自体生成CAR-T疗法可显著降低成本，但技术壁垒极高。 传统的CAR-T细胞疗法是将人的T细胞在体外经过基因工程手段修饰改造后，回输患者体内，这已成为 治疗恶性血液肿瘤革命技术，但疗法价格昂贵，费用高达上百万元，难以大规模推广。 当前，另外一种CAR-T疗法，即自体生成CAR-T疗法正成为全球生物医药领域的新兴赛道，且有升温趋 势。 近日，全球制药巨头艾伯维宣布以21亿美元收购自体生成CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics， 以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线，该收购金额创下2025年细胞治疗领域最高交易纪录。 与此同时，港股上市公司云顶新耀（01952.HK）也在近日公布了公司在自体生成CAR-T领域的最新开 发进展。据介绍，公司基于自主研发的靶向LNP（tLNP）系统开发的自体生成CAR-T项目，可用于治 疗肿瘤和自身免疫性疾病，已取得多项临床前验证。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿 瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的 清除效果。 云顶新耀首席执行官罗永庆对第一财经记者表示，自体生成CAR-T疗法相比传统CAR- ...

Core Viewpoint - Moderna has experienced a significant increase in stock value, gaining over 12% recently, driven by positive developments in its vaccine research [1]. Group 1: Vaccine Development - Moderna published results from a late-stage study of its seasonal flu vaccine, mRNA-1010, which demonstrated a stronger immune response compared to standard flu vaccines [2]. - The company plans to resubmit its application for a combination COVID-19/flu vaccine, following the withdrawal of its previous application in May [4]. - CEO Stéphane Bancel highlighted the trial results as a significant milestone in reducing influenza burden in older adults [5]. Group 2: Market Sentiment - Despite the positive news regarding the flu vaccine, there is skepticism about whether this development alone will make Moderna's stock a compelling buy [5]. - The company has a robust pipeline of development programs, which could enhance the attractiveness of its shares if any show promise [6].

新华财经上海7月4日电（谷青竹）早在1961年就被发现的mRNA（信使核糖核酸），疫情期间曾发挥重 要作用。当应急红利已成历史注脚，这项技术如何在更广泛的治疗领域里找到用武之地？ 近期，在港股上市的创新药企云顶新耀举办"mRNA创新技术平台研发日"。透过其展示的AI+mRNA技 术自主平台，以及基于该平台开发的肿瘤及自身免疫疾病领域核心管线的最新进展，公众得以窥见这一 命题的潜在答案。 重估mRNA平台价值 红红火火的mRNA新冠疫苗管线，近年来逐渐走向降温。 以行业巨头为例：2020年疫情期间，因mRNA疫苗具有研发周期短、免疫原性强等优势，英国政府批准 使用辉瑞（Pfizer）和拜恩泰科（BioNTech）合作生产的新冠疫苗，同年底莫德纳（Moderna）旗下的 mRNA新冠疫苗也获得美国FDA的紧急使用授权。到2021年，莫德纳实现营收184.71亿美元、净利润 122.02亿美元，拜恩泰科实现营收189.8亿欧元，双双跻身全球药企TOP50行列。 随着疫情结束，2023年莫德纳全年营收68亿美元，到2024年更是腰斩至32亿美元。拜恩泰科的情况同样 不乐观，在2024年出现了约7亿欧元的净亏损。 不过 ...

mRNA技术的突出优势在于将药物开发从"分子筛选"转变为"信息设计"，将人体自身变成了一个生产蛋 白药物的智能工厂。此外，mRNA技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到 自免、代谢性疾病、传染病、罕见病等多种难治性疾病的药物开发能力。 来源：环球网 【环球网报道 记者 姚倩】BioNTech今年年初在《Nature》发表了题为：RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8+T cells in pancreatic cancer的文章，引发了学术界和制药界的关注，该研究展示了mRNA 新抗原疫苗在胰腺癌治疗中的潜力，通过诱导长效、功能性的T细胞反应，有望为癌症免疫治疗带来新 希望。 肿瘤的复发和转移仍是临床治疗非常大的难题。在肿瘤免疫治疗中，mRNA技术如何发挥作用，国内生 物医药企业的自研mRNA平台又取得了哪些突破性的进展？近日，云顶新耀首席执行官罗永庆接受了环 球网记者的采访。 mRNA肿瘤疫苗预防肿瘤复发后转移的原理是什么？据罗永庆介绍，mRNA技术通过特定编码的mRNA 序列，进入到细胞后，会通过抗原递送细胞捕获、刺激T细胞和B细胞， ...

