撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 裸鼹鼠 （ Heterocephalus glaber ） 是一种寿命极长的啮齿类动物，其 寿命可达 30-40 年，是同体型啮齿动物 （例如小鼠） 寿命的 10 倍以上。 一直以来， 裸鼹鼠 因为其 长寿 和 抵抗衰老相关疾病 （包括 癌症 、 心血管疾病 、 神经退行性疾病 ） 的强大能力而备受科学界关注。 尽管人们认为其超长寿 命是由影响多种生物过程的多种适应性变化共同作用的结果，但保护裸鼹鼠免受基因组不稳定 （衰老的主要标志） 影响的分子机制，目前仍不清楚。 DNA 修复 是维持基因组稳定的关键机制。早在 2018 年，同济大学 戈宝学 、 毛志勇 合作团队在 Nature 期刊发表论文，发现在人类细胞中，DNA 传感器 cGAS 通过抑制同源重组 （HR） 途径参与调控 DNA 双链断裂的修复，从而 促进基因组不稳定 。尽管 DNA 修复蛋白功能的增强有助于长寿的进化，但进化是 否选择减弱诸如 cGAS 这样的负调控因子，仍不得而知。 裸鼹鼠 在这项发表于 Science 期刊的最新研究中，研究团队发现，与人类及小鼠的 cGAS 相比， 裸鼹鼠的 cGAS 增 ...

相关上市企业：恒瑞医药（600276）、亚盛医药（06855）、药明康德（603259） 内容概况：中国镰状细胞病治疗行业正处于从"对症治疗"向"根治性治疗"转型的关键阶段。该病作为常 染色体隐性遗传病，主要流行于南方省份。当前治疗手段涵盖药物、输血、造血干细胞移植及基因治疗 四大方向，其中基因编辑技术突破正推动行业从"对症治疗"向"根治性治疗"转型。2024年，中国镰状细 胞病治疗行业市场规模约为42.87亿元，同比增长66.03%。 相关企业：中源协和细胞基因工程股份有限公司、深圳泽医细胞治疗集团有限公司、亿胜生物科技有限 公司、湖北艾普蒂生物工程有限公司、江苏恒瑞医药股份有限公司、澳斯康生物（南通）股份有限公 司、依科赛生物科技（上海）有限公司、山东鲁抗医药股份有限公司、华大基因股份有限公司、和元生 物技术（上海）股份有限公司、锐正基因（苏州）有限公司、上海东富龙科技股份有限公司 关键词：镰状细胞病治疗、镰状细胞病治疗市场规模、镰状细胞病治疗行业现状、镰状细胞病治疗发展 趋势 一、行业概述 镰状细胞病是一种由血红蛋白β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病，其核心病理特征为异常血 红蛋白（HbS）在低 ...

【筚路蓝缕二十三载，今天，我国首家脐带血库——北京市脐带血造血干细胞库迎来23岁生日。这不仅 是佳宸弘生物(北京市脐带血库运营方)的重要里程碑，更是脐带血生命科学和医疗事业发展的一个缩 影。 二十三载春秋，作为北京地区唯一具有法定开展脐带血采集、制备、检测、冻存、选择、运输和发放等 资质的国家特殊血站，北京市脐带血库坚持走中国特色卫生与健康发展道路，从零起步，将守护精神从 概念变为现实，努力建设世界一流脐带血干细胞公共资源实体库，在公共卫生应急管理体系中持续发挥 作用，向着更具使命的未来加速奔跑。】 北京一家医院的诊室里，王芳盯着眼前的确诊单，不敢相信地问医生："大夫，嘉嘉真得了这种病？"医 生点点头，让她再次确认孩子得的就是可怕的"白血病"。王芳的眼泪夺眶而出。 当医生得知王芳的大宝欢欢的脐带血保存在北京市脐带血库后，结合孩子的病情，为他制定了用哥哥脐 带血辅助其父亲单倍体异基因造血干细胞移植的方案。哥哥这份沉睡了16年的脐带血就像一位"穿越时 空"的使者，顺利植入弟弟体内并使之恢复了正常的造血。王芳感叹："真没想到，16年前一个并不经意 的决定，竟成为如今挽救孩子的关键！" 阿源是一个聪明活泼的男孩儿，不 ...

内容概要：随着全球人口老龄化日益加剧，心血管疾病、糖尿病、癌症等慢性病患病率持续上升，对各 类治疗药物的需求不断增加，此外，随着人们保健意识的不断提高，对健康和医疗保健的重视程度不断 提升，对高品质生物医药产品的需求也在不断增长，近年来，全球医药研发支出也在持续增长，新药研 发项目数量增多，带动CRO市场需求快速增长，据统计，2024年全球CRO市场规模达900.3亿美元，其 中，临床前CRO市场规模274.6亿美元，占全球CRO市场整体规模的30.5%。 相关上市企业：药明康德（02359.HK）、百英生物（874387.NQ）、百奥赛图（02315.HK）、维亚生 物（01873.HK）、金斯瑞生物科技（01548.HK）、方达控股（01521.HK）、成都先导（688222）、美 迪西（688202）、泓博医药（301230）、睿智医药（300149）、益诺思（688710）、南模生物 （688265）、药康生物（688046）、昭衍新药（603127）、康龙化成（300759） 相关企业：桑迪亚医药技术（上海）有限责任公司、北京赛赋医药研究院有限公司、成都华西海圻医药 科技有限公司、澎立生物医药技术（ ...

