1、全球首款该细分疗法问世，机构称该细分领域是生物技术领域较为前沿方向之一 药明康德官微发文称，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短 六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。 这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。 机构指出，人形机器人在康养领域的市场潜力正逐步释放，随着全球老龄化趋势加剧，养老机器人已被 视为未来科技和医疗健康融合的重点突破口。 随着AI迅速发展，具身智能机器人逐步融入人类生活、生产等活动中，在采摘茶叶、巡检执勤、养老 等领域逐步开启人机协作新方式。世界卫生组织数据显示，预计到2050年全球60岁以上人口数量将达21 亿，人口老龄化持续提升，康养保健需求随之增长。老人运动能力受限，日常起居不便，养老机器人可 陪伴、照顾老人，改善生活质量，面临广阔发展机遇。 钛小股·钛媒体财经研究院 银河证券认为，基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优 势，有望实现"一次给药、终身起效"的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的"代码"，因此基因 编辑带来的 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 一直以来，如何将整个基因高效且精准地整合到特定基因组位点，是基因组编辑领域的一个长期存在的难题。尽管现有的基因编 辑技术可以修复大多数致病基因突变，然而，许多疾病的遗传多样性 （例如， ABCA4 基因的 500 多种突变类型会导致 Stargardt病 ， PAH 基因的 1000 多种突变类型会导致 苯丙酮尿症 ，而 CFTR 基因的 2000 多种突变类型会导致 囊性纤维化 ） 导致我们需要设计多种针对特定突变的不同基因编辑疗法，这严重限制了能够受益于基因编辑疗法的患者数量。直接将整个基因 整合到基因组中的靶向整合技术，可为功能缺失突变的遗传疾病提供一种不依赖具体突变类型的通用疗法，此外，该技术 还可用 于癌症免疫疗法、转基因细胞和动物模型构建，以及代谢工程等领域。 2019 年 6 月， 张锋 团队以及哥伦比亚大学的 Samuel Sternberg 团队各自独立发现了 CRISPR 相关转座酶 （CAST） ，CAST 是一类 RNA 引导的转座酶， 能够以高度特异的方式将大片段 DNA 移动到新的位置。而且不会造成 DNA 双链断裂，从而避免了可能产生的不良 ...

（原标题：突发，白宫坐不住了，美国痛失3A评级！基因编辑新突破，治愈罕见遗传病） 科学家用基因编辑成功治愈罕见遗传病。 穆迪下调美国主权信用评级 据新华社，当地时间5月16日，国际信用评级机构穆迪公司宣布，由于美国政府债务及利息支出增加，该机构决定将美国主权信用评级从Aaa下调 至Aa1，同时将其评级展望从"负面"调整为"稳定"。 穆迪发布公告说，评级下调反映出过去十多年来美国政府债务和利息支付比例升至显著高于拥有类似评级国家的水平。穆迪认为，持续的大规模 财政赤字将进一步推高政府债务和利息支出负担。与美国以往以及其他高评级主权国家相比，美国财政状况很可能会恶化。 对此，美国白宫批评国际信用评级机构穆迪当天下调美国主权信用评级的决定，称其为"政治决定"。白宫副新闻秘书库什·德赛在一份新闻稿中指 出："如果穆迪还有信誉，他们就不会在过去四年的金融灾难发生时保持沉默。" 白宫还将矛头指向之前的拜登政府，白宫发言人表示，"特朗普政府和共和党正致力于解决拜登留下的烂摊子，削减政府中的浪费、欺诈和滥用职 权……" 对此，美国民主党领袖舒默则称，穆迪此举"应该为特朗普和国会共和党人敲响警钟，让他们停止不计后果地推行赤字减 ...

关于海大5000万 拿下"无刺草 鱼"技术的几个 猜想_南方+_南 方plus 什么是无肌间刺 草鱼？肌间刺， 也就是我们常说 的小刺，是我们 吃草鱼时卡喉咙 的罪魁祸首。而 这种创制技术就 是，找到控制草 鱼肌间刺的关键 基因，将其敲 除，让草鱼不长 小刺。没有这些 小刺，以后吃草 鱼就再也不用担 心卡喉咙的问题 了。 种技术，在我国 已经有不少的研 究成果。比如早 几年已经培育出 了无刺的武昌 鱼、鲫鱼、斑马 鱼等，以及能选 择性别的半滑舌 鳎和罗非鱼等 等。我国在这方 面的研究种类甚 至位居世界第 这几天有一则消 息引起了不小的 关注和讨论：行 业头部企业海大 集团花费5000 万，以独占方式 使用华中农业大 学的"一种创制 无肌间刺草鱼技 术"，期限20 年。 听起来是不是很 高大上？ 其实，这种被称 为基因编辑的制 一。 但是，重点来 了，到目前为 止，我国还没有 批准上市任何基 因编辑动物。所 以这些基因编辑 研究出来的无刺 草鱼、鲫鱼等， 还只能用于科 研，不能端上百 姓餐桌。 这就有意思了。 既然无刺草鱼还 不能用于生产， 那么民营企业海 大集团，为什么 要花5000万去买 这个不能产业化 应 ...

