排版丨水成文 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 急性髓系白血病 （AML） 是成年人中常见的急性白血病，其特征是未成熟的髓系细胞分化受阻和异常增 殖，导致造血功能紊乱和危及生命的血细胞减少症。AML 的发病率往往随着年龄的增长而逐渐上升，同时 总体生存率则下降。例如，超过三分之二的 AML 诊断在 55 岁以上 ，与此同时，65 岁以下患者的总体生 存率约为 40%-45%，而 65 岁以上患者仅为 10%-15%。此外，超过半数的 AML 患者在一年内病情复 发 ，实现持久缓解的成年患者不到三分之一。急性髓系白血病 （AML） 原始细胞 的固有异质性，再加上 白血病干细胞 （LSC） 对化疗的耐药性，给 AML 的有效治疗带来了巨大障碍。 CAR-T 细胞疗法 在治疗难治性或复发性 B 细胞恶性肿瘤及多发性骨髓瘤方面取得了显著成功。然而，其 在急性髓系白血病 （AML） 患者中的疗效未达预期，一个主要挑战是在于 缺乏像 B 细胞中 CD19 这样的 靶点。 AML 原始细胞和白血病干细胞 （LSC） 上表达的大多数抗原也在正常细胞中表达，尤其是造血干 细胞 （HSC） ，因此，以这些抗原为靶点的 CAR-T 细胞疗 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 原始生殖细胞 （PGC） 在胚胎发育早期即被确定，并建立了生殖细胞系，用于将遗传和表观遗传信息从父 母传递给后代。然而，m 6 A 修饰介导的表观遗传调控是否参与原始生殖细胞 （PGC） 特化，目前仍不清 楚。 2025 年 5 月 27 日，浙江大学 陈迪 团队、中山大学肿瘤防治中心 黄慧琳 团队及浙江大学 梁洪青 团队合 作，在 Cell Stem Cell 期刊 发表了题为： IGF2BP1 restricts the induction of human primordial germ cell fate in an m6A-dependent manner 的研究论文。 该研究从人类胚胎干细胞 （hESC） 诱导分化出 人类原始生殖细胞样细胞 （hPGCLC） ，进而发现， m 6 A 修饰通过负向调控的方式抑制体细胞向生殖细胞转化，并 发现 了一条限制人类生殖细胞特化的关键通 路 —— m 6 A-IGF2BP1-OTX2-MacroH2A.1-TFAP2C 调控轴。 生殖细胞特化 是早期胚胎发育过程中的关键事件之一，因为生殖细胞是唯一能确保遗传和表观遗传信 ...

撰文丨吴文育 排版丨王多鱼 一、雄激素性秃发 （ AGA ） ：不容忽视的"头等大事" 雄激素性秃发 （ AGA ） 是全球最常见的脱发类型，我国男性患病率高达 21.3% ，女性约 6.0% 【1】 。 其病理特征为毛囊微型化及毛发周期紊乱，与遗传、雄激素 （例如二氢睾酮） 敏感性升高密切相关。 临床表现为： 男性 AGA ：前额发际线后移 （ M 型） 、头顶稀疏 （ O 型） ，严重者发展为 Hamilton-Norwood 分级 Ⅵ 级以上； 女性 AGA ：头顶毛发弥漫性稀疏 （ Ludwig 分级） ，发缝增宽，但前额发际线通常保留 【2】 。 左图为 Hamilton-Norwood 分级，右图为 Ludwig 分级图 除了临床表现外， 拉发试验 （ pull test ） 对于诊断也有一定的辅助作用。在不洗头 （一般持续 3-5 天 不洗头） 的情况下，用拇指、食指和中指，从头发根部轻轻捏住约 50-60 根头发，顺着头发方向轻拉， 如脱落头发超过 6 根，则拉发试验阳性，提示有活动性脱发 【5】 。鉴别诊断需与斑秃 （突发的片状脱 发） 、休止期脱发 （均匀性脱发） 及瘢痕性秃发 （无毛囊开 ...

