近日， 西湖大学 与 西湖凝聚体 研究团队自主研发的基于凝聚体基因递送系统 （ EASY，the first mammalian coacErvAte-baSed deliverY system） 成功入选美国基因与细胞治疗学会 （ ASGCT ） 年 度会议的口头报告和壁报双展示，成为本届大会中 唯一入选的基于凝聚体的非病毒、非脂质体的核酸递送 平台 。 EASY 系统 以天然细胞凝聚体 （ coacervates ） 机制为基础设计，能够 高效递送多种类型的核酸分子 ， 包括质粒 DNA 、 mRNA 及 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具。 在多种原代免疫细胞中展现出出色的转染效 率，同时在体内递送实验中也取得了显著效果 。 本文将聚焦解析这一新型递送平台背后的核心机制，并探讨其在非病毒基因递送领域中的潜力与应用前 景。 图1 . 口头报告和壁报展示概要 基因递送领域的挑战与机遇 基因治疗 很重要，而其成功关键 在于开发高效安全的基因递送技术。 近来， AAV （腺相关病毒） 相关 递送系统，因其安全性、递送效率、成本等问题 正面临暂停临床试验的挑战。在这一背景下， 非病毒载体 基因递送技术成为学术 ...

产品管线包括老年肌少症、膀胱癌、血友病A等。 本文为IPO早知道原创 作者｜C叔 微信公众号｜ipozaozhidao 据 IPO早知道消息， 近日，上海渤因生物科技有限公司 （ 下称 "渤因生物" ） 完成数千万元的天 使 +轮融资。本轮投资由张江生命健康产业孵化天使基金（ 下称 "张科禾苗基金"）领投，老股东峰 瑞资本和创始人个人持续加码，凯乘资本担任本轮独家财务顾问。 所募资金将主要用于公司产品管 线推进和首个产品的早期临床验证，并支持公司技术平台迭代。 渤因生物 由 耶鲁大学博士联合国内基因治疗转化研究资深科学家共同创立。公司主要从事非病毒载 体基因疗法开发，专注于解决领域内载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点，投身全球 基因治疗 2.0革命。 渤因生物 拥有 无末端 DNA制备、LNP体内细胞类型靶向递送和体内电/力转染递送三大技术平台， 并已进行了国内外全方位的 知识产权 保护。 公司重点布局肝脏、眼睛、肌肉、膀胱和血液细胞递 送领域 , 旨为遗传病和重大慢性疾病患者提供突破性疗法，产品管线包括老年肌少症、膀胱癌、血 友病A等。公司 前期还 入选默克中国加速器 第四期。 渤因生物 CEO ...

马尔登的母亲妮科尔说，在网上查询这种疾病，得到的搜索结果"要么关于死亡率，要么关于肝脏移 植"。她和丈夫权衡之后，决定接受美国费城儿童医院医生的建议，尝试定制基因编辑疗法。 随后6个月内，治疗团队为马尔登度身定制了一种基因疗法，他们并非简单地去除马尔登的突变基因， 而是通过CRISPR基因编辑技术修正突变基因。 今年2月，马尔登接受基因疗法的首次静脉滴注。随着含有脂质纳米粒的药液进入体内并被肝脏细胞吸 收，脂质纳米粒包裹的"分子剪刀"被释放，开始修正马尔登的突变基因。研究人员回忆说，当时医疗团 队忙忙碌碌，大家难掩激动之情，而马尔登一直在沉睡。他在3月和4月又接受了两次滴注。 全球首例 定制基因编辑疗法治疗婴儿罕见病初见成效 袁原 美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编 辑疗法，目前效果良好。 美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究报告介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基 因疗法带来希望。 据美联社报道，目前9个半月大的马尔登来自宾夕法尼亚州，出生不久即确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1型 （CPS1）缺乏症。这种罕见病由基因突变导致，患儿肝脏代谢 ...

