不久前，港交所重磅发布 "科企专线" 新政，专门 为特专科技和生物科技公司提供保密上市通道并降低 门槛 。 这一波动作，让越来越多科技企业把目光投向港股。 面对这么好的政策，企业该怎么利用？具体实务操作又该注意啥？我们给大家梳理了一些实操要点： 适用对象： 特专科技公司（如AI、芯片、新能源等硬科技）、生物科技公司（创新药、医疗器械 等），尤其处于早期阶段或产品未商业化的企业。 第一步：判断自己是否符合条件 1、核心门槛： 行业属性： 属于港交所定义的"特专科技"（ 18C 章）或"生物科技"（ 18A 章）领域。 特专科技： 人工智能、量子计算、新能源、半导体、自动驾驶等前沿科技。 生物科技： 创新药研发、基因治疗、高端医疗器械等。 研发投入： 过去三年研发开支占总成本 ≥15% （特专科技），或核心产品通过临床Ⅰ期（生物科 技）。 商业化阶段： 允许未盈利、无收入，但需证明技术可行性及市场潜力（如专利、合作意向书）。 2、自测工具： 登录港交所官网"科企专线"页面，下载《18A/18C资格自评表》，勾选是否符合条件。 若不确定，直接填写"科企专线-查询表格"发送至港交所邮箱： techenquiries@ ...

【对话/观察者网心智观察所】 在生命科学疆域疾驰的时代浪潮中，基因治疗正以前所未有的速度重塑着对抗疾病的图景。在技术突破 的轰鸣之下，如何解锁其更广阔、更精准、更可及的潜力？如何让前沿科技真正穿透实验室的壁垒，惠 及每一位亟待希望的患者？这不仅是科学命题，更是产业与人文交织的深刻叩问。 日前，心智观察所与"观察者网2024年度科创人物·年度领航者"——神拓生物技术（杭州）有限公司联 合创始人周露展开了一场深度对话。作为深耕于基因治疗领域的先锋实践者，周露不仅带领神拓生物探 索着疗法的"新范式"，更敏锐地将目光投向决定未来的关键变量——人工智能（AI）与生物医药的深度 融合。 【转型契机：从学者到创业者】 心智观察所：您之前是英国赫瑞瓦特大学的生物化学博士。从校园学术环境到走出象牙塔开始创业，并 且进入到生物医药研发这个领域，这一过程有过怎样的想法，或者是否有某种契机的推动？ 周露：我在英国有过一次创业经历。2015年我在英国伦敦成立了第一家公司，叫超越实验室，是一家做 BD（business development）服务的公司，帮助英国、欧洲及其他国家的上市公司来中国落地，在中国 进行业务拓展。该公司服务过3 ...

Company Overview - SineuGene, established at the end of 2021, focuses on gene therapy for neurological diseases, leveraging over a decade of foundational research from Professor Jia Yichang's laboratory at Tsinghua University [6][7] - The company has developed various animal disease models, including fruit flies, mice, and Bama pigs, to identify reliable drug targets [7] - SineuGene has established a platform for AAV screening targeting the central nervous system, aiming to create highly targeted, efficient, and low-immunogenic AAV serotypes [7] Product Development - SNUG01, the first-in-class gene therapy product developed by SineuGene, targets TRIM72 and is the first gene therapy product globally to do so [4] - The therapy utilizes recombinant adeno-associated virus type 9 (rAAV9) for precise delivery of the human TRIM72 gene to neurons via intrathecal injection [4] - Preclinical studies indicate that TRIM72 may protect neurons through multiple mechanisms, potentially delaying the degenerative progression of motor neurons in ALS patients [4] Regulatory Milestones - SNUG01 received Orphan Drug Designation (ODD) from the FDA for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), which is a significant milestone following its clinical trial approval [3][4] - The ODD status provides several benefits, including a 25% tax credit on clinical research costs, exemption from up to $3 million in Biologics License Application fees, and 7 years of market exclusivity post-approval [3] - This designation is expected to accelerate the development and market entry of SNUG01, ultimately benefiting ALS patients in need of effective treatments [3] Clinical Research - The upcoming I/IIa phase international multicenter registration clinical trial aims to assess the safety, tolerability, and preliminary efficacy of SNUG01 in adult ALS patients [3][4] - The trial is designed to ensure that patients in both China and the U.S. can benefit from the treatment simultaneously [3] Disease Context - ALS is a progressive and fatal neurodegenerative disease affecting both upper and lower motor neurons, leading to muscle weakness and atrophy, with a median survival of only 3-5 years [5] - Currently, there are no curative treatments available, and existing therapies only provide limited disease progression delay [5]