交银国际研究 每日晨报 2025 年 7 月 3 日 今日焦点 | 北方华创 | | 002371 CH | | --- | --- | --- | | 国产半导体设备龙头：成长性与韧性兼备，首 | | 评级: 买入 | | 予买入 | | | | 收盘价: 人民币 443.30 | 目标价: 人民币 530.00 | 潜在涨幅: +19.6% | | 王大卫, PhD, CFA | Dawei.wang@bocomgroup.com | | 半导体行业国产替代最核心的环节：正如之前主题报告中所提到的，我 们看好国产半导体设备行业前景，并关注龙头公司北方华创。 下游需求持续旺盛，国产设备市占率提升：中国内地半导体设备市场在 全球市场的份额从 2015 年的 13%升至 2024 年的 42%。在这个过程中， 北方华创业绩在上行周期中表现出高成长性，在下行周期中韧性较强。 与市场一致预测同比下降不同，我们预测中国内地 2025 年市场将保持增 长，达 500 亿美元。进口设备占比呈下降趋势，我们估算从 2015 年的 91.8%到 2024 年的 67.6%。我们预测北方华创 2025 年在内地半导体设备 市场 ...

AI + mRNA 技术平台亮相研发日：公司近期举办研发日活动，集中展示其完全整合且本地化的AI + mRNA 平台，及基于该平台的多款mRNA 肿瘤药物研发进展：1）个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16 目前 已在小鼠黑色素瘤模型中验证疗效并展现出与PD-1 抗体存在协同作用。其IIT 研究的初步结果显示，即 使低起始剂量，也能在晚期肿瘤患者中激发特异性T 细胞反应，具有良好的免疫原性。2）通用型现货 肿瘤治疗性疫苗EVM14 同时靶向5种肿瘤相关抗原，适用于多种鳞癌，临床前研究发现其具备诱导免疫 记忆、降低肿瘤复发的潜力，正同步推进中美双报。3）自体生成CAR-T 项目也已在动物模型中验证有 效，具备现货型、无需淋巴耗竭、剂量可控等优势，展现了开发用于肿瘤及自身免疫疾病的潜力。 可逆BTK 治疗膜性肾病更新优异数据：公司公布了共价可逆BTK 抑制剂EVER001 治疗膜性肾病的 Ib/IIa 期数据。试验招募抗PLA2R 自抗体阳性的患者，分为低剂量组（100mg QD x 4 周 + 100mg BID x 32 周）和高剂量组（200mg BID x 36 周），36 周治疗后接受16 周随访。结果显示：1 ...

mRNA 平台开发稳步推进，可逆 BTK 膜性肾病数据优异；上调目标价 | 买入 | | | | --- | --- | --- | | 1 | 年股价表现 | | | 250% | 1952 HK | 恒生指数 | | 200% | | | | 150% | | | | 100% | | | | 50% | | | | 0% -50% | | | 股份资料 交银国际研究 公司更新 | 医药 | 收盘价 | 目标价 | 潜在涨幅 | 2025 年 7 月 2 日 | | --- | --- | --- | --- | --- | | 62.20 | 港元 | 港元 72.50↑ | +16.6% | | | 云顶新耀 (1952 HK) | | | | | | 52周高位 (港元) | 65.15 | | --- | --- | | 52周低位 (港元) | 18.28 | | 市值 (百万港元) | 20,198.83 | | 日均成交量 (百万) | 13.36 | | 年初至今变化 (%) | 28.51 | | 200天平均价 (港元) | 47.94 | | 资料来源 : FactSet | | 丁 ...

