基因治疗

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北京科技周开幕,人工智能成果亮相中国科学院自动化所
Xin Jing Bao· 2025-05-24 11:05
5月24日,2025年北京科技周暨中国科学院自动化研究所"自动化之光"公众科学日在中国科学院自动化 研究所开启,Q系列人形机器人、Casia Hand灵巧手、水下仿生机器鱼等创新成果"组团"亮相。 在接下来的一周,北京科技周各项活动将向公众展示北京人工智能、细胞基因治疗、脑机接口、氢能等 领域取得的自主创新成果。 首创院市联动模式,高端科技资源科普化 科技部九司副司长李昕在致辞中表示,2025年全国科技活动周以"矢志创新发展,建设科技强国"为主 题。今年科技活动周首创院市联动模式,与中国科学院深度合作,积极推动高端科技资源科普化,有效 提升科普活动效能。 中国科学院学部工作局三级职员(正局级)周德进在致辞中表示,中国科学院作为国家战略科技力量, 始终践行"科技创新与科学普及双轮驱动"的使命。"恰逢中国科学院学部成立70周年,此次将科技周启 动仪式与自动化研究所公众科学日相结合,体现了中国科学院与北京市在科技领域的紧密协作,开创了 科技传播新模式。" 启动活动上,北京市科委、中关村管委会为以中国科学院自动化研究所为依托单位的5家人工智能领域 的北京市重点实验室授牌,包括多模态超级智能安全北京市重点实验室、人工智 ...
科普|儿童肾病40%与遗传相关,细胞疗法后基因治疗曙光初现
Di Yi Cai Jing· 2025-05-23 14:22
沈茜告诉第一财经记者,除了细胞治疗之外,在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带 领下,一种目前用于法布雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT(研究者 发起研究)阶段。 除了细胞治疗之外,在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带领下,一种目前用于法布 雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT阶段。 近日,浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科公布消息称,一名多药耐药型肾病综合征患儿接受了一种 靶向BCMA/CD70自体CAR-T细胞治疗后,在回输的第3个月,尿蛋白11年来首次转阴。 这一病例的救治成功意味着CAR-T细胞治疗在治疗儿童肾病方面迈出重要的一步,有望帮助更多疑难疾 病患儿实现治愈。 此前,细胞治疗已经用于儿童系统性红斑狼疮以及难治性幼年皮肌炎等疾病。 5月22日,在复旦大学附属儿科医院肾脏科的一场儿童肾病公益项目中,复旦大学附属儿科医院肾脏科 主任沈茜教授对第一财经记者表示:"系统性红斑狼疮会导致狼疮性肾炎,肾炎会影响肾功能,如果不 及时治疗就会发展成为尿毒症。" "法布雷病是一种基因遗传性疾病,会导致包括肾衰竭在内的多种脏器的功能损伤 ...
巨头药企纷纷押注细胞治疗,阿斯利康豪掷72亿元收购这家公司
Guo Ji Jin Rong Bao· 2025-05-23 09:47
随着科学技术的不断进步,细胞与基因治疗已成为当今医疗领域最具潜力和创新性的发展方向之一。根 据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》,这一市场在2022年的估值为58亿美元,并预计 到2028年将增长至233.3亿美元,年复合增长率(CAGR)达到26.4%,市场前景广阔。 资料显示,EsoBiotec成立于2020年,是专注于体内CAR-T领域较为突出的新锐公司。依托工程纳米抗 体慢病毒(ENaBL)平台,EsoBiotec目前已布局四条临床候选管线,其中针对多发性骨髓瘤的候选管线 ESO-T01(BCMA CAR-T)是其核心产品,目前已进入临床研究阶段。 ESO-T01是基于ENaBL平台打造的首个体内BCMA CAR-T候选药物,也是率先开启人体临床试验给药 的同类产品。2025年1月,EsoBiotec宣布在中国开展的IIT临床试验实现首例患者给药,该试验聚焦于评 估ESO-T01治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性以及初步临床活性。早期临床数据显示, 在免淋巴清除条件下,ESO-T01在起始剂量就能达成高效T细胞重编程与CAR-T扩增,且给药28天后患 者骨髓癌细胞"零检出" ...
