而近日， Georg Schett 团队在《柳叶刀》子刊 《 柳叶刀·风湿病学 》上发表了一片题为 ： Local immune effector cell-associated toxicity syndrome in CAR T-cell treated patients with autoimmune disease: an observational study 的研究论文。 该研究发现，77% 的自身免疫病患者在接受 CD19 靶向的 CAR-T 细胞治疗后，会发生一种神秘的"器官特异性炎症"，看起来像是疾病复发， 但又截然不同， 研究团队将其命名为—— 局部免疫效应细胞相关毒性综合征 （ local immune effector cell-associated toxicity syndrome，简称为LICATS） ，这一现象究竟 是危险信号，还是治愈的必经之路？ 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近年来，原本用于癌症治疗的 CAR-T 细胞疗法 ，在系统性红斑狼疮、 系统性硬化病、特发性炎性肌病等 自身免疫病 中大放异彩。 2021 年，德国埃尔朗根-纽伦堡大学 Georg Schet ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 耳朵是人体最精密的三维器官之一， 拥有三层结构、数十处的细微凹凸结构。耳廓畸形修复一直是整形外 科的"硬骨头"，主要挑战在于制造 一个能够精确复制耳廓复杂三维结构的集成支架。传统方法需要"拆肋 骨造耳朵"，风险高、效果依赖医生手艺。 近日，复旦大学 附属眼耳鼻喉科医院与 上海交通大学医学院附属瑞金医院另辟蹊径， 让细菌化身"生物3D 打印机"，成功打造出可定制的全结构人工耳廓支架 ！这一突破，或将改写临床耳廓再造的未来。 该研究以： Guiding Microbial Distribution by Regulating Oxygen Supply for the Fabrication of Integrated Artificial Auricles 为题，发表于 Advanced Functional Materials 期刊，复旦大学附属眼耳鼻 喉科医院 马竞 、 张天宇 为论文共同通讯作者。 耳再造的世纪难题：自体移植 VS 人工材料 小耳畸形 ，是仅次于 唇腭裂的第二常见儿童颅面部畸形，在我国，每 1 万名新生儿中，就有 5 人患有小 耳畸形，其主要特征为耳 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 以 抗 PD-1 单抗，抗 PD-L1 单抗为代表的 免疫检查点阻断 （ICB） 疗法彻底改变了癌症治疗格局。目前，全球已有十余种抗 PD-1/PD-L1 抗体药上市，覆盖 70 余种癌症，成为癌症治疗领域的里程碑药物。然而，大多数癌症患者对 ICB 疗法无响应，或很快产生耐药性。这些免疫疗法的效果取决于 树突状细胞 （DC） 介导的肿瘤抗原呈递、T 细胞的启动和激活。然而，树突状细胞中的关键转录因子与 ICB 疗法效果之间的关系，目前仍不清楚。 2025 年 5 月 14 日，密歇根大学安娜堡分校 邹伟平 教授、 王少萌 教授团队合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为 ： STAT5 and STAT3 balance shapes dendritic cell function and tumour immunity 的研究论文，论文第一作者 周佳佳 博士即将入职南京大学，任独立研究员、博士生导师。 该研究证实 ， STAT5 与 STAT3 之间的平衡塑造了树突状细胞 （DC） 的功能和肿瘤免疫反应，在这一发现的基础上，开发了靶向 STAT3 的 P ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 三核苷酸重复 （TNR） 疾病 是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于 约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致 亨廷顿病 （HD） 的 HTT 基因。 弗里德赖希共济失调 （FRDA） 是最常见的遗传性共济失调，由 FXN 基因上的 GAA 重复序列扩增所致。这些疾病目前都还没有已获批的治疗方法。 对于亨廷顿病患者而言，通常 HTT 基因中 CAG 重复扩增超过 40 次，这种重复扩增导致蛋白质中出现异常的多聚谷氨酰胺链，从而导致蛋白质异常折叠，干扰 细胞功能。 CAG 重复次数越多，发病越早，病情进展越快，而 CAG 重复中即使只出现一个 CAA 将重复中断，就能将发病年龄延迟十多年。 2025 年 5 月 26 日， 刘如谦 教授团队在 Nature 子刊 Nature Genetics 上发表了题为： Base editing of trinucleotide repeats that cause Huntington's disease and Friedreich's ata ...

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近期， iPSC 衍生细胞领域领军药企 士泽生物医药 （苏州 /上海） 有限公司 相继取得多项突破性进展， 士泽生物 自主开发的多款通用细胞治疗新药 已获得 中国国家药监局 （ NMPA） 和 美国 食品药品监督管 理局 （ U.S. FDA ） 正式批准的 七 项 正式 注册临床试验批件 ， 且全部聚焦于： 通用 型 iPSC 衍生细 胞 新药 用于治疗中枢神经系统疾病 （ CNS Diseases） 。 士泽生物 已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目 （均为 "国内首个"） ，拥有一项美国 FDA 认证全球孤儿药资格新药，多个"国内首个或全球首款 （FIC） "新药产品已进入 中美注册临床试验阶段， 且 均由 国家级神经疾病医学中心为代表的 顶级医院神经内外科牵头及联合开展 注册临床试验 ， 包括用 于治疗： 全球第二大神经退行性疾病 原发性帕金森病 （中美注册临床 I期） ； 早发性帕金森病 （中国注册临床I/II 期） ； 重大神经系统疾病脊髓损伤 （中美注册临床 I期） ； 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症 （中国注册临床 I/II期 及 美国注册临床 I期） ， 为 中 ...