中新网西安5月9日电 (记者 阿琳娜)记者9日从西安电子科技大学获悉，该校生命科学技术学院邓宏章教 授团队以创新性非离子递送系统，成功破解"毒性-效率"死锁，为基因治疗装上"安全导航"。 据介绍，在生物医药技术迅猛发展的今天，mRNA疗法以其巨大的潜力和迅猛的发展速度成为医学领域 的焦点，mRNA技术正逐步重塑现代医疗的版图。然而，这一领域的核心挑战——如何安全高效地递送 mRNA至靶细胞始终是制约其临床转化的关键瓶颈。传统脂质纳米颗粒(LNP)依赖阳离子载体的递送系 统虽广泛应用，却伴随毒性高、稳定性差等难题，亟需一场技术革命。 mRNA作为携带负电荷的亲水性大分子，需借助载体穿越细胞膜的静电屏障并抵御RNA酶的快速降解。 传统LNP依赖阳离子脂质与mRNA的静电结合，虽能实现封装，却因电荷相互作用引发炎症反应和细胞 毒性，且存在靶向性差、体内表达周期短等缺陷。邓宏章团队另辟蹊径，通过人工智能筛选出硫脲基团 作为关键功能单元，构建基于氢键作用的非离子递送系统(TNP)。 与传统LNP不同，TNP通过硫脲基团与mRNA形成强氢键网络，实现无电荷依赖的高效负载。实验表 明，TNP不仅制备工艺简便，更具备多项突破 ...

华福证券 2025 年 05 月 08 日 策 略 研 究 医疗与消费周报——信玖凝获批：我国基因治疗 药物行业发展推进中 投资要点： 近期观点 1、医药指数本周（4.28-4.30）关注的 6 个子行业三分之二录得正 收益，表现良好。 策 略 定 期 报 告 2、2025 年 4 月 11 日，中国首个血友病 B 基因治疗药物信玖凝（波 哌达可基注射液）获批上市，从研发到上市仅用不到七年。基因疗法 是通过导入外源基因置换或纠正致病基因，实现"一次治疗，长期有 效"。医麦克《基因治疗药物行业发展白皮书》显示，2025 年中国基 因疗法市场规模预计达 25.9 亿美元，2025-2027 年有望达 500 亿元。 中国罕见病约 2000 种，基因疗法潜力巨大。中国丰富的基因组学数据 为研究提供支持，但基因疗法仍面临技术安全性、伦理、法规及成本 等挑战，新的基因编辑工具和递送系统为其发展提供动力。 团队成员 分析师： 赵月(S0210524050016) zy30563@hfzq.com.cn 相关报告 风险提示 技术研发不及预期；宏观需求变化；地缘政治影响 证 券 研 究 报 告 诚信专业 发现价值 1 请务必 ...

5月6日，和元生物今日收盘5.88元，上涨3.70%，最新市净率2.35，总市值38.16亿元。 序号股票简称PE(TTM)PE(静)市净率总市值(元)16和元生物-11.25-11.862.3538.16亿行业平均 38.6644.753.42152.65亿行业中值38.3646.642.7251.49亿1润达医疗-313.36207.372.70114.63亿2何氏眼 科-135.21-117.661.6932.24亿3*ST生物-102.63-99.788.4319.80亿4普瑞眼科-71.97-64.663.0965.86亿5诚达 药业-67.32-115.331.5132.41亿6皓宸医疗-48.55-58.395.7622.01亿7国际医学-45.20-45.453.24115.51亿8创新 医疗-40.51-45.232.4142.50亿9金域医学-36.51-37.392.07142.54亿10百诚医药-29.56-72.171.4938.07亿11迪 安诊断-22.95-25.781.4192.12亿 来源：金融界 最新一期业绩显示，2025年一季报，公司实现营业收入5284.77万元，同比 ...

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 于娜 北京报道 当前，生物医药行业转型升级开始加速，从药品仿制迈向源头创新，实现从"跟跑"到"并跑"乃至"领跑"的跨越， 生物医药行业已成为驱动经济增长与科技创新的重要引擎。 毕马威中国近日携手海南国际医药创新联合基金会、苏州生物医药产业园，在北京、苏州、深圳三地线上线下联 动举办了"毕马威中国第三届生物科创领航50企业榜单发布暨颁奖典礼"，对中国生物科技产业创新韧性与发展潜 力作出深度注解。 目前，中国生物医药企业国际化步伐加快，研发管线规模不断增长，跨境交易日益频繁，License—out（企业技 术、专利等通过许可输出）和Newco（一种资产交易模式）等模式助力企业提升全球化竞争力。 据业内不完全统计，2025年一季度国内创新药企的出海表现令人瞩目，达成33笔交易，已披露金额超362亿美元。 其中，第一季度中ADC为出海主力，有8笔交易，已披露金额达165.27亿美元。 而4月，双抗为出海主力，5笔交 易中有3笔为双抗。 "当下，全球产业链格局加速调整，国际经贸规则面临深刻变革，而中国生物科技行业展现出强劲的逆周期韧性， 成为全球创新版图中的重 ...

