2025.07. 10 本文字数：2947，阅读时长大约5分钟 作者 | 第一财经 钱童心 16位"未来科学大奖"历年得主齐聚上海北外滩，共话推动人类未来发展的颠覆性科学技术。 7月8日，未来科学大奖十周年庆典在上海举行。未来科学大奖上海峰会联席主席、上海交通大学李 政道研究所副所长丁洪院士表示，希望激励更多年轻人投身科学前沿。 "未来科学大奖"被《自然》杂志称为"中国诺贝尔奖"，由民间公益组织颁发，设有生命科学奖、物质 科学奖、数学与计算机科学奖三大奖项，表彰在中国做出具有世界级影响力的科研成果，单项奖金高 达100万美元。 今年是未来科学大奖成立十周年。过去十年来，已有39位科学家获得未来科学大奖。真格基金创始 人徐小平表示："也许在100年后，比起诺贝尔奖，中国科学家更想获得未来科学大奖。" 寻找"不老药"和永久持续的能源 在生物医学领域，基础研究、应用研究和临床研究之间的鸿沟正在缩小，已进入相互融合、协同发展 的阶段。近年来，诞生了一批有望颠覆未来疾病治疗格局的具有潜力的疗法，包括一针预防心脏病或 治愈肿瘤的基因编辑疗法。 顶尖生物医学领域专家、香港中文大学校长卢煜明院士强调，如何在基础医学研究和临床 ...

2025 年 6 月 17 日，国际制药巨头 礼来公司 （Eli Lilly） 宣布，将以最高 13 亿美元 的价格收购上市公 司 Verve Therapeutics 。此次交易旨在通过 Verve 公司的基因编辑疗法来增强礼来的心血管疾病治疗产品 线。 不久前，Verve 公布了碱基编辑疗法 VERVE-102 的 Ib 期临床试验的积极数据，该疗法通过 脂质纳米颗 粒 （LNP） 递送 碱基编辑器 （Base Editor） 以 永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达，从而降低低密度 脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平 ，以实现对包括杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 在内的心血管疾病 的预防和治疗。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 结果显示，在 14 名 杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注 导 致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 呈剂量依赖性降低，其中，0.6 毫克/千克体 重剂量组的 4 名参与者平均血浆 LDL-C 降低了 53%，最大降幅达 69%。 Verve 公司由著名心脏病专家 Sekar Kathire ...

Verve预计，这种基因编辑疗法有望在未来十年内推出，仅需一针便可用于降低心脏病患者的高胆固醇。 据介绍，Verve-102目前正在一项1b期临床试验研究中进行评估，并且已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。 Verve预计，这种基因编辑疗法有望在未来十年内推出。 市场分析人士认为，礼来通过这项收购既能获得重磅减重药以外其他前沿技术领域的资产，同时也仍然聚焦心脏代谢疾病治疗领域。礼来的GLP-1类药物替 尔泊肽今年预计将给公司带来超过300亿美元的总销售额。 "10亿美元是一笔不错的交易，如果这种基因疗法真的有效，至少在美国将拥有巨大的市场潜力。"一位生物医药投资人对第一财经记者表示。 总部位于美国波士顿的Verve公司由印度裔科学家Sekar Kathiresan创立，他专注于基因相关的心脏疾病研究。Verve正在开发的Verve-102是一种潜在首创的靶 向体内PCSK9蛋白的基因编辑药物，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。 礼来糖尿病和代谢研发副总裁露丝·吉梅诺（Ruth Gimeno）表示："Ver ...

撰文丨王聪 2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员—— 先导编辑 （Prime Editing） 技术 首次在医疗领域亮相： 先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者 。 Prime Medicine 公司发 布了其开发的先导编辑疗法 PM359 治疗 慢性肉芽肿病 （ Chronic Granulomatous Disease） 的初步临床数据——一名青少年患者在 接受治疗一个月后，没有出现严重副作 用，治疗第 15 天时，患者 58% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，第 30 天时，66% 的中 性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，显著超过了预期的 20% 的临床获益最低阈值，这足以 显著增 强该患者的免疫系统。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 慢性肉芽肿病 是一种罕见的遗传性血液病，每 10 万到 20 万新生儿中有 1 人患此疾病，其特征是容易发生 难治性严重感染和炎症/自身免疫并发症。该疾病是由组成 NADPH 氧化酶复合物的任何亚基的突变引起， 该复合物是吞噬细胞 （特别是中性粒细胞） 破坏入侵微生物所必需的。因此，患者会出现各种感染，这些 感 ...