然而，由 CRISPR-Cas9/AAV6 介导的细胞反应会损害经过 HDR 编辑的 HSPC 的长期再增殖潜能，对临床转化的安全性和有效性产生不利影响。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 利用 同源定向修复 （HDR） 技术对造血干细胞/祖细胞 （HSPC） 进行基因编，为遗传性疾病的长期基因校正带来了希望。 2025 年 6 月 3 日，意大利 圣拉斐尔科学研究所 （IRCCS） 的研究人员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为 ： Senescence and inflammation are unintended adverse consequences of CRISPR-Cas9/AAV6-mediated gene editing in hematopoietic stem cells 的研究论文。 该研究表明， CRISPR-Cas9/AAV6 介导的对 造血干细胞 的基因编辑，会带来 衰老 和 炎症 等意外不良后果，从而影响基因治疗效果和安全性。该研究进一步 发现 ，使用 IL-1 信号拮抗剂 阿那白滞素 （Anakinra） 治疗， 可以增强 H ...

年 细胞与基因疗法行业词条报告 / / /生物制品制造、港股分类 法/消费品制造/医疗保健 Copyright © 2025 头豹 细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场 头豹词 条报告系列 疗按照载体类型可分为病毒载体基因治疗和非病毒载体基因治疗。基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展 奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。 行业分类 中国细胞与基因疗法主要分为细胞治疗与基因治疗两个大类。细胞治疗以体外治疗为主，是利用来自患者或宫体的活细胞来替代受损或患病 的细胞或刺激身体的免疫反应或再生的治疗。基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患 何婉怡 · 头豹分析师 2025-05-23 未经平台授权，禁止转载 行业分类： 消费品制造/医疗保健 摘要 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，包括细胞治疗和基因治疗，旨在治愈多种疾病。该行业技术壁垒较高，药物生产难度大，质量控制严格。然而，在研管线丰富，近 年来越来越多的CGT药物进入IND和BLA阶段，市场规模稳定增长。中国 ...

2025年 细胞与基因疗法行业词条报告 头豹分类/制造业/医药制造业/生物制品制造、港股分类 法/消费品制造/医疗保健 Copyright © 2025 头豹 细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场 头豹词 条报告系列 何婉怡 · 头豹分析师 2025-05-23 未经平台授权，禁止转载 行业分类： 制造业/生物制品制造 消费品制造/医疗保健 摘要 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，包括细胞治疗和基因治疗，旨在治愈多种疾病。该行业技术壁垒较高，药物生产难度大，质量控制严格。然而，在研管线丰富，近 年来越来越多的CGT药物进入IND和BLA阶段，市场规模稳定增长。中国已成为免疫细胞临床试验主要地区，CGT药物研发进展显著。未来，随着更多产品的获批上市和"中 国新"靶点的探索，CGT行业市场将进一步增长。尽管资金环境紧缩，但针对实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道。 行业定义 细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入(或植入)人体，用于疾病治疗的过程。 体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 从 1968 年第一个 限制性内切酶 的发现、到 1985 年 聚合酶链式反应 （PCR） 技术的发明，再到 2013 年 CRISPR 基因编辑 技术的应用，生物技术的每一个 突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA 乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑技术的成功应用，让我们能以前所未有的效率对活细胞和个体进 行全面的基因编辑，也让我们能够治疗之前无能为力的遗传疾病。 基因编辑技术在 细胞核DNA （nDNA） 的编辑中取得了辉煌的成绩，但是在 线粒体DNA （mtDNA） 编辑中却滞后很多。 线粒体 （mitochondrion） 是细胞 的"能量工厂"，线粒体内有一套独立于细胞核的遗传物质—— 线粒体DNA （mtDNA） ，由于 线粒体在能量稳态中的重要作用，mtDNA 的突变会导致多种严重 疾病。 研究团队利用 eTd-mtABE 成功构建了 感音神经性耳聋 和 Leigh 综合症 大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位 纠正，成功逆转了 Leigh 综合征的疾病表型。 2020 年， 刘如谦 团队 ...