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 心脏 是人体循环系统的核心动力器官，其结构和功能的完整性对于生命和健康的维系至关重要。根据世界 卫生组织和全球健康研究数据，心血管疾病长期以来一直是人类健康的"头号杀手"。随着年龄增长，心脏逐 渐出现结构重塑、收缩与舒张功能减退以及心肌纤维化等衰老特征，显著增加了冠心病、心力衰竭、心律 失常等心脏疾病的风险，并且常常与高血压、动脉粥样硬化等疾病交织存在，进一步加重疾病负担。 然而，当前针对心脏衰老的干预手段非常有限。深入解析心脏衰老的分子机制，对于开发延缓心脏功能退 化、预防老年相关心血管疾病的新策略具有极为重要的科研意义和临床应用价值。 2025 年 4 月 29 日，国家生物信息中心 张维绮 团队联合中国科学院动物研究所 曲静 、 刘光慧 团队，首都 医科大学附属北京安贞医院 姚艳 团队，在 Nature 子刊 Nature Cardiovascular Research 上 发表了题为： ARID5A Orchestrates Cardiac Aging and Inflammation through MAVS mRNA Stabilization 的研究论文。 该研究利用 ...

本报讯 （记者桂小笋）4月28日，毕马威中国携手海南国际医药创新联合基金会、苏州生物医药产业 园，以北京、苏州、深圳三地线上线下（300959）联动的创新形式，联合发布"生物科创领航50"榜单， 这也是毕马威中国第三次对外发布此榜单。此次发布的榜单，不仅为行业领军者提供了展示成就的平 台，更是对中国生物科技产业创新韧性与发展潜力的深度注解，为生物科技企业打造资源对接平台。未 来，在政策、技术与生态的多重驱动下，中国生物科技企业有望以更开放的姿态融入全球创新链，凭借 不断积累的技术优势、丰富的研发经验和广阔的市场空间，在全球生物科技竞争中脱颖而出。 毕马威中国生命科学行业主管合伙人于子龙介绍，从榜单透露的信息来看，在技术层面，多学科及技术 交叉融合加速，AI、5G、大数据等技术与生物信息学、纳米技术等学科相互渗透，催生新的研究方向 和治疗方法。数字化转型与AI赋能成效显著，不仅降低了企业运营成本、提升流通效率，还大幅缩短 新药研发周期。本次榜单从细分领域看，生物制药与医疗器械类企业各占31%，并列榜首；细胞治疗及 基因治疗领域紧随其后，占比26%，体外诊断类占比6%。AI制药、医药外包组织及中药科创等新兴领 域 ...

4月28日，和元生物今日收盘5.42元，下跌1.09%，最新市净率2.17，总市值35.18亿元。 序号股票简称PE(TTM)PE(静)市净率总市值(元)15和元生物-10.37-10.932.1735.18亿行业平均 40.7444.103.33146.85亿行业中值42.3641.212.3351.49亿1润达医疗-269.96178.652.3398.76亿2普瑞眼 科-183.1422.892.7661.33亿3何氏眼科-130.90-113.911.6331.21亿4诚达药业-63.98-109.611.4430.80亿5南华 生物-50.92-67.017.5918.88亿6皓宸医疗-44.66-53.715.3020.24亿7国际医学-43.96-44.213.15112.34亿8创新 医疗-36.68-40.962.1838.48亿9金域医学-32.92-33.711.87128.51亿10百诚医药-28.20-68.841.4236.31亿11嘉 和美康-25.93-25.932.1838.88亿 来源：金融界 和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基 ...