2025 年 6 月 19 日，浙江大学 林爱福 、 周天华 及 袁瑛 等团队 在 Cell 子刊 Molecular Cell 发表题为 ： Hepatic micropeptide modulates mitochondrial RNA processing machinery in hepatocellular carcinoma 的封面论文 【2】 。 排版丨水成文 人类基因组的复杂性令人叹为观止，但仅约1%的基因编码约两万种蛋白质，而其中被深入研究的仅有几千 种，被认为具有作为药物或检测靶点的更是屈指可数。陆续有研究表明，人类基因组中曾被认为不具备编 码功能的非编码区，同样蕴藏着编码蛋白质的潜力。这些如同"暗物质"般神秘的未被充分研究蛋白质，可 能蕴藏着治疗包括癌症在内多种疾病的关键钥匙，其系统鉴定将为生物学与医学研究带来新思路。 近期，浙江大学 林爱福 与 周天华 团队在人类胃癌等组织样本中鉴定出近万个尚未被充分解析的新型 微肽 ，并借助人工智能 （AI） 技术对其功能进行了系统注释，为肿瘤等恶性疾病的预防和干预提供了新的靶点 和思路。 相 关 论 文 以 ： Comprehensive Disc ...

作为运动神经元病中常见的一种类型，ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死 亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题 而死亡，生存时间通常为3-5年。 中新网北京6月11日电（记者 张尼）据"北京大学第三医院"微信公众号消息，10日，一名43岁的女性患 者在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。 北医三院神经内科教授樊东升强调，对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景（如SOD1突变）的患 者，"早发现、早诊断、早治疗"至关重要。 据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称"渐冻症"）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式商业上市 后的全国首方，标志着我国针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的 疾病修正治疗药物正式应用于临床。 近年来，蔡磊等多位名人患病让"渐冻症"这一罕见病为人们所知。 ALS的发病原因尚不明确，目前已知与多个致病基因相关。其中，SOD1是中国ALS人群中常见的致病 基因。 托夫生注射液分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准 ...

新京报讯(记者戴轩)记者从北京大学第三医院获悉，近日，该院为一名43岁女性注射了肌萎缩侧索硬化 症(ALS，俗称"渐冻症")靶向治疗药物托夫生注射液，这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1(SOD1) 基因突变所致成人渐冻症(SOD1-ALS)的疾病修正治疗药物正式应用于临床。 43岁的李女士在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。据介绍，李女士因 不明原因的进行性肌肉无力来到北医三院就诊，被诊断患有SOD1-ALS。在神经内科与药学部协作下， 该院完成了药物采购和引进流程。 托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗(DMT)药物，分别于 2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。 该药物的核心作用机制在于作为一种反义寡核苷酸(ASO)药物，能够特异性地与导致疾病的 SOD1mRNA结合，促进其降解，从而显著减少毒性SOD1蛋白的合成与蓄积。这种从源头上减轻运动神 经元损伤的方式，被证实具有延缓疾病进展的潜力。此次临床应用，标志着我国渐冻症诊疗正式迈 入"对因治疗"的新纪元。 北医三院神经内科教授樊东升 ...

2025年1月，司普奇拜单抗获批季节性过敏性鼻炎适应症，成为全球唯一治疗季节性过敏性鼻炎的IL- 4Rα抗体药物。"中重度季节性过敏性鼻炎症状的有效控制长期以来是临床面临的难题。"吉林大学中日 联谊医院朱冬冬教授指出，"司普奇拜单抗直接靶向季节性过敏性鼻炎的核心驱动因子IL-4发挥作用， 首次给药2天后鼻塞症状快速缓解，52%的患者4天实现鼻腔通气；2次用药后，累计94%的患者眼痒/灼 热、流泪、眼红等眼部症状达到轻度或消失程度。司普奇拜单抗以鼻部和眼部多种症状的快速有效缓 解，推动季节性过敏性鼻炎迈入生物制剂治疗时代。" 在5月16日的"鼻部疾病靶向生物治疗学术研讨会"上，围绕鼻科疾病治疗的学术探讨成为焦点。众多专 家的分享与交流，推动鼻科治疗理念从传统的"一刀切"模式向精准靶向治疗转变，为临床实践带来了全 新思路，引领鼻科治疗领域实现重大飞跃。同时，与会专家共同见证我国首个针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉 生物制剂、全球唯一治疗季节性过敏性鼻炎IL-4Rα抗体药物——康悦达司普奇拜单抗的上市里程碑。 慢性鼻窦炎伴鼻息肉与季节性过敏性鼻炎为鼻科常见的2型炎症性疾病，其中，约50%的慢性鼻窦炎伴 鼻息肉患者对传统治疗应 ...