不久前，港交所重磅发布 "科企专线" 新政，专门 为特专科技和生物科技公司提供保密上市通道并降低 门槛 。 这一波动作，让越来越多科技企业把目光投向港股。 面对这么好的政策，企业该怎么利用？具体实务操作又该注意啥？我们给大家梳理了一些实操要点： 适用对象： 特专科技公司（如AI、芯片、新能源等硬科技）、生物科技公司（创新药、医疗器械 等），尤其处于早期阶段或产品未商业化的企业。 第一步：判断自己是否符合条件 1、核心门槛： 行业属性： 属于港交所定义的"特专科技"（ 18C 章）或"生物科技"（ 18A 章）领域。 特专科技： 人工智能、量子计算、新能源、半导体、自动驾驶等前沿科技。 生物科技： 创新药研发、基因治疗、高端医疗器械等。 研发投入： 过去三年研发开支占总成本 ≥15% （特专科技），或核心产品通过临床Ⅰ期（生物科 技）。 商业化阶段： 允许未盈利、无收入，但需证明技术可行性及市场潜力（如专利、合作意向书）。 2、自测工具： 登录港交所官网"科企专线"页面，下载《18A/18C资格自评表》，勾选是否符合条件。 若不确定，直接填写"科企专线-查询表格"发送至港交所邮箱： techenquiries@ ...

Core Viewpoint - The article discusses the establishment of a regulatory framework for advanced therapy medicinal products (ATMPs) in China, aiming to enhance the quality of the industry and align with international standards [1][2][4]. Group 1: Definition and Classification - The draft document defines "advanced therapy medicinal products" as those developed, produced, and regulated according to pharmaceutical regulations, including cell and gene therapies [2][4]. - ATMPs in China are categorized into three main types: cell therapy medicinal products (CTMPs), gene therapy medicinal products (GTMPs), and others based on their material basis and active ingredients [2][6]. Group 2: Industry Development and Global Position - The advanced therapy sector is identified as a core area of life sciences, crucial for fostering future industries and promoting high-quality development in the bio-economy [3][4]. - As of 2024, China has made significant progress in CGT drug development, with 4 out of 17 global CGT therapies approved, and 6 out of over ten CAR-T products approved worldwide [3][4]. Group 3: Regulatory Challenges and International Coordination - The current lack of regulatory definitions and industry consensus in China poses challenges for the development, technical review, and regulation of advanced therapies [4][6]. - The draft aims to unify the naming, scope, and classification of advanced therapy products, facilitating faster reviews and approvals while enhancing international regulatory coordination [1][4]. Group 4: Specific Regulatory Provisions - The draft specifies that certain products, such as blood components and reproductive cells, are excluded from the definition of ATMPs [6]. - CAR-T therapies are classified as "ex vivo gene-modified cell products," differing from classifications by other global regulatory bodies, reflecting a focus on the material basis and characteristics of the products [6][7]. Group 5: Future Prospects and Inclusivity - The classification framework is designed to be forward-looking and inclusive, allowing for the integration of new technologies and products as they develop [7]. - The draft has incorporated feedback from over 70 industry experts and representatives, indicating a collaborative approach to regulatory development [7].

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 在 基因治疗 领域和 合成生物学 领域，科学家们一直面临一个关键挑战：如何让基因只在特定细胞中表 达，从而避免对无关组织或细胞的伤害或影响。 近日， 华盛顿大学和 Altius 生物医学科学研究所的研究人员通过 迭代深度学习技术 ， 成功设计出比天然 增强子更高效、更简洁的合成增强子 （短至 50bp） ，在人类细胞中实现了前所未有的细胞类型特异性。 该研究以： Iterative deep learning design of human enhancers exploits condensed sequence grammar to achieve cell-type specificity 为题，于 2025 年 6 月 4 日发表在了 Cell 子刊 Cell Systems 上。 基因疗法如同一辆辆开往疾病组织的救护车，但如何让这些"救护车"准确抵达目标而不走错路？关键在于 增强子 （enhancer） ——基因组中调控基因表达开关的调控元件。 传统的增强子发现面临三大困境： 1、海量筛选难题：人类基因组包含数百万候选增强子，天然增强子平均长度达 500-10 ...

