24岁的徐清(化名)从未踢过一场足球，尽管他房间里贴满了球队海报。作为血友病B患者，他常年戴着 护膝，每周至少注射三次凝血因子，一年100多针维系着脆弱的生活平衡。 血友病B是一种由于凝血因子Ⅸ基因缺陷引起的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者要时刻防 止出血风险，常被称为"玻璃人"，因为，他们的人生宛如脆弱的玻璃艺术品，轻轻一触，便可能支离破 碎。 传统治疗要求患者终身定期输注凝血因子Ⅸ，且需每周多次静脉注射。"扎到后面，血管不够用了。"徐 清坦言，病友们急需更有效的治疗药物。 好消息在2025年4月迎来。国家药监局官网更新了公告，让中国数万名血友病B患者看到了终结终生注 射治疗的希望——波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)正式获批上市，该药物是我国首个腺相关病毒 (AAV)基因治疗产品，用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗。 据信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士介绍，国产的波哌达可基注射液使用工程化改造 的AAV843载体，实现了更高的肝脏靶向性和更快的基因表达速度——临床数据显示，患者在单次给药 后第三天即可检测到凝血因子Ⅸ活性显著提升，一周内即达峰值，且该表达水平 ...

华福证券 2025 年 05 月 08 日 策 略 研 究 医疗与消费周报——信玖凝获批：我国基因治疗 药物行业发展推进中 投资要点： 近期观点 1、医药指数本周（4.28-4.30）关注的 6 个子行业三分之二录得正 收益，表现良好。 策 略 定 期 报 告 2、2025 年 4 月 11 日，中国首个血友病 B 基因治疗药物信玖凝（波 哌达可基注射液）获批上市，从研发到上市仅用不到七年。基因疗法 是通过导入外源基因置换或纠正致病基因，实现"一次治疗，长期有 效"。医麦克《基因治疗药物行业发展白皮书》显示，2025 年中国基 因疗法市场规模预计达 25.9 亿美元，2025-2027 年有望达 500 亿元。 中国罕见病约 2000 种，基因疗法潜力巨大。中国丰富的基因组学数据 为研究提供支持，但基因疗法仍面临技术安全性、伦理、法规及成本 等挑战，新的基因编辑工具和递送系统为其发展提供动力。 团队成员 分析师： 赵月(S0210524050016) zy30563@hfzq.com.cn 相关报告 风险提示 技术研发不及预期；宏观需求变化；地缘政治影响 证 券 研 究 报 告 诚信专业 发现价值 1 请务必 ...

本报记者张文湘见习记者金婉霞 4月17日晚间，和元生物披露2024年年报。数据显示，2024年，和元生物营业收入达2.48亿元，同比增 长21.16%。其中，公司合同定制研发生产（即CDMO，是一种新兴的研发生产外包组织）业务的销售 收入达1.35亿元，同比增长26.12%。这一数字引起市场关注，被认为是"超预期"。 4月18日开盘，和元生物技术（上海）股份有限公司（下称"和元生物"）股价直线拉升，涨幅一度逾 5%。一位行业人士向《证券日报》记者解释称："和元生物是A股市场细胞与基因治疗CDMO第一股。 它所服务的客户对象并非传统的药品，而是细胞药品、基因药品，后者是最前沿的医药科技产品，也在 一定程度上体现了生命科技前沿产品的市场景气度。" 在年报中，和元生物表示，2024年，公司在溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗 以及mRNA、外泌体等多个细分领域开拓新客户，并已取得较好的订单进展，年内新增CDMO业务订单 额超过2.7亿元，全年协助客户获得12项新药临床研究申请（IND）批件。"截至2024年末，公司累计协 助客户获得国内外IND批件44项，累计承接各类细胞和基因治疗CDMO ...

Investment Rating - The industry investment rating is "Outperform the Market" [52] Core Viewpoints - The ongoing US-China tariff policies are causing disruptions, suggesting a focus on non-US market expansion and import substitution opportunities in the biopharmaceutical sector [4][9] - The report highlights that the adjustment of tariffs is expected to impact the trade of pharmaceutical products between China and the US, with companies primarily exporting to markets outside the US being less affected [4][9] - The report emphasizes the potential for domestic products to gain market share in the biopharmaceutical sector due to increased tariffs on US imports [9][10] Summary by Sections Tariff Policy Overview - As of April 11, 2025, the tariff rates for bilateral trade between China and the US have been adjusted to 125%, with China indicating it will not respond to further tariff increases from the US [4][5] Biopharmaceutical Sector Insights - The blood products sector is expected to stabilize prices and increase the market share of domestic products due to tariff impacts on imports, particularly for albumin [9] - The medical device sector is anticipated to accelerate domestic substitution due to reliance on North American production, with specific focus on electrophysiology and imaging products [10] - The report suggests monitoring companies such as Palin Bio, Tian Tan Bio, and Huashan Bio for potential growth opportunities in the blood products market [9][10] Investment Strategies - The report recommends focusing on "innovation," "overseas expansion," "equipment upgrades," and "consumer recovery" as key investment themes [12] - Specific companies highlighted for innovation include BeiGene, Dongcheng Pharmaceutical, and others with strong global competitiveness [12] - Companies like Mindray Medical and United Imaging are noted for their potential in overseas markets [12] Key Companies to Watch - Notable companies include: - **Nocera Biopharma**: Expected to achieve significant revenue growth with its core product, showing a 49% year-on-year increase in sales [13] - **Sino Biopharmaceutical**: Rapid revenue growth with a focus on innovative products [18] - **Kexing Biopharma**: Stable domestic business with promising overseas expansion [18] - The report also highlights the potential of companies like East China Pharmaceutical and others in the nuclear medicine sector [17] Market Performance - The biopharmaceutical sector has seen a decline of 5.61% recently, with specific sub-sectors experiencing varying levels of impact [31][44]