这些水稻是经过基因编辑，并注入"纳米疫苗"的实验组。实验结果显示，水稻纹枯病病情指数下降了 44%。 来源：科技日报 5月中旬，科技日报记者走进扬州大学海南试验基地，看到金黄色的稻穗粒粒饱满。科研人员拿着放大 镜穿梭在稻田中，观察水稻叶鞘上的病斑变化。 让人惊讶的是，在水稻分蘖期后，实现这一防控成效没有使用一滴化学农药，而是借助"基因编辑+诱 导免疫+物理屏障"等技术手段，为水稻穿上了一层"金钟罩"。 中国工程院院士、扬州大学教授张洪程评价说："这项研究开辟了作物抗病改良与生物农药结合研究的 新范式，为农作物病害防治提供了新的绿色方案。" 纹枯病影响我国水稻高产 纹枯病是由一种强腐性真菌感染引起的水稻病害。该病菌通过土壤、水源和病株进行传播，一旦严重侵 袭水稻，便会导致结实不良、粒重下降。因纹枯病具有传播范围广、感染性强等特征，一旦暴发就会造 成稻田大规模减产，给农业生产带来巨大损失。据了解，我国每年因纹枯病导致的水稻减产超百万吨。 纹枯病已成为影响我国水稻高产的主要病害之一。 张洪程介绍，传统的改良土壤环境、改善灌溉与施肥条件等农业防治手段，虽然能够实现纹枯病的被动 防御，但整体效率低、效果差，且往往治标不 ...

CRISPR-Cas 系统是存在于 原核生物 （ 细菌和古菌 ） 中的一类古老的免疫系统，用于抵御防御外源遗 传元件 （例如噬菌体） 入侵。通过对该系统的研究，科学家们开发出了一系列强大的基因编辑工具，例如 CRISPR-Cas9，其通过RNA引导的Cas9核酸酶，对DNA进行切割，实现基因组编辑。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 5 月 20 日，西北农林科技大学 王小龙 团队与上海科技大学 吴兆韡 团队合作，在 Nature 子刊 Nature Chemical Biology 上 发 表 了 题 为 ： Engineering eukaryotic transposon-encoded Fanzor2 system for genome editing in mammals 的研究论文 【2】 。 2023 年 6 月， 张锋 团队在 Nature 期刊发表论文 【1】 ， 在 真核生物 中发现了第一个 RNA 引导的 DNA 切割酶—— Fanzor ，这种新型 CRISPR 样系统，可以在重编程后实现对人类基因组的编辑。 相比 CRISPR-Cas系统，Fanzor 系统非常紧凑，更容易递 ...

◎科技日报记者 张梦然 在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的"天书"。然而，这本天书中偶尔也会出现"错别字"，导 致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术成为科学家手中的一把"分子剪刀"。它能够精准地修改 DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出现，彻底改变了基因编辑领域的格局。它不仅操作简便、成本低廉，而且效率 极高，被誉为"基因魔剪"。随着技术的发展，碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具也相继问世，它们 能够在不切断DNA双链的前提下实现更安全、更精细的修改，进一步提升了基因编辑技术的安全性和 应用潜力。 传统的病毒与非病毒递送系统，如腺相关病毒、脂质纳米颗粒以及其他类型的病毒样颗粒，普遍存在一 些限制。例如，某些系统可能会引发免疫反应，或者递送效率较低，难以满足实际需求。 ENVLPE全称为"用于装载可编程编辑器的工程核胞质载体"。它是一种非传染性的病毒样颗粒，能够高 效地将基因编辑工具（如碱基编辑器或引物编辑器）运送至目标细胞中。该系统成功克服了早期递送系 统的两大瓶颈：一是向导RNA有效载荷的不稳定性，二是生产细胞中对功能性基因编辑器的低效包 装。通过 ...