心理压力 在癌症进展 （包括胰腺癌） 中的病理作用及机制，目前仍不清楚。 2025 年 5 月 26 日， 中山大学肿瘤防治中心 郑健 研究员、 黄旭东 副研究员和 林东昕 院士作为共同通讯作者，在 Nature 子刊 Nature Cell Biology 上发表了 题为 ： Psychological stress-induced ALKBH5 deficiency promotes tumour innervation and pancreatic cancer via extracellular vesicle transfer of RNA 的研究论文。 该研究 揭示了 心理压力 促进 胰腺癌 的新机制 —— 心理应激诱导 ALKBH5 缺乏，通过细胞外囊泡转移的 RNA 促进肿瘤神经支配和 胰腺癌 ，并进一步提出了 潜在治疗策略。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 胰腺癌 （Pancreatic Cancer） ，是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，其中 胰腺导管腺癌 （PDAC） 占全部胰腺癌的 95% 以上。 胰腺癌早期的确诊率不高，发现时往往已是晚期，由于生存率低、 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 细胞内稳态的调节是一个精妙平衡的过程。在应对环境和病理生理压力时，哺乳动物细胞会启动适应性且可逆的生存策略，包括广泛的基因转录抑 制；全局性翻译抑制；某些特定且关键基因的表达上调；以及无膜细胞器的形成——例如细胞质中形成的 应激颗粒 和细胞核中形成的 核应激小体 （nSB） 。 标题：细胞自救黑科技：核内"应急指挥中心"如何为致命炎症踩刹车？ 2025 年 5 月 27 日， 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 陈玲玲 团队在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为： De novo assembly of nuclear stress bodies rearranges and enhances NFIL3 to restrain acute inflammatory responses 的研究论文 。 该 研究解析了 热休克 等刺激条件下 诱导产生的 无膜亚结构—— 核应激小体 （ nuclear stress body ， nSB ） 的精细层级结构 和 动态 组装过 程，并揭示其 通过 拉近 与基因的三维距离 ， 促进 NFIL3 等 基因的转录。 NFIL3 ...

而近日， Georg Schett 团队在《柳叶刀》子刊 《 柳叶刀·风湿病学 》上发表了一片题为 ： Local immune effector cell-associated toxicity syndrome in CAR T-cell treated patients with autoimmune disease: an observational study 的研究论文。 该研究发现，77% 的自身免疫病患者在接受 CD19 靶向的 CAR-T 细胞治疗后，会发生一种神秘的"器官特异性炎症"，看起来像是疾病复发， 但又截然不同， 研究团队将其命名为—— 局部免疫效应细胞相关毒性综合征 （ local immune effector cell-associated toxicity syndrome，简称为LICATS） ，这一现象究竟 是危险信号，还是治愈的必经之路？ 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近年来，原本用于癌症治疗的 CAR-T 细胞疗法 ，在系统性红斑狼疮、 系统性硬化病、特发性炎性肌病等 自身免疫病 中大放异彩。 2021 年，德国埃尔朗根-纽伦堡大学 Georg Schet ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 耳朵是人体最精密的三维器官之一， 拥有三层结构、数十处的细微凹凸结构。耳廓畸形修复一直是整形外 科的"硬骨头"，主要挑战在于制造 一个能够精确复制耳廓复杂三维结构的集成支架。传统方法需要"拆肋 骨造耳朵"，风险高、效果依赖医生手艺。 近日，复旦大学 附属眼耳鼻喉科医院与 上海交通大学医学院附属瑞金医院另辟蹊径， 让细菌化身"生物3D 打印机"，成功打造出可定制的全结构人工耳廓支架 ！这一突破，或将改写临床耳廓再造的未来。 