诺思兰德(430047) - 投资者关系活动记录表
2025-05-22 11:50
证券代码:430047 证券简称:诺思兰德 公告编号:2025-037 北京诺思兰德生物技术股份有限公司 投资者关系活动记录表 □新闻发布会 □分析师会议 □路演活动 □其他 二、 投资者关系活动情况 本公司及董事会全体成员保证公告内容的真实、准确和完整,没有虚假记载、 误导性陈述或者重大遗漏,并对其内容的真实性、准确性和完整性承担个别及连 带法律责任。 一、 投资者关系活动类别 √特定对象调研 □业绩说明会 □媒体采访 □现场参观 活动时间:2025 年 5 月 22 日 活动地点:北京市通州区靓丽五街 3 号院 7 号楼 汇恩兰德会议室 参会单位及人员:国盛证券、申万宏源证券、开源证券、中泰证券、中金公 司、中国银河证券、中邮证券、西南证券、首创证券、东吴证券、东北证券、招 商基金、金长川资本、北京青创伯乐投资、真科私募基金、北京量化投资、中承 东方资产、景策基金、风炎投资、北京昊青私募基金、明汯投资、北京钇沣资本 等机构(排名不分先后) 上市公司接待人员:董事长兼总经理:许松山先生;董事、副总经理:聂李 亚先生、韩成权先生;董事、财务总监兼董事会秘书:高洁女士 三、 投资者关系活动主要内容 本次调研活动 ...
诊断治疗双突破:环状核酸引领精准医疗新浪潮
生物世界· 2025-05-21 07:35
近年来, 环状寡核苷酸 凭借 其独特的闭环结构和卓越的生物稳定性, 逐渐 成为生物医学领域的研究热 点。这类分子主要包括 环状 RNA (circRNA) 和 环状单链 DNA ( C ssDNA) ,在疾病诊断和治疗中 展现出广阔的应用前景,正推动精准医疗 迈向新高度 。 环状寡核苷酸为何备受 瞩目 ? 1、 疫苗 开发 :利用 circRNA 编码抗原蛋白,并通过脂质纳米颗粒封装后注射到体内。circRNA 进入细 胞后翻译出相应的抗原蛋白,最终由抗原递呈细胞 (APC) 呈递,引发免疫应答。 2、 基因表达调控 : 合成具有特定功能的 circRNA,例如 miRNA 海绵、蛋白海绵、基因沉默等。通过纳 米颗粒递送到靶细胞后,这些 circRNA 可在细胞内执行相应的基因调控功能。 3、 细胞治疗 :利用 circRNA 编码 CAR (嵌合抗原受体) 或 TCR (T 细胞受体) 结构蛋白,并封装于 靶向纳米颗粒中。通过静脉注射,可直接在体内原位生成 CAR-T 或 TCR-T 细胞,无需复杂的体外病毒改 造过程, 能够显著 提高开发效率、降低开发成本。 环状寡核苷酸 ( Circular Oligo ...
北京科技周本周六启幕,人工智能等前沿领域成果可互动体验
Xin Jing Bao· 2025-05-20 08:44
突出弘扬科学家精神,将邀请院士和科学家通过科普报告形式讲述自己学术路上追求真理、勇攀高峰的 探索故事;以科学演讲的形式邀请院士、青年科学家就科学精神的延续和学术传统的发扬进行碰撞;举 办北京学生科技节,让青少年在科技探索中感悟科学家精神内核,在成长中厚植科学信仰。 突出可互动、可体验。全市科普联席会成员单位、各区,举办多场差异化活动,既有科技馆、科普基地 的科技小讲堂、人工智能编程等硬核科技体验活动,又有沉浸式体验森林漫游、"双碳"小卫士科技周游 览打卡等生活化科技互动活动。每场活动在展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果的同 时,还特别设置沉浸式体验区、互动实验站、科技生活模拟场景,打造"科技成果可见可触、科学原理 可感可悟"的科普盛宴。 新京报讯(记者张璐)5月20日,记者从北京市科委、中关村管委会获悉,2025年北京科技周将于5月24 日至31日举行。今年科技周活动展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果,同时突出可互 动、可体验。 "北京科技周成功举办了30届,已成为北京科技创新成果的重要展示窗口。"据北京市科委、中关村管委 会二级巡视员李志磊介绍,2025年北京科技周设置启动活动和"讲 ...
2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元
生物世界· 2025-05-17 06:32
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 " 这是最好的时代,也是最坏的时代 ",查尔斯·狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言,用来概括当下 的 基因治疗 市场,再合适不过了。 好的一面 ——今年 ( 截至 4 月中旬) ,有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资,其 中,表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资,眼 科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑 疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资, 表观遗传编辑疗法开 发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资,心血管疾病基因治疗开发公 司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元 B 轮融资。 坏的一面 ——专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后,于今年 4 月份 ...