该研究以： Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease 为题，于 2025 年 5 月 15 日发表在了《 新英格兰医学杂志 》 （NEJM） ，详细介绍了这款定制的 体内碱基编辑疗法 的开 发和治疗过程。 这一具有里程碑意义的成功案例可能为基因编辑技术开辟一条成功应用于治疗那些目前尚无医疗手段可用 的罕见病患者的新途径。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近日， 费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破—— 人类 首次实现为单个病人定制基因编辑疗法 ，并成功治疗了一名 患有罕见致命遗传疾病的儿童。 婴儿 KJ 在出生几天后就被诊断出患有严重的 氨甲酰磷酸合成酶-1 （CPS1） 缺乏症 ，这是一种罕见且 严重的遗传疾病 （在新生儿中发病率为130万分之一） ，是最严重的 尿素循环障碍 疾病。 KJ 与为他开发疗法的研究人员在一起 人体在分解蛋白质时会产生 氨 ，正常情况下，我们的身体会将氨转化为 尿素 ，然后通过排尿将尿素排出 体外。然而，患有尿素循环障碍的儿童肝脏中缺 ...

马尔登的母亲妮科尔说，在网上查询这种疾病，得到的搜索结果"要么关于死亡率，要么关于肝脏移 植"。她和丈夫权衡之后，决定接受美国费城儿童医院医生的建议，尝试定制基因编辑疗法。 随后6个月内，治疗团队为马尔登度身定制了一种基因疗法，他们并非简单地去除马尔登的突变基因， 而是通过CRISPR基因编辑技术修正突变基因。 今年2月，马尔登接受基因疗法的首次静脉滴注。随着含有脂质纳米粒的药液进入体内并被肝脏细胞吸 收，脂质纳米粒包裹的"分子剪刀"被释放，开始修正马尔登的突变基因。研究人员回忆说，当时医疗团 队忙忙碌碌，大家难掩激动之情，而马尔登一直在沉睡。他在3月和4月又接受了两次滴注。 全球首例 定制基因编辑疗法治疗婴儿罕见病初见成效 袁原 美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编 辑疗法，目前效果良好。 美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究报告介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基 因疗法带来希望。 据美联社报道，目前9个半月大的马尔登来自宾夕法尼亚州，出生不久即确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1型 （CPS1）缺乏症。这种罕见病由基因突变导致，患儿肝脏代谢 ...

定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿 智通财经5月16日电，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法， 成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基 因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 ...

证券代码：002294 证券简称：信立泰 深圳信立泰药业股份有限公司投资者关系活动记录表 | | √特定对象调研 □分析师会议 | | | --- | --- | --- | | 投 资 者 关 | □媒体采访 □业绩说明会 | | | 系 活 动 类 | □新闻发布会 □路演活动 | | | 别 | □现场参观 | | | | □其他（请文字说明其他活动内容） | | | 活 动 参 与 | 富国基金 孙笑悦、王超、姜恩铸、毕天宇、闫伟、肖威兵、杨波、 | | | 人员 | 赵伟、张啸伟、于渤、林庆，东吴证券 张翀翯、武晋婧等 | | | 时间 | 2025 年 5 月 14 日下午 | | | 地点 | 福保街道福保社区红柳道 2 号 289 数字半岛 4 层 A 区公司会议室 | | | 形式 | 现场会议 | | | 上 市 公 司 | 董事、董事会秘书杨健锋，集团研究院院长许文杰博士，集团研 | | | 接 待 人 员 | 究院总监肖瑛 | | | 姓名 | | | | | 首先，杨健锋先生对公司情况进行了介绍；然后公司参会领 | | | | 导对投资者关注的问题进行了回复。 | | | 投 资 者 ...