该研究以： Guiding Microbial Distribution by Regulating Oxygen Supply for the Fabrication of Integrated Artificial Auricles 为题，发表于 Advanced Functional Materials 期刊，复旦大学附属眼耳鼻 喉科医院 马竞 、 张天宇 为论文共同通讯作者。 耳再造的世纪难题：自体移植 VS 人工材料 小耳畸形 ，是仅次于 唇腭裂的第二常见儿童颅面部畸形，在我国，每 1 万名新生儿中，就有 5 人患有小 耳畸形，其主要特征为耳 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 以 抗 PD-1 单抗，抗 PD-L1 单抗为代表的 免疫检查点阻断 （ICB） 疗法彻底改变了癌症治疗格局。目前，全球已有十余种抗 PD-1/PD-L1 抗体药上市，覆盖 70 余种癌症，成为癌症治疗领域的里程碑药物。然而，大多数癌症患者对 ICB 疗法无响应，或很快产生耐药性。这些免疫疗法的效果取决于 树突状细胞 （DC） 介导的肿瘤抗原呈递、T 细胞的启动和激活。然而，树突状细胞中的关键转录因子与 ICB 疗法效果之间的关系，目前仍不清楚。 2025 年 5 月 14 日，密歇根大学安娜堡分校 邹伟平 教授、 王少萌 教授团队合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为 ： STAT5 and STAT3 balance shapes dendritic cell function and tumour immunity 的研究论文，论文第一作者 周佳佳 博士即将入职南京大学，任独立研究员、博士生导师。 该研究证实 ， STAT5 与 STAT3 之间的平衡塑造了树突状细胞 （DC） 的功能和肿瘤免疫反应，在这一发现的基础上，开发了靶向 STAT3 的 P ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 三核苷酸重复 （TNR） 疾病 是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于 约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致 亨廷顿病 （HD） 的 HTT 基因。 弗里德赖希共济失调 （FRDA） 是最常见的遗传性共济失调，由 FXN 基因上的 GAA 重复序列扩增所致。这些疾病目前都还没有已获批的治疗方法。 对于亨廷顿病患者而言，通常 HTT 基因中 CAG 重复扩增超过 40 次，这种重复扩增导致蛋白质中出现异常的多聚谷氨酰胺链，从而导致蛋白质异常折叠，干扰 细胞功能。 CAG 重复次数越多，发病越早，病情进展越快，而 CAG 重复中即使只出现一个 CAA 将重复中断，就能将发病年龄延迟十多年。 2025 年 5 月 26 日， 刘如谦 教授团队在 Nature 子刊 Nature Genetics 上发表了题为： Base editing of trinucleotide repeats that cause Huntington's disease and Friedreich's ata ...

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近期， iPSC 衍生细胞领域领军药企 士泽生物医药 （苏州 /上海） 有限公司 相继取得多项突破性进展， 士泽生物 自主开发的多款通用细胞治疗新药 已获得 中国国家药监局 （ NMPA） 和 美国 食品药品监督管 理局 （ U.S. FDA ） 正式批准的 七 项 正式 注册临床试验批件 ， 且全部聚焦于： 通用 型 iPSC 衍生细 胞 新药 用于治疗中枢神经系统疾病 （ CNS Diseases） 。 士泽生物 已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目 （均为 "国内首个"） ，拥有一项美国 FDA 认证全球孤儿药资格新药，多个"国内首个或全球首款 （FIC） "新药产品已进入 中美注册临床试验阶段， 且 均由 国家级神经疾病医学中心为代表的 顶级医院神经内外科牵头及联合开展 注册临床试验 ， 包括用 于治疗： 全球第二大神经退行性疾病 原发性帕金森病 （中美注册临床 I期） ； 早发性帕金森病 （中国注册临床I/II 期） ； 重大神经系统疾病脊髓损伤 （中美注册临床 I期） ； 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症 （中国注册临床 I/II期 及 美国注册临床 I期） ， 为 中 ...