利用CRISPR基因编辑技术对DNA进行精准改造示意图。 中国科学院动物研究所供图 不久前，医学界的一个事件引发全球关注。美国一名6个月大、患有罕见病的婴儿，成为全球首名接受 个体化基因编辑疗法的婴儿。医疗团队运用精准基因编辑技术，针对其基因缺陷实施定制化治疗，成功 治愈致命性遗传疾病。这一里程碑式的成果，为缺乏有效治疗手段的遗传性疾病患者开辟全新的诊疗路 径。目前的基因编辑技术发展到了什么阶段，未来将帮助人类解决哪些问题？本期"瞰前沿"，我们一同 走近基因编辑，看科技"神笔"如何改写生命密码。 ——编 者 基因编辑如同"分子剪刀" 精准删除、插入或替换特定基因 基因是携带遗传信息的DNA片段，它决定了生物的性状特征。基因编辑技术，就是对特定的基因进行 删除、插入或替换，从而实现基因序列的定向改造。 打个比方，基因编辑技术像一支带有精准便捷导航系统的"修正笔"。这支"修正笔"可以矫正和修改病变 的、错误的基因。 人体的基因组有30亿个碱基对，可以简单理解为人体是一本由30亿个字符组成的书。基因编辑技术可以 快速精准地找到并修改特定字符。从发现遗传规律到精准修改生命密码，基因编辑技术正在改变着人类 对生命的认知 ...

马尔登的母亲妮科尔说，在网上查询这种疾病，得到的搜索结果"要么关于死亡率，要么关于肝脏移 植"。她和丈夫权衡之后，决定接受美国费城儿童医院医生的建议，尝试定制基因编辑疗法。 随后6个月内，治疗团队为马尔登度身定制了一种基因疗法，他们并非简单地去除马尔登的突变基因， 而是通过CRISPR基因编辑技术修正突变基因。 今年2月，马尔登接受基因疗法的首次静脉滴注。随着含有脂质纳米粒的药液进入体内并被肝脏细胞吸 收，脂质纳米粒包裹的"分子剪刀"被释放，开始修正马尔登的突变基因。研究人员回忆说，当时医疗团 队忙忙碌碌，大家难掩激动之情，而马尔登一直在沉睡。他在3月和4月又接受了两次滴注。 全球首例 定制基因编辑疗法治疗婴儿罕见病初见成效 袁原 美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编 辑疗法，目前效果良好。 美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究报告介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基 因疗法带来希望。 据美联社报道，目前9个半月大的马尔登来自宾夕法尼亚州，出生不久即确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1型 （CPS1）缺乏症。这种罕见病由基因突变导致，患儿肝脏代谢 ...