山姆和他的父母（图片来源：纪录片《拯救山姆》） 1996年，山姆·伯恩斯（Sam Berns）出生在美国罗德岛州的一家医院。起初，他像其他婴儿一样健康可爱，但几个月后，奇怪的事情发生了。 山姆的皮肤开始愈发紧绷，以至于显出了静脉的轮廓。他的体重鲜有增加，身形削瘦。再往后，山姆甚至开始掉头发，就像人到了中年那样。医生从没见 过这种情况，只能将其归咎于遗传——他的父母长得都不算高大。 山姆的母亲莱斯利是一位生物学家，父亲斯科特是一名儿科医师，因此，他们身边不乏医护从业者。一次，斯科特邀请同事来家里吃晚饭。这名同事看到 山姆，脑海中立刻浮现出一个曾在课本上看过的病例：早年衰老综合征。 听从同事的建议，斯科特和莱斯利带儿子进行了细致的筛查，很快便得到确诊。 早衰症患者在2岁内会表现出典型的外貌特征（图片来源：docquity） 早年衰老综合症，简称早老症，患者出生时一般并无异常，但在2岁以内会忽然加速衰老。等长到10岁左右时，他们的外貌看起来就像七八十岁一样：身 材矮小干瘪，没有头发，皮肤布满皱纹，血管突出地暴露在皮肤表面，关节和骨骼也非常脆弱。 与衰老相伴的是锐减的寿命，早老症患者的平均寿命为14.5岁。 如今，人 ...

内容概况：近年来，中国基因编辑行业呈现出快速发展的态势。2024年，中国基因编辑行业市场规模约 为27.41亿元，同比增长33.19%。基因编辑技术作为生命科学领域的前沿技术，其应用前景广阔。在医 疗领域，基因编辑技术可用于治疗遗传性疾病和癌症等疑难杂症。在农业领域，基因编辑技术可用于培 育抗病虫害、高产优质的农作物新品种，提高农业生产效率和农产品质量。 相关上市企业：华大基因（300676）、贝瑞基因（000710）、三元基因（837344）、吉玛基因 （430601） 中国基因编辑行业发展历程 相关企业：珠海贝斯昂科生物科技有限公司、金斯瑞生物科技股份有限公司、武汉滨会生物科技股份有 限公司、上海邦耀生物科技有限公司、广州瑞风生物科技有限公司、正序生物科技有限公司、舜丰生物 科技有限公司、齐禾生科生物科技有限公司、凯赛生物科技股份有限公司、华恒生物科技股份有限公司 关键词：基因编辑、基因编辑市场规模、基因编辑行业现状、基因编辑发展趋势 一、行业概述 基因编辑是一种对生物体基因组进行精确修改的技术。它通过使用特定的核酸酶（如锌指核酸酶、转录 激活因子样效应子核酸酶等）或CRISPR-Cas系统等工具，能够像 ...

Core Insights - Nasdaq serves as a crucial financing platform for global technology companies, focusing on a closed-loop system of "value creation - value communication - value realization" in its market capitalization management [2] Group 1: Value Creation - The long-term anchor of market capitalization is the intrinsic value of the company, with Nasdaq emphasizing growth potential, profit quality, and sustainability as the foundation for value creation [2] - Key factors for business growth and market competitiveness include innovation capability, technological barriers, and ESG (Environmental, Social, and Governance) considerations [3] Group 2: Investor Relations Management - Efficient investor relations (IR) management is critical for value communication, with institutional investors making up over 70% of Nasdaq's investor base [3] - A layered communication strategy is necessary to address market misunderstandings and short-selling, including a rapid response mechanism for negative news [3][4] - Regular roadshows and clear communication of financial models and business catalysts are essential for engaging institutional investors [4] Group 3: Liquidity Management and Capital Operations - High liquidity in Nasdaq is a significant support for market capitalization, requiring companies to balance shareholder returns with long-term development through capital operations [5] - Strategies include maintaining stock liquidity, shareholder return policies, and strategic mergers and acquisitions [5][6] Group 4: Compliance and Transparency - Strict regulatory frameworks, such as the Sarbanes-Oxley Act and SEC rules, are fundamental to maintaining market capitalization, with violations leading to severe consequences [6] - Companies must ensure accurate financial disclosures, governance structures, and compliance with regulations to avoid risks [6][7] Group 5: Dynamic Market Monitoring - Market capitalization is influenced by macroeconomic conditions, industry cycles, and unexpected events, necessitating real-time monitoring and strategy adjustments [7] - Companies should track key valuation metrics and prepare for various macro scenarios to manage market fluctuations effectively [8]

