该行指，产品授权、并购及新公司设立的成熟路径将进一步释放上行潜力：1)截至2025年中期，中国约 占全球临床试验管线的三分之一，及上半年进入人体研究的创新药候选物约占50%; 2)在可能定义未来 标准治疗的新型疗法中，中国企业在ADC(抗体药物复合体)、BsAb/TCE等领域主导管线，或在 siRNA(小分子干扰核糖核酸)、PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)等领域成为重要新兴参与者; 3)全球社群 对中国数据的关注度增加，中国至全球数据的转化性也在改善。 就下一波焦点：高盛指中国创新药资产日益获得全球企业的认可，中国生物科技出海业务拓展交易持续 增长。从治疗领域看，肿瘤学/肥胖症是当前焦点，该行预计中国的免疫学管线将持续增长。在疗法类 型方面，ADC/BsAb是中国的关键差异化优势(占出海授权交易的1/3)，而siRNA/PROTAC管线可能是下 一个交易的潜力领域。 基于该行对行业因素业务拓展框架，引入新的"许可成功概率"(PoLS)框架，评估中国生物科技/制药管 线，以更好地反映潜在的出海价值(主要通过合作实现)。该行认为夏季是积累高质量创新药股票的机 会，因数据披露较少，股价可能在当前水平徘徊。该行长期 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 随着肥胖症、糖尿病及其他代谢综合征的日益普遍， 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 （MASH） 的发病率也在上升。目前，全球约有 1 亿人患有 MASH，预计到 2030 年，这一数字将达到 3.57 亿。 MASH 是肝硬化、肝细胞癌进展的关键因素，也是导致肝移植的主要原因。尽管饮食和运动等生活方式的改变是治疗 MASH 的主要手段，但对大多数患者而言， 通过减重实现逆转颇具挑战性。迄今为止，美国 FDA 仅批准了一款药物 Resmetirom 用于 MASH 的治疗，因此，迫切需要确定新的药物靶点并开发出有效的治 疗手段来应对患者群体庞大且日益增长的 MASH。 2025 年 6 月 30 日，江苏大学 严永敏 团队在 Cell 子刊 Cell Biomaterials 上发表了题为 ： Oral administration of DSPE-PEG-cholic acid-modified ACDVs loaded with siLIMA1 for anti-MASH therapy 的研究论文。 该研究提出了一种大规模获取 人工细胞来源囊泡 （ACDV） 的新策略， ...

Summary of Key Points from the Conference Call Company Overview - CRISPR Therapeutics has been operational for approximately eleven years, with a focus on developing gene editing therapies, particularly in the areas of cardiovascular medicine and autoimmune diseases [1][2] Core Products and Pipeline - **KASJEVY**: Approved for sickle cell disease and thalassemia, currently ramping up commercial uptake with over 65 authorized treatment centers activated globally [2][8] - **Cardiovascular Medicine**: Focus on gene editing therapies targeting ANGPTL3, showing nearly 80% reduction in LDL and triglycerides from a single injection [2][3][20] - **Autoimmune Diseases**: Development of allogeneic CAR T therapies, with plans to expand indications beyond lupus [3][4] Key Data and Results - **ANGPTL3 Targeting**: Initial data indicates a significant reduction in triglycerides and LDL, outperforming expectations and existing therapies [20][21] - **Gentler Preconditioning Regimens**: Development of gentler conditioning methods could expand the addressable market for KASJEVY by 3-4 times [15][17] Market Dynamics - The launch of KASJEVY is compared to medical devices rather than traditional pharmaceuticals, indicating a unique commercialization strategy [10][11] - The cardiovascular space is evolving with multiple modalities, including siRNA and gene editing, with a focus on long-term patient outcomes and compliance [30][35] Competitive Landscape - The company believes that gene editing will provide a superior long-term solution compared to ongoing treatments like siRNA, which require continuous administration [34][36] - The potential for significant cost savings and improved patient compliance with a one-time gene editing therapy versus ongoing treatments [35][36] Future Expectations - Upcoming data releases are anticipated to further validate the efficacy of ANGPTL3 and Lp targeting therapies, with a focus on biomarker-based approvals rather than traditional outcome studies [24][37] - The company is exploring strategic partnerships, particularly in the cardiovascular and autoimmune spaces, as interest in cell and gene therapies increases [52][53] Additional Insights - The company is also working on regenerative medicine for type one diabetes, with ongoing trials for both encapsulated and unencapsulated islet cells [51] - The allogeneic CAR T platform is being optimized, with promising data expected mid-year [45][48] This summary encapsulates the critical aspects of CRISPR Therapeutics' current status, product pipeline, market positioning, and future outlook based on the conference call.