Financial Data and Key Metrics Changes - The company reported a solid financial position with $1.6 billion on the balance sheet, indicating strong capital efficiency and the ability to fund future projects [3][4]. Business Line Data and Key Metrics Changes - The approved product, Kasjevi, is now in eight different jurisdictions for treating sickle cell and beta thalassemia, with a revenue of $14 million generated from 90 cells collected and 65 ATCs as of Q1 [12][13][22]. - The company is targeting 75 ATCs to support the demand for Kasjevi, indicating a significant multi-billion dollar market opportunity [14][16]. Market Data and Key Metrics Changes - The company sees a substantial market in the Middle East, with over 23,000 patients identified in Gulf Coast countries, which is expected to play a significant role in Kasjevi's market expansion [16][17]. Company Strategy and Development Direction - The company aims to focus on transformative gene-based medicines while exploring opportunistic deals, such as the partnership with Sirius Therapeutics for an siRNA platform [4][8]. - The strategic approach includes a phase two trial for Factor XI, which is expected to provide immediate value-creating catalysts in the next 12 to 18 months [10][11]. Management's Comments on Operating Environment and Future Outlook - Management expressed confidence in the launch performance of Kasjevi and the potential for significant patient initiation growth, supported by manufacturing investments [13][14][22]. - The company is optimistic about the upcoming data readouts from various programs, including CTX 310, which showed promising early results with an 82% reduction in triglycerides and 81% reduction in LDL [6][28]. Other Important Information - The company is actively looking for business development opportunities in a buyer's market, with plans to explore partnerships that can create significant value [48][50]. - The cost of goods for new therapies is expected to be in the low five-figure range, allowing for competitive pricing against existing therapies [44][45]. Q&A Session Summary Question: What does the Sirius deal do for your platform with siRNAs? - The Sirius deal is seen as a diversification play, allowing the company to explore complementary assets in a buyer's market [8][9]. Question: How has the launch of Kasjevi been trending? - The launch has been successful, with significant revenue and patient initiation growth expected [12][13]. Question: What are the key days to watch for the Factor XI program? - The initiation of the TKA study in the second half of the year is a key milestone [11]. Question: How does the company plan to address the preconditioning regimen for Kasjevi? - The company is working on approaches to make the preconditioning regimen more comfortable for patients [23][25]. Question: What is the company's strategy for broad diseases versus rare diseases? - The company aims to ensure low production costs to remain competitive in both broad and rare disease markets [44][45].

撰文丨王聪 2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员—— 先导编辑 （Prime Editing） 技术 首次在医疗领域亮相： 先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者 。 Prime Medicine 公司发 布了其开发的先导编辑疗法 PM359 治疗 慢性肉芽肿病 （ Chronic Granulomatous Disease） 的初步临床数据——一名青少年患者在 接受治疗一个月后，没有出现严重副作 用，治疗第 15 天时，患者 58% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，第 30 天时，66% 的中 性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，显著超过了预期的 20% 的临床获益最低阈值，这足以 显著增 强该患者的免疫系统。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 慢性肉芽肿病 是一种罕见的遗传性血液病，每 10 万到 20 万新生儿中有 1 人患此疾病，其特征是容易发生 难治性严重感染和炎症/自身免疫并发症。该疾病是由组成 NADPH 氧化酶复合物的任何亚基的突变引起， 该复合物是吞噬细胞 （特别是中性粒细胞） 破坏入侵微生物所必需的。因此，患者会出现各种感染，这些 感 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近日，美国 费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了 一项具有里程碑意义的医学突破 —— 人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法 ，并成功治疗了一名 患有罕见致命遗传疾病的婴儿。 该研究以： Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease 为题，于 2025 年 5 月 15 日发表在了《 新英格兰医学杂志 》 （NEJM） ，详细介绍了这款定制的 体内碱基编辑疗法 的开 发和治疗过程。 这一具有里程碑意义的成功案例可能为基因编辑技术开辟一条成功应用于治疗那些目前尚无医疗手段可用 的罕见病患者的新途径。 婴儿 KJ Muldoon 在出生几天后就被诊断出患有严重的 氨甲酰磷酸合成酶-1 （CPS1） 缺乏症 ，这是一 种罕见且严重的隐性遗传疾病 （在新生儿中发病率为130万分之一） ，是最严重的 尿素循环障碍 疾病。 人体在分解蛋白质时会产生 氨 ，正常情况下，我们的身体会将氨转化为 尿素 ，然后通过排尿将尿素排出 体外。 CPS1 作为一种线粒体酶， 催化尿素循环的第 ...