今日市场弱势震荡，截至收盘三大指数集体收跌。大消费赛道逆势活跃，市场缩量明显，两市超3800股 下跌。 值得关注的是，高盛发布报告称，将MSCI中国指数和沪深300指数的12个月目标分别上调至84点和4600 点(分别有11%和17%的潜在上涨空间)，维持对中国股票的超配评级，并建议聚焦多条主线以捕捉主题 性超额收益。 盘面上，市场出现新热点，麦角硫因概念活跃，川宁生物20%涨停，若羽臣等多股涨停，美容护理、医 美等板块同步拉升；食品、饮料等大消费板块午后持续反弹，西王食品等多股涨停；航运港口板块延续 涨势，南京港等多股3连板；纺织服装板块回升，华纺股份8天6板；此外，煤炭、化工、合成生物、稀 土、ST等板块盘中均有所表现。下跌方面，算力板块午后持续下挫，科华数据逼近跌停，光伏、消费 电子、汽车链等方向跌幅居前。 据中证报报道，科伦药业子公司川宁生物官网介绍，麦角硫因是一种超强抗氧化剂，保护细胞免受破坏 DNA的有害自由基侵害。业内人士介绍，抗衰老产业可以分为医学赛道和非医学赛道，前者以基础医 学研究为基础，包括再生医学、基因编辑、代谢组学等细分赛道；后者囊括社会学、心理学、电子产 品、人工智能、大数据等多方 ...

Summary of Sarepta Therapeutics (SRPT) Conference Call Company Overview - **Company**: Sarepta Therapeutics (SRPT) - **Event**: 2025 Conference at Bank of America Healthcare Conference - **Date**: May 14, 2025 Key Points Financial Performance - **Net Product Revenue**: $612 million for Q1, representing a 70% growth year-over-year [8] - **Elevatus Revenue**: $375 million, a 180% increase compared to the same quarter last year [8] - **GAAP Operating Income**: Approximately $2.75 million, a 70% increase from the previous quarter [9] - **Non-GAAP Basis**: $335 million, about 45% of sales, indicating strong financial performance [9] - **Revised Guidance**: Expected revenue for the year is between $2.3 billion and $2.6 billion, with profitability and cash flow positivity anticipated [13] Industry Context - **Biotech Market Condition**: The current biotech market is described as "chaotic" and "nearly uninvestable," with 30% of public biotechs trading below their cash value [10][12] - **Funding Challenges**: Over 90% of biotechs rely on equity markets for funding, leading to potential failures of many companies and their programs [12] Regulatory Environment - **FDA Interactions**: Positive interactions with the FDA regarding the limb girdle programs, with no delays or changes in perspective noted [24][31] - **Accelerated Approvals**: Discussions ongoing regarding the transition from accelerated to traditional approvals for PMOs, with a focus on totality of evidence [40] Safety Concerns - **Recent Safety Event**: A safety incident involving a patient death due to liver injury has impacted the company's operations and necessitated increased communication with families and physicians [51][52] - **Impact on Patient Enrollment**: The safety event has caused delays in patient enrollment and treatment initiation, with a longer cycle time from start form to infusion now expected [54][60] Pipeline and Product Development - **Innovative Approaches**: The company is focused on gene therapy and gene editing, with a strong pipeline for limb girdle muscular dystrophy (LGMD) treatments [14][30] - **Upcoming BLA Submission**: A Biologics License Application (BLA) for the 09/2003 program is expected to be submitted later this year, with potential approval in the first half of next year [29][30] Market Strategy - **Focus on Secondary Sites**: The company is working to increase patient access by focusing on secondary and tertiary sites to expedite treatment [61][66] - **Sales and Support Strategy**: A multidisciplinary approach is being employed to support sites, including education on efficacy and safety [66] Future Outlook - **Guidance for Q2 and Beyond**: Anticipated revenue decline in Q2 due to the safety event, with expectations for recovery in Q3 and Q4 [81] - **Seasonality Considerations**: Potential for increased patient enrollment during the summer months, but ongoing impacts from the safety event are expected to linger [80][81] Additional Insights - **Manufacturing Resilience**: All products are manufactured in the U.S., with minimal impact from tariffs [19][20] - **Long-term Patient Monitoring**: Emphasis on the need for long-term studies to assess the efficacy of therapies in degenerative diseases [39] This summary encapsulates the critical insights from the conference call, highlighting Sarepta Therapeutics' financial performance, industry challenges, regulatory interactions, safety concerns, and strategic focus moving forward.