编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 神经精神疾病 具有复杂的病理机制、显著的临床异质性以及漫长的临床前期，这给早期诊断和精准干预策略的制定带来了挑战。 随着大规模多模态神经影像数据集的发展以及人工智能 （AI） 算法的进步，将多模态成像与 AI 技术相结合已成为早期发现神经精神疾病以及为其量身定制个性 化治疗方案的关键途径。 2025 年 5 月 20 日，北京师范大学 舒妮 教授、南京航空航天大学 黄伟杰 副研究员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为 ： AI-powered integration of multimodal imaging in precision medicine for neuropsychiatric disorders 的综述论文。 在这篇综述中， 作者概述了多模态神经影像技术、人工智能方法以及多模态数据融合策略，强调了基于神经影像数据的多模态人工智能在神经精神疾病精准医疗 中的应用，并探讨了其在临床应用中的挑战、新兴解决方案以及未来的发展方向。 神经精神疾病，例如阿尔茨海默病、自闭症、抑郁症等，如同一幅复杂的拼图：症状多样、病因隐蔽， ...

以下文章来源于OriCell细胞生物学 ，作者赛业云课堂 OriCell细胞生物学 . 肝脏是人体重要的代谢和解毒器官，然而，病毒性肝炎、脂肪性肝病、药物性肝损伤、肝纤维化和肝癌等系列疾病已 成为全球性健康难题。近年来， 芒果苷 作为一种天然化合物，因其显著的抗氧化、抗炎和代谢调节作用，逐渐成为 肝脏疾病防治研究的新焦点 。 河北师范大学 王蒙 团队长期从事肝脏疾病的基础研究 ， 为 芒果苷作为肝脏保护剂的应用 提供了重要机制依据，如 激活Nrf2信号通路保护DNase2、抑制炎症信号通路，以及恢复PDE3B稳定性减轻酒精性肝损伤等，为开发新型肝脏 疾病治疗策略提供了新靶点和思路。 5 月27日（周二）晚，赛业云课堂特邀河北师范大学王蒙博士做精彩授课分享，深入探讨芒果苷与肝脏疾病 防治：前沿研究与应用。 欢迎从事肝脏疾病研究的科研人员，或对芒果苷天然药物研发感兴趣的科研人 员，一同参与本期精彩直播！ 报名参与课程还有机会赢取 赛业OriCell 科研汪公仔、LABUBU收纳包 、爱奇艺季卡 等精美好礼！ 前沿资讯：掌握芒果苷在肝脏疾病防治领域的最新研究动态。 深度解析：了解芒果苷作用机制，助力科研思路拓展。 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2021 年， AlphaFold2 的问世曾让整个科学界沸腾，它用深度学习 （ Deep Learning） 技术解决了困扰 生物学 50 年的蛋白质折叠难题，实现了对蛋白质结构的快速、精准预测，并于 2024 年获得了诺贝尔奖的 认可。 2025 年 5 月 23 日， 南开大学统计与数据科学学院 郑伟 教授联合新加坡国立大学张阳教授、密歇根大学 安娜堡分校及密歇根州立大学的研究人员，在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 上发表了题为 ： Deep-learning-based single-domain and multidomain protein structure prediction with D-I-TASSER 的研究论文。 这些结果凸显了一条新途径——把深度学习与基于经典物理学的折叠模拟相结合，从而实现高精度的蛋白 质结构和功能预测，这些预测可用于全基因组范围的应用。 为什么 AlphaFold 不是终点？ AlphaFold 通过海量数据训练神经网络，直接从蛋白质的氨基酸序列来预测其三维立体结构，但其局限性也 逐渐显现： ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CAR-T 细胞疗法 是最有前景的癌症治疗方法之一。然而，不同的障碍限制了其应用和疗效。其中， 衰老 是否以及如何影响 CAR-T 细胞的治疗效果，在很大程度上尚不清楚。 2025 年 5 月 20 日，洛桑大学、日内瓦大学医院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Cancer 上发表了题 为： Age-associated nicotinamide adenine dinucleotide decline drives CAR-T cell failure 的研究论 文。 该研究表明 ， 衰老 相关的 烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 （NAD） 水平下降驱动了 CAR-T 细胞治疗失败，而 恢复 NAD 水平，可提高衰老的 CAR-T 细胞治疗效果，这一发现为 改善 CAR-T 细胞疗法提供了一种很 有前景的方法。 基于 CAR-T 细胞 的免疫治疗策略，目前是治疗癌症最有前景的方法之一。在决定 CAR-T 细胞疗法成功 响应的各项特征中，长期维持具有干细胞样特性的 T 细胞群是至关重要的。因此，CAR-T 细胞领域正在朝 着寻找有利于 CAR-T 输注产品中干细胞样 ...

近日， 西湖大学 与 西湖凝聚体 研究团队自主研发的基于凝聚体基因递送系统 （ EASY，the first mammalian coacErvAte-baSed deliverY system） 成功入选美国基因与细胞治疗学会 （ ASGCT ） 年 度会议的口头报告和壁报双展示，成为本届大会中 唯一入选的基于凝聚体的非病毒、非脂质体的核酸递送 平台 。 EASY 系统 以天然细胞凝聚体 （ coacervates ） 机制为基础设计，能够 高效递送多种类型的核酸分子 ， 包括质粒 DNA 、 mRNA 及 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具。 在多种原代免疫细胞中展现出出色的转染效 率，同时在体内递送实验中也取得了显著效果 。 本文将聚焦解析这一新型递送平台背后的核心机制，并探讨其在非病毒基因递送领域中的潜力与应用前 景。 图1 . 口头报告和壁报展示概要 基因递送领域的挑战与机遇 基因治疗 很重要，而其成功关键 在于开发高效安全的基因递送技术。 近来， AAV （腺相关病毒） 相关 递送系统，因其安全性、递送效率、成本等问题 正面临暂停临床试验的挑战。在这一背景下， 非病毒载体 基因递送技术成为学术 ...