智通财经APP获悉，5月21日，罗氏(RHHBY.US)宣布III期TALENTACE研究达到主要研究终点，该研究 评估了阿替利珠单抗、贝伐珠单抗和按需经动脉化疗栓塞术（TACE）在未接受过既往全身系统治疗的 不可切除肝细胞癌（HCC）患者中的疗效和安全性。 该研究显示，主要终点TACE 无进展生存期（TACE-PFS，从随机分组到研究者评估的TACE不可治疗 进展或TACE失败/抵抗或任何原因死亡的时间）取得了统计学和临床意义上的显著改善，中期分析时总 生存期（OS）尚不成熟。同时，由RECIST v1.1评估的PFS也观察到了有临床意义的改善。 TALENTACE研究开创性地探索了免疫检查点抑制剂阿替利珠单抗联合抗血管生成靶向治疗贝伐珠单抗 与按需TACE同期联合治疗的协同效应。同时，TALENTACE研究创新性地将TACE-PFS作为主要终 点，并在未经系统治疗的中高肿瘤负荷HCC 患者中显示出治疗获益，有望为肝癌局部肿瘤控制与系统 分子干预的联合治疗模式提供高级别循证依据。研究数据分析显示，阿替利珠单抗和贝伐珠单抗的安全 性特征与先前的数据和基础疾病一致。 罗氏制药中国医学事务副总裁李滨博士表示，他们 ...

21世纪经济报道记者季媛媛上海报道 肺癌是中国发病率和死亡率第一的恶性肿瘤，《2022年中国恶性肿瘤疾病负担情况》预估，根据国家癌 症中心发布的数据，2022年我国新发肺癌病例数约为106.06万，占所有恶性肿瘤新发病例的22.0%，而 因肺癌死亡的人数为73.33万，占所有恶性肿瘤死亡病例的28.5%。尽管少见、罕见靶点的发生率相对较 低，但患者数量仍不容忽视。 随着基因检测技术和肺癌精准治疗的不断进步，ALK融合或ROS1融合阳性等少见、罕见靶点的患者， 在接受合适的治疗方案后，迎来了更多生存的希望。因此，加强临床医生对这些靶点的认识，同时推动 医疗资源有序下沉，推动更全面、及时、精准的肺癌诊疗实践至关重要。 同济大学附属东方医院肿瘤科主任周彩存教授对21世纪经济报道记者表示，对于那些罕见的靶点，一旦 发现并通过规范的靶向治疗，患者的生存期可以显著延长，达到八年、九年甚至超过十年，使得肺癌转 变为一种慢性疾病。即便对于那些没有明确靶点的患者，结合免疫治疗和化疗，研究数据显示五年生存 率也能达到约30%。因此，肺癌并不等同于死亡，通过精准的治疗策略，患者有很大的机会实现长期生 存，甚至将疾病转化为慢性病。 ...

公司报告 | 首次覆盖报告 奥赛康（002755） 证券研究报告 创新转型成果初现，前药平台市场潜力可观 摘要： 奥赛康主要聚焦于消化、肿瘤、耐药感染、慢性病 4 个治疗领域，截至 2024 年 9 月已有 32 个产品通过一致性评价，13 个产品中标国采。后续细胞因 子疗法、CLDN18.2 及 EGFR 等创新品种有望带动公司未来业绩加速发展。 SmartKine：创新细胞因子前药平台，市场潜力可观 细胞因子抑制剂毒性大，工程化改造有蛋白质工程、位点突变、前药等技 术路线。其中前药改造是一种创新策略，通过可逆掩蔽的方式，使其在外 周组织保持低活性，在肿瘤组织释放高活性，是下一代免疫疗法的前沿。 SmartKine 是公司自主研发的细胞因子前药技术平台，旨在通过工程改造解 决细胞因子类药物成药性问题，从而实现选择性激活免疫系统，定点杀灭 肿瘤细胞。它主要具有四大优势：避免 "细胞因子陷阱"，选择性免疫细 胞激活，真正的双功能分子，降低全身毒性。奥赛康遮蔽肽平台 IL-15 前药 ASKG315 和 ASKG915 在临床Ⅰ期。奥赛康依托遮蔽肽平台，有望在实体瘤 治疗领域形成差异化竞争力。 ASKB589：临 ...