康弘药业(002773) - 2025年5月15日投资者关系活动记录表
2025-05-15 09:54
证券代码:002773 证券简称:康弘药业 成都康弘药业集团股份有限公司投资者关系活动记录表 编号:2025-002 1 / 12 投资者关系活动 类别 □特定对象调研 □分析师会议 □媒体采访 ☑业绩说明会 □新闻发布会 □路演活动 □现场参观 □其他 电话会议 活动参与人员 投资者网上提问 上市公司接待人员姓名: 董事长 柯尊洪 董事、总裁 柯潇 董事、副总裁 钟建荣 董事、副总裁 殷劲群 独立董事 周德敏 独立董事 邓宏光 独立董事 许楠 副总裁、财务总监 钟建军 副总裁 徐燕华 董事会秘书 邓康 时间 2025 年 5 月 15 日 (周四) 15:00-17:00 地点 公司通过全景网"投资者关系互动平台"(https://ir.p5w.net) 采用网络远程的方式召开业绩说明会 形式 书面 交流内容及具体 问答记录 公司就投资者在本次说明会中提出的问题进行了回复: 1.问:柯潇总您好!KH631和KH658作为贵司眼科基因治疗 领域的核心管线,目前临床试验的安全性、有效性数据是否达 到预期?KH631临床数据是否有望在2025年5月美国ARVO会议上 披露? 答:尊敬的投资者,您好!KH631和K ...
AI设计出特定类型细胞“基因开关”
Ke Ji Ri Bao· 2025-05-11 01:10
为验证其有效性,团队让AI设计激活荧光蛋白基因的DNA序列,并将其插入小鼠血细胞基因组的随机 位置。结果显示,基因表达完全符合预期,证明AI设计的合成增强子功能正常。 科技日报讯 (记者张梦然)《细胞》杂志5月8日发表了一项新研究:西班牙基因组调控中心团队利用 生成式人工智能(AI),设计出一种合成DNA序列,可作为"基因开关",控制哺乳动物特定细胞中的 基因表达。这一进展堪称合成生物学领域的一个里程碑。 这项技术可根据特定需求,从零开始"创作"自然界中不存在的DNA片段。团队训练AI模型预测合适的 DNA字母组合(A、T、C、G),以实现特定细胞类型中的基因表达模式。例如,可以让干细胞开启某 个基因,从而发育成红细胞而不是血小板。随后,研究人员将这些约250个字母长度的DNA片段合成出 来,并通过病毒载体导入细胞中。 不过,要训练这样的AI模型并不容易,与增强子相关的高质量数据一直匮乏。为此,团队在过去5年中 开展了超过64000次实验,构建了迄今为止最大的血细胞合成增强子数据库。他们测试了38种不同转录 因子的结合位点排列和强度,并追踪每种增强子在血细胞发育7个阶段中的活性变化。 研究还发现了一些有趣的现 ...
深圳全链条支持医药和医疗器械产业发展
Zhong Guo Zheng Quan Bao· 2025-05-07 20:43
政策支持力度空前 全面支持医药研发和引进,大力推动人工智能在生物制造及药械研发领域应用,加快建设大湾区国际临 床试验中心……日前,深圳市发展和改革委员会等四部门联合印发《深圳市全链条支持医药和医疗器械 发展若干措施》,推出32项政策措施,旨在构建覆盖基础研究、临床转化、生产制造、市场应用的完整 产业生态链。 ● 本报记者齐金钊 提升临床试验服务效能 《措施》提出,深圳将加快建设大湾区国际临床试验中心,统筹大湾区临床试验资源,支持粤港澳大湾 区国际临床试验中心与粤港澳大湾区国际临床试验所协同发展,构建国际化临床试验网络体系。深圳将 优化市内临床试验院内流程,争取将临床试验启动前机构内部整体用时压缩至25周内,支持符合条件的 罕见病用创新药和创新医疗(002173)器械向国家药品监督管理局申请减免临床试验。研究型医院可设 立专项床位,其临床研究不纳入病床使用效益考核。 在加速大湾区创新药和创新医疗器械深度融合与产业升级方面,《措施》提出将拓展"港澳药械通"实施 范围,支持更多符合申报条件的医疗机构纳入"港澳药械通"指定机构范围,进一步加快更多临床急需进 口药品医疗器械纳入"港澳药械通"目录范围并先试先用。 在产业 ...