不久前，港交所重磅发布 "科企专线" 新政，专门 为特专科技和生物科技公司提供保密上市通道并降低 门槛 。 这一波动作，让越来越多科技企业把目光投向港股。 面对这么好的政策，企业该怎么利用？具体实务操作又该注意啥？我们给大家梳理了一些实操要点： 适用对象： 特专科技公司（如AI、芯片、新能源等硬科技）、生物科技公司（创新药、医疗器械 等），尤其处于早期阶段或产品未商业化的企业。 第一步：判断自己是否符合条件 1、核心门槛： 行业属性： 属于港交所定义的"特专科技"（ 18C 章）或"生物科技"（ 18A 章）领域。 特专科技： 人工智能、量子计算、新能源、半导体、自动驾驶等前沿科技。 生物科技： 创新药研发、基因治疗、高端医疗器械等。 研发投入： 过去三年研发开支占总成本 ≥15% （特专科技），或核心产品通过临床Ⅰ期（生物科 技）。 商业化阶段： 允许未盈利、无收入，但需证明技术可行性及市场潜力（如专利、合作意向书）。 2、自测工具： 登录港交所官网"科企专线"页面，下载《18A/18C资格自评表》，勾选是否符合条件。 1周内获初步反馈。 第二步：保密提交申请的实操流程 1、签署保密协议 与港交所签订NDA ...

和元生物技术（上海）股份有限公司 为践行以"投资者为本"的上市公司发展理念，维护公司全体股东利益，增 强投资者信心，促进公司健康可持续发展，和元生物技术（上海）股份有限公司 （以下简称"公司"）基于对公司未来发展前景的信心及内在价值的认可，结合 自身发展战略和经营情况，制定了公司 2025 年度"提质增效重回报"专项行动 方案，以进一步提升公司经营质量效率，保障投资者合法权益，塑造良好的资本 市场形象。具体措施方案如下： 一、聚焦主营业务，提升核心竞争力 公司聚焦并深耕细胞和基因治疗技术服务领域多年，专注于为细胞和基因治 疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等 CRO 服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC 药学研 究、临床样品及商业化产品的 GMP 生产等 CDMO 服务；为再生医学及抗衰领域提 供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。 近两年来受到创新药行业整体发展波折的影响，公司 CDMO 业务业绩出现亏 损；面对国内生物医药领域面临的新挑战，2025 年度，公司坚持"客户第一" "守 正创新"的经营理念，将积极采取各项 ...

最新一期业绩显示，2025年一季报，公司实现营业收入5284.77万元，同比-11.29%；净利 润-59477301.44元，同比-41.04%，销售毛利率-36.44%。 序号股票简称PE(TTM)PE(静)市净率总市值(元)16和元生物-11.45-12.062.3938.81亿行业平均 38.0443.743.33150.75亿行业中值42.0551.602.6455.77亿1润达医疗-287.29190.112.48105.10亿2何氏眼 科-137.00-119.221.7132.66亿3*ST生物-118.54-115.249.7422.87亿4诚达药业-70.72-121.171.5934.05亿5普 瑞眼科-65.35-58.712.8059.80亿6皓宸医疗-50.22-60.405.9622.76亿7国际医学-44.22-44.473.17113.02亿8创 新医疗-43.62-48.712.6045.76亿9金域医学-33.78-34.591.91131.89亿10百诚医药-33.25-81.161.6842.81亿11 迪安诊断-21.73-24.421.3387.25亿 来源：金融 ...

此次发布的工具包包含数十种可靶向关键脑细胞类型的递送系统，涵盖兴奋性神经元、抑制性中间神经 元、纹状体与皮质亚型、脑血管细胞，以及脊髓中控制运动、常在肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症 等疾病中受损的神经元。此外，该平台还包括一个由人工智能支持的计算程序，可识别特定脑细胞中开 启基因表达的"光开关"，大幅节省人们在寻找这类调控元件上的时间和精力。 据美国国立卫生研究院官网报道，该院资助的研究团队成功开发出"基因快递卡车"——一种多功能基因 递送系统，能够以极高精度靶向人脑和脊髓中的多种神经细胞类型。这一突破为未来实现精准大脑基因 治疗奠定了基础，有望安全、高效地调控异常脑部活动。相比之下，目前大多数脑部疾病疗法主要集中 在缓解症状，而非从根源上干预病因。 该递送系统可将遗传物质精准传递至大脑和脊髓的特定细胞中，用于研究或治疗目的。它不仅革新了科 学家探索神经回路的方式，还提供了一种无需依赖转基因动物即可在多个物种中进行神经科学研究的新 工具。 研究人员将这一系统形象地比喻为"基因快递卡车"，专门负责将特定的"基因包裹"投送到大脑和脊髓中 的目标细胞区域。借助这些递送工具，人们能以前所未有的精度访问并操控中枢神经 ...