体内 CAR-T：全球竞赛已打响，关注云顶新耀和石药集团 20250701 摘要 体内 CAR-T 技术获产业催化，艾伯维 21 亿美元收购 Capstan 标志性 事件。云顶新耀和石药集团等国内企业在该领域具备稀缺性，mRNA 平 台安全性已获验证，有望成新突破点。 现有自体 CAR-T 疗法因成本高昂应用受限，全球销售额不足 45 亿美元。 体内 CAR-T 疗法旨在降低成本，提高可及性。《Nature》预测其成本 将比自体 CAR-T 低一个数量级。 基于 mRNA 的体内 CAR-T 通过 LNP 包裹 mRNA 载体，使 T 细胞表达 CAR，具有高效、安全优势，能快速表达蛋白质，且副作用可迅速恢复。 阿斯利康和艾伯维均通过收购布局该领域。 阿斯利康的 P3B3A CAR-T 技术针对多发性骨髓瘤和自身免疫疾病， CD20 CAR-T 技术针对 B 细胞淋巴瘤，已获 FDA 一期临床批准。 Interose 公司 CD2 CAR-T 技术已在澳大利亚和欧洲启动一期临床。 mRNA 平台在 CAR-T 疗法中应用前景广阔，研发周期短、成本低，可 通过替换 mRNA 序列研究不同肿瘤药物。Capston ...

Core Viewpoint - CICC maintains the profit forecast for CloudTop New Horizon (01952) for 2025 and 2026, adjusting the target price by 14.3% to HKD 80.0, indicating a potential upside of 28.6% from the current stock price [1] Company Status - On June 27, CloudTop New Horizon held an mRNA innovation technology platform R&D day, showcasing three core product lines: the universal on-demand therapeutic vaccine EVM14, the personalized therapeutic vaccine EVM16, and the autologous CAR-T project. The company has established extensive contacts with global top 20 pharmaceutical companies, focusing on leveraging international partnerships to promote the global layout of innovative drugs [2] Complete mRNA R&D and Production Platform - The company has successfully built a comprehensive mRNA platform covering antigen design, algorithm optimization, LNP delivery systems, CMC process development, and GMP industrial production. Key patents include: 1) self-developed third-generation AI algorithm optimization, significantly enhancing target protein expression; 2) proprietary LNP delivery platform with over 500 internal lipid types, capable of liver and extrahepatic delivery, supporting both "passive" and "active" targeting strategies; 3) two major bases in Zhangjiang and Jiashan ensuring process development and industrial production [3] Project Progress - EVM16: Utilizes the company's self-developed EVER-NEO-01 "MiaoSuan" AI algorithm system to identify patient-specific tumor cell mutations and design mRNA vaccines encoding dozens of new tumor antigens. Preclinical data indicates good safety and strong immunogenicity, with IIT research completing the first patient dosing in March this year [4] - EVM14: A universal on-demand therapeutic bivalent vaccine targeting five tumor-related antigens, intended for squamous cell carcinoma, including non-small cell lung cancer and head and neck cancer. Preclinical data shows EVM14 can induce a strong immune response and can be combined with IO drugs to enhance anti-tumor activity, with FDA approval for clinical trials obtained in March [4] - Autologous CAR-T: Developed based on the proprietary LNP (tLNP) system, demonstrating efficient T cell transfection, CAR expression, and B cell clearance effects in monkey models [4]

21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道 从传统小分子到小分子靶向药物，再逐步拓展至大分子、细胞疗法与mRNA疗法，生物医药领域的每一 次研发突破都在为临床诊疗拓宽路径。其中，mRNA技术在新冠疫情期间通过疫苗研发迅速完成商业化 验证，Moderna、BioNTech和CureVac借此成长为全球mRNA巨头。然而，随着疫情影响消退，mRNA行 业也步入转型关键期。 在技术应用层面，麦高证券研报指出，mRNA肿瘤疫苗有望成为一种适用于泛癌种、具备高可及性、能 够实现现货化与个性化兼具的新型肿瘤免疫疗法。通过广泛的联合应用，以辅助疗法作为切入点，该疫 苗有望逐步释放出数百亿美金的市场潜力。 在企业战略布局上，特别是进入2025年，行业巨头动作频频。其中，BioNTech通过战略收购布局 ADC、PD(L)1/VEGF双抗等热门肿瘤管线之余，更是在今年 6月斥资12.5亿美元收购CureVac，强化其在 研mRNA癌症免疫疗法的全链条能力。而全力押注mRNA技术的Moderna，也呈现出喜忧参半的发展态 势。 与此同时，大洋彼岸的中国正处于创新药物爆发期，mRNA赛道呈现出冰火两重天的格局。既有明星药 企黯然退场， ...