，但身处其中的创新药企能否借资本破局，还得靠药效 说话。 核心单品面临激烈竞争 已上市竞品集采砍价超93% 作为一家计划依据港股18A规则上市的生物医药企业，和美药业具有这类公司典型的高投入、高潜力特 征。 Mufemila ...

编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 促炎细胞因子是炎症性疾病的关键介质，在转录和转录后等多个层面受到严格调控，以避免不必要的炎症反应并维持体内平衡。促炎细胞因子的转录调控在很大 程度上受先天免疫信号通路和转录因子协同激活的调节，其中，翻译后修饰和表观遗传修饰发挥着关键作用。此外，RNA 结合蛋白 （RBP） 通过 RNA 剪接、修 饰、核输出、翻译和降解，在先天免疫反应和炎症的转录后调控中发挥关键作用。然而，多功能 RBP 介导特定促炎细胞因子翻译调控的机制仍需进一步研究，以 全面了解免疫系统的稳态和功能障碍。 泛素 对蛋白质的修饰在稳态调节和免疫反应中发挥着关键作用，包括炎症性疾病。已有数种 E3 泛素连接酶被报道在调节先天免疫反应和炎症方面发挥关键作 用，其机制是通过直接结合并修饰其底物来实现的。然而，对于含有 RNA 结合基序的 E3 泛素连接酶 （E3-RBP） ，它们是否能够结合特定的 mRNA 并在 mRNA-蛋白复合物中发挥 E3 泛素连接酶活性以调控炎症反应，仍需进一步阐明。 2025 年 6 月 16 日 ， 中国医学科学院系统医学研究院 / 苏州系统医学研究所 及 海军军医大学免疫与炎 ...

Core Viewpoint - Huadong Medicine's subsidiary, Zhejiang Zhongmei Huadong Pharmaceutical, received approval for a Phase III clinical trial of 0.3% roflumilast foam (ZORYVE) for seborrheic dermatitis patients, indicating a significant advancement in treatment options for this condition [1][2]. Group 1: Product Development and Clinical Trials - The approved clinical trial targets local treatment for patients aged 9 and above with seborrheic dermatitis, utilizing roflumilast, a PDE4 inhibitor that reduces inflammation [2]. - Roflumilast foam has shown significant efficacy, with nearly 80% of patients achieving complete or near-complete clearance of symptoms by week 8, while maintaining good safety and tolerability [2]. - The product is designed for ease of use, with a once-daily application and no long-term usage restrictions compared to traditional topical corticosteroids [2]. Group 2: Market Potential and Demand - There is a substantial unmet clinical need for effective treatments for seborrheic dermatitis, as existing therapies often have limited efficacy and significant side effects [2]. - The Chinese psoriasis drug market is projected to reach $3.255 billion by 2025, while the global atopic dermatitis treatment market is expected to reach $24.5 billion by 2032, highlighting the market potential for roflumilast [4]. Group 3: Company Strategy and Innovation - Huadong Medicine is focusing on autoimmune diseases, with a comprehensive pipeline that includes over 20 innovative products targeting various conditions, including psoriasis and atopic dermatitis [5]. - The company has established an R&D platform for topical formulations and has built three production lines for external preparations, indicating a strong commitment to innovation in this area [8]. - Huadong Medicine aims to enhance the accessibility of innovative drugs and provide differentiated treatment options, positioning itself for long-term competitive advantage in the autoimmune sector [9].

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为： CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例 报道。 该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有 效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。 在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM- RPILD 的儿童患者的情况。 在 CAR-T 细胞注射前 34 天 （-34 天） ，常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再 生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热 或细胞因子释放综合征/细胞 ...

Core Viewpoint - Sanofi's strategic shift towards focusing on the autoimmune sector has led to significant revenue and profit growth, despite challenges in the competitive landscape and pricing pressures from centralized procurement policies [1][4][7]. Financial Performance - In 2024, Sanofi achieved revenue of 1.194 billion yuan, a year-on-year increase of 17.70%, and a net profit attributable to shareholders of 705 million yuan, up 139.15% [1]. - The company reported a non-recurring net profit of 246 million yuan, reflecting an 18.99% increase year-on-year [1]. - Cash flow from operating activities showed a net inflow of 281 million yuan, a decrease of 32.48% compared to the previous year [2]. Product Portfolio and Market Position - Sanofi currently has three therapeutic antibody drugs on the market, with Yisaipu being the core product, alongside Jianipai and Saiputing [3]. - The market share of Yisaipu has declined from 40.14% in 2016 to 27.00% in 2022 due to increased competition [3]. - The company has faced pricing pressures due to the expansion of centralized procurement policies, with Yisaipu's average price decreasing as it entered over 20 provincial procurement programs in 2024 [3][4]. Strategic Focus and Business Model - Sanofi has divested its oncology pipeline to concentrate on the autoimmune sector, which is seen as a strategic move to enhance its core competencies and improve financial performance [5][6][7]. - The company has signed multiple agreements to transfer oncology and ophthalmology projects to its affiliate, Shenyang Sanofi, to reduce R&D costs and focus on autoimmune drug development [6][7]. - The autoimmune disease market is projected to reach $6.1 billion by 2025, with a compound annual growth rate (CAGR) of over 20% [9]. Industry Trends and Opportunities - The autoimmune disease market is characterized by a growing patient population and a significant unmet clinical need, with only about 30 treatment options currently available globally [8][9]. - The market for biological agents in autoimmune diseases is expected to grow from 12 billion dollars in 2022 to 138 billion dollars by 2030, indicating a robust opportunity for innovation and development in this sector [9].