Core Insights - A revolutionary shift in gene editing technology is occurring, moving from simple corrections to comprehensive genomic restructuring, as demonstrated by the latest breakthroughs from the Arc Institute [1][2][3] Gene Editing Evolution - Traditional gene editing tools like CRISPR-Cas9 have been effective for precise corrections but struggle with complex diseases caused by large genomic rearrangements [2][3] - The limitations of existing technologies include their inability to efficiently handle large segments of DNA and the potential for off-target effects and safety risks [3] New Technology: Bridge Recombinase - The newly developed bridge recombinase technology allows for programmable insertions, deletions, and flips of genomic regions up to millions of base pairs, enabling large-scale genomic rearrangements [3][4] - This technology utilizes bridge RNA, which can simultaneously bind to two different DNA sites, facilitating complex genomic operations that were previously challenging with CRISPR [4] Clinical Applications and Potential - Initial experiments using bridge recombinase show promise in treating Friedrich's ataxia by successfully removing over 80% of the expanded GAA sequence responsible for the disease [5] - The technology simplifies the delivery process by requiring only RNA, reducing treatment complexity and risk, and has demonstrated broad applicability in existing therapies for conditions like sickle cell anemia [5] Future Prospects - The bridge recombinase technology holds potential for treating various genetic disorders, cancers, and applications in synthetic biology and agriculture [6] - Ongoing efforts are focused on applying this technology to stem cells and immune cells to develop more powerful variants for larger genomic segments [6]

内容概要：化疗药物是抗癌药的一种，是现阶段治疗肿瘤的重要方法之一。近年来我国癌症患者人数不 断增多，随着国民消费能力提升，市场对化疗药物的需求持续增长。虽然近年来受靶向类等药物的冲击 下，我国化疗药物市场规模有所波动，但由于化学药物的治疗效果稳定、广谱的抗癌性及相对较低的价 格等优势，其在我国抗肿瘤药物市场中仍占据主导地位。随着国内企业技术水平的提升，进入化疗药物 的企业增长，国内化疗药物产量还将继续增长。2024年，我国化疗药物行业需求量达到了38.58亿片/粒/ 瓶，市场规模1355.9亿元，其中，植物生物碱603.2亿元与抗代谢药440.3亿元主导市场。预计2025年， 我国化疗药物产量将达到34.32亿片/粒/瓶，需求量将达39.48亿片/粒/支/瓶，市场规模1404.2亿元，其 中，抗代谢药457.5亿元，植物生物碱规模626亿元。 上市企业：恒瑞医药(600276)、双鹭药业(002038)、汇宇制药(688553)、科伦药业(002422)、扬子江药业 (600854)、翰森制药(03692.HK) 相关企业：默沙东、江苏天士力帝益药业、北京双鹭药业、苏州特瑞药业、大冢制药、Acrotech、西 ...

Core Insights - CRISPR technology represents a revolutionary gene-editing method that offers unprecedented hope for treating genetic disorders, cancer, and rare diseases by precisely modifying disease-causing genes [1] - A significant breakthrough has been achieved by a team from Northwestern University, which has developed a new delivery system for CRISPR tools, enhancing efficiency and safety in gene therapy applications [1][3] Delivery Mechanisms - Current methods for delivering CRISPR into cells primarily rely on modified viruses and lipid nanoparticles (LNPs), each with distinct limitations [2] - Modified viruses are efficient at entering cells but pose safety risks due to immune responses and limited cargo capacity [2] - LNPs are safer but have low delivery efficiency, often getting trapped in cellular compartments, which hinders the effectiveness of gene tools [2] New Delivery System - The new system, termed "Lipid Nanoparticle Spherical Nucleic Acids" (LNP-SNA), features a special DNA shell that enhances visibility and acceptance by cells, significantly improving delivery efficiency [3] - This innovative delivery vehicle has been shown to enter cells over three times more efficiently than traditional lipid particles, with reduced toxicity and a threefold increase in successful gene editing probability [3] - The accuracy of gene repair has improved by over 60%, which is crucial for minimizing health risks associated with erroneous edits [3] Versatility and Future Applications - The LNP-SNA technology is modular, allowing for tailored delivery to specific cell types, such as liver, brain, or cancer cells, enhancing precision in treatment [4] - This new system has demonstrated excellent delivery results across various human cell types, including skin, immune, kidney, and bone marrow stem cells [4] - Seven drugs based on similar spherical nucleic acid technology are currently in human clinical trials, with some targeting cancer treatment [4] - The advancement in delivery mechanisms is critical for the future of gene editing therapies, potentially enabling the treatment of previously untreatable diseases [4]