公司报告 | 首次覆盖报告 奥赛康（002755） 证券研究报告 创新转型成果初现，前药平台市场潜力可观 摘要： 奥赛康主要聚焦于消化、肿瘤、耐药感染、慢性病 4 个治疗领域，截至 2024 年 9 月已有 32 个产品通过一致性评价，13 个产品中标国采。后续细胞因 子疗法、CLDN18.2 及 EGFR 等创新品种有望带动公司未来业绩加速发展。 SmartKine：创新细胞因子前药平台，市场潜力可观 细胞因子抑制剂毒性大，工程化改造有蛋白质工程、位点突变、前药等技 术路线。其中前药改造是一种创新策略，通过可逆掩蔽的方式，使其在外 周组织保持低活性，在肿瘤组织释放高活性，是下一代免疫疗法的前沿。 SmartKine 是公司自主研发的细胞因子前药技术平台，旨在通过工程改造解 决细胞因子类药物成药性问题，从而实现选择性激活免疫系统，定点杀灭 肿瘤细胞。它主要具有四大优势：避免 "细胞因子陷阱"，选择性免疫细 胞激活，真正的双功能分子，降低全身毒性。奥赛康遮蔽肽平台 IL-15 前药 ASKG315 和 ASKG915 在临床Ⅰ期。奥赛康依托遮蔽肽平台，有望在实体瘤 治疗领域形成差异化竞争力。 ASKB589：临 ...

Coherus BioSciences (CHRS) Update / Briefing April 28, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Thank you for standing by, and welcome to the KOL call to discuss CHS-one hundred fourteen Phase one data. At this time, all participants are in a listen only mode. After the speaker presentation, there will be a question and answer session. I would now like to hand the call over to Jody Severs, Investor Relations. Please go ahead. Speaker1 Thank you, Latif, and good afternoon, everyone, and welcome to our presentation of the P ...

Core Viewpoint - The 2025 CSCO Guidelines Conference has introduced the 2025 edition of the CSCO Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Primary Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC), highlighting the inclusion of Hansoh Pharmaceutical's Amelot (Ametinib Mesylate Tablets) as the first Chinese original third-generation EGFR-TKI to receive a Class I recommendation for consolidation therapy in EGFR mutation-positive stage III unresectable NSCLC patients after chemoradiotherapy [1][2][3] Group 1 - The new recommendation is based on positive results from the POLESTAR study, a nationwide, multicenter, randomized, double-blind, controlled phase III clinical trial assessing the efficacy and safety of Amelot in consolidation therapy for stage III unresectable NSCLC patients with EGFR mutations after chemoradiotherapy [2] - The mid-term analysis of the POLESTAR study, presented at the 2024 World Lung Cancer Conference, showed a median progression-free survival (mPFS) of 30.4 months for the Amelot group, compared to 3.8 months for the placebo group, indicating an 8-fold improvement and an 85% reduction in the risk of disease progression or death [2] - The POLESTAR study exclusively included Chinese patients, demonstrating the significant efficacy of original EGFR-TKIs for domestic patients and providing high clinical relevance for China [2] Group 2 - NSCLC accounts for approximately 85% of all lung cancer cases in China, with nearly one-third being locally advanced (stage III) NSCLC, highlighting the urgent need for more precise and effective treatment options [2] - The rapid development of third-generation EGFR-TKIs represents a significant advancement in targeted therapy, offering more treatment choices to improve the diagnosis and treatment levels of stage III unresectable NSCLC and enhance patient prognosis [2] - The inclusion of Amelot as a Class I recommendation for consolidation therapy in this context confirms its application potential and is expected to guide the development of precision diagnosis and treatment for NSCLC in China, ultimately benefiting patients [3]