Core Insights - Phio Pharmaceuticals is launching a strategic initiative to increase awareness of its INTASYL siRNA portfolio, which includes around 30 compounds [1][5] - The company reported positive interim safety and efficacy results for its INTASYL compound PH-762 in an ongoing Phase 1b clinical trial targeting skin cancer [1][5] Leadership Changes - Robert Infarinato has been appointed as VP of Strategic Development, effective June 9, 2025, transitioning from his role as CFO [2] - Lisa Carson has been named VP of Finance and Administration, bringing over 20 years of finance experience [2][4] Product Development - Phio's lead clinical program, PH-762, aims to silence the PD-1 gene associated with various skin cancers and is currently in a Phase 1b trial [5] - The ongoing trial evaluates PH-762 for treating cutaneous squamous cell carcinoma, melanoma, and Merkel cell carcinoma, positioning it as a potential non-surgical treatment option [5]

宏观热点 证监会：推动出台上市公司监督管理条例，加大对组织指使造假、资金占用等违法行为的打击力度 国家发展改革委、国务院国资委、中国证监会、全国工商联有关负责同志就《关于完善中国特色现代企 业制度的意见》（以下简称《意见》）相关情况答记者问。 问：《意见》强调，要发挥资本市场对完善公司治理的推动作用，请问中国证监会在这方面开展了哪些 工作，取得了怎样的效果？下一步还有哪些考虑？ 答：上市公司是经济高质量发展的重要微观基础，是探索完善中国特色现代企业制度的重要力量。资本 市场公开透明，强化约束和激励，要求上市公司具备健全且运行良好的组织机构，形成各司其职、有效 制衡的公司治理结构，在推动企业完善公司治理、健全内控和规范经营，培育现代企业制度等方面发挥 了重大作用。 中国证监会一直高度重视上市公司的公司治理监管。下一步，中国证监会将贯彻落实《意见》有关要 求，不断完善上市公司治理规则，推动出台上市公司监督管理条例，加大对组织指使造假、资金占用等 违法行为的打击力度，进一步发挥独立董事作用，鼓励机构投资者积极行使股东权利，激发公司治理内 生动力，促进上市公司健全中国特色现代企业制度，持续提升公司治理水平。 国务院国 ...

这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！ 政策动向 国家卫生健康委：将加强对托育服务的投入保障 根据国家卫生健康委近日消息，国家卫生健康委、中国计划生育协会决定组织开展2025年至2027年全国 托育服务质量提升行动。目标到2027年底，托育服务规范化水平显著提升，托育服务机构管理制度进一 步健全，托育服务机构备案率明显提高，医育深度结合，推进托育服务质量显著提升。国家卫生健康委 人口家庭司司长王海东表示，下一步，将加强对托育服务的政策支持和投入保障，协调出台更多支持普 惠托育服务发展政策措施，通过提供场地、减免租金、税费优惠、发放补贴、完善设施等，降低托育机 构运营成本和服务价格。 盐酸雷尼替丁注射制剂说明书修订 5月16日，国家药监局发布公告，决定对盐酸雷尼替丁注射制剂(包括：盐酸雷尼替丁注射液、注射用盐 酸雷尼替丁、盐酸雷尼替丁氯化钠注射液)说明书内容进行统一修订。 修订要求涉及说明书【不良反应】【注意事项】【药物相互作用】。其中，【不良反应】应包含上市后 监测到的不良反应，涉及皮肤及皮下组织、胃肠系统、全身性疾病及给药部位反应、免疫系统等方面。 这些 ...

Phio Pharmaceuticals Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business UpdateMay 15, 2025 4:15 PM EDT | Source: Phio Pharmaceuticals Corp.Clinical trial advances for INSTASYL siRNA lead product candidate PH-762 4th Cohort enrolling and treating patients in on-going clinical studyMarlborough, Massachusetts--(Newsfile Corp. - May 15, 2025) - Phio Pharmaceuticals Corp. (NASDAQ: PHIO) is a clinical-stage biopharmaceutical company developing therapeutics that use its INTASYL® siRNA ...

Core Viewpoint - Recently, Beijing Yaojing Gene Technology Co., Ltd., a subsidiary of Hotgen Biotech (688068), was granted a patent by the National Intellectual Property Administration for "siRNA and its conjugates that inhibit MSTN gene expression and applications" [1] Group 1 - The patent provides a method to inhibit MSTN gene expression through siRNA molecules [1] - The innovation aims to offer new treatment options for diseases related to MSTN gene, including obesity [1]

风险提示：本文所提到的观点仅代表个人的意见，所涉及标的不作推荐，据此买卖，风险自负。 作者： userfield 来源：雪球 扫了一眼 ， 大部分小市值Biotech的现金储备都低于前面说的6亿安全线 ， 较难从负循环转到正 循环 ， 在港股市场也就约来约被边缘化 。 说说进入到现金枯竭状态的Biotech ， 荃信 、 永泰 、 迈博 、 华昊 、 东曜 、 中国抗体 、 友 芝友 、 盛禾 、 开拓 、 创胜 、 圣诺 ， 账上都没有啥钱了 ， 没办法使劲烧钱研发了 ！ 短期来看 ， 投资机会更多来自于超级低估带来的估值修复 。 譬如德琪医药 ， 市值最低的时候 只有4亿市值 ， 现在反弹5倍到了20亿 ， 但基本面的变化没有那么大 ， 实际逻辑就是市场低迷 的时候 ， 给了过多的折价 ， 这波市场回暖 ， 就是市场环境变化就会带来较大的反弹涨幅 。 说几个我觉得值得跟踪和评估的票吧 ！ 当然不一定是机会 ， 毕竟到30亿以下 ， 港股市场已经 失去正常市值定价能力 ， 有时候流动性影响远大于内在价值挖掘 。 1 ） 宜明昂科 （ 26 ， 7 ） ： 这家药企身上的标签就是CD47 ， 前面吉利德 、 ...