基因疗法

Search documents
北海康成-B(01228.HK)7月3日收盘上涨17.74%,成交241.9万港元
Jin Rong Jie· 2025-07-03 08:30
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏 肌肉营养不良症(DMD)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员 和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、 Privus、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。 7月3日,截至港股收盘,恒生指数下跌0.63%,报24069.94点。北海康成-B(01228.HK)收报0.365港 元/股,上涨17.74%,成交量728.1万股,成交额241.9万港元,振幅33.87%。 最近一个月来,北海康成-B累计涨幅91.36%,今年来累计涨幅133.08%,跑赢恒生指数20.75%的涨幅。 财务数据显示,截至2024年12月31日,北海康成-B实现营业总收入8510.3万元,同比减少17.27%;归母 净利润-4.43亿元,同比减少16.84%;毛利率63.81%,资产负债率506.19%。 机构评级方面,目前暂无机构对该股做出投资评级建议。 行业估值方面,药品及生物科技行业市盈率(TTM)平均值为3.78倍,行业中值6.5 ...
创业板医药ETF(159377)涨超1.5%,政策红利与创新驱动或成行业支撑
Mei Ri Jing Ji Xin Wen· 2025-07-01 05:59
上海证券指出,医药生物行业在政策支持下迎来快速发展,创新药板块进入商业化收获期,2024年多家 企业亏损显著收窄,双/多抗类药物、ADC、基因疗法等研发热度高;2025Q1医疗设备招投标大幅增 长,医学影像设备增速超85%。政策层面,《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量 发展的意见》等文件出台,审评审批优化助力创新。 医疗器械板块结构性分化,脑机接口等新技术成为重要增量,国家及地方政策推动其标准化发展,医保 局为脑机接口医疗服务单独立项,临床应用加速落地。中医药领域通过数智化转型焕发新机,"中医药 +"新业态不断涌现,健康消费潜力持续释放。行业整体受益于老龄化加深、居民健康意识提升及政策 红利,但需关注集采降价、国际化竞争等风险。 创业板医药ETF国泰跟踪的是创医药指数,该指数由中证指数有限公司编制,从创业板市场中选取从事 生物医药、医疗器械及医疗服务等细分领域的医药卫生行业上市公司证券作为指数样本,以反映创业板 医药卫生领域具有创新能力和高成长性特征的优质企业整体表现。 注:如提及个股仅供参考,不代表投资建议。指数/基金短期涨跌幅及历史表现仅供分析参考,不预示 未来表现。市场观点随市场环境变 ...
“中国的创新药故事非常值得一讲!”诺华CEO万思瀚与挪威主权基金掌门人深度对话
聪明投资者· 2025-06-27 06:16
以下文章来源于IN咖 ,作者聪明投资者 IN咖 . 多视角关注优秀投资人和企业家 "现在,所有跨国大型药企在审视全球创新格局时,已经开始把上海视作与波士顿、圣地亚哥等传统创新中心并 列的'新核心'来看待。" 6月25日放出的Good company播客节目,挪威主权财富基金掌门人尼古拉·坦根(Nicolai Tangen)邀请了全球创 新药巨头诺华(Novartis)首席执行官万思瀚(Vasant Narasimhan),共同探讨制药业的技术拐点、AI驱动的新 药发现,以及欧洲与中国在全球医药版图中的角色变迁。 作为市值约 2330亿美元的纯创新药龙头,诺华稳居全球药企第一梯队。 万思瀚受过医生训练,曾在发展中国家一线抗击结核病和疟疾,后来一路走到全球最大医药公司之一的掌门 人位置。 自 2018年万思瀚接棒以来,公司剥离爱尔康与山德士等非核心资产后,核心估值从约2100亿美元提升至 当下水平;若将已分拆业务重新计入,总体价值约翻至3300亿美元区间。 据坦根介绍, 挪威主权财富基金持有诺华约 2.3%的股份,市值超过50亿美元 。 谈到备受关注的 AI 在创新药研发中的运用, 万思瀚直言: "真正的问题是, ...
打造一流未来产业策源高地,HICOOL 2025全球创业大赛昌平赛区启幕
Bei Jing Wan Bao· 2025-06-25 13:10
立足产学研资源禀赋优势,建设科技创新活力区、产教融合未来新城,打造首都发展新增长极。6月25日,由北京海外高层次人才协会主办、昌平区委人 才工作领导小组办公室承办的HICOOL 2025全球创业大赛昌平赛区启动仪式在中关村生命科学园举行。北京市人才工作局副局长杨璞,北京海外学人中 心党委委员、副主任司鹏搏,北京海外学人中心人才服务三部部长袁少暐,未来科学城党工委委员、管委会副主任,昌平区政府党组成员、副区长(兼) 赵仕伟,昌平区委组织部副部长、区人才工作局局长宋松,北京海外高层次人才协会理事长关鸿亮,副理事长、秘书长武沂,以及昌平区委人才工作领导 小组相关成员单位、投资机构、孵化机构、创新企业代表、优秀人才代表等出席启动仪式。 作为首都重点发展的平原新城、北京国际科创中心的重要承载区,昌平区不仅是科教资源富集地,更是未来产业发展的策源高地。依托"医药健康+先进 能源+先进制造"三大千亿级产业集群,以及科技服务、科创金融、文旅农商体融合产业,昌平区形成了"3+2+1"现代产业体系,并汇聚41所全国重点高 校、40个国家级实验室和210个工程技术中心,构建了从基础研究到产业化的全链条创新生态,为全球创业者提供了全 ...
130%溢价!礼来13亿收购基因编辑独角兽Verve Therapeutics
Hua Er Jie Jian Wen· 2025-06-17 02:46
减肥神药帝国的下一步扩张,礼来斥资13亿美元押注基因编辑。 6月16日,据媒体报道,全球最大制药巨头礼来公司正准备以高达13亿美元的价格收购基因编辑初创公 司Verve Therapeutics,其中10亿美元为预付款,另外3亿美元将根据Verve达成特定临床里程碑支付。 对于Verve而言,这无疑是一笔极具吸引力的交易。截至周一收盘,这家位于波士顿的生物技术公司市 值仅为5.59亿美元,礼来的报价几乎是其当前市值的两倍。报道透露消息后,Verve Therapeutics盘后股 价飙升74.8%。 这笔交易发生在制药行业并购活动的低迷期。 报道表示长期以来,由于市场动荡以及由Robert F Kennedy JR在美国卫生部门职位上引发的监管不确定 性,整个制药行业的并购交易一直处于低迷状态。 尽管一些大型药企急需通过并购来填补其即将到期的重磅专利,但它们在大型交易上始终保持谨慎。 与许多面临专利悬崖、收入缩水压力的竞争对手不同,礼来目前正处于一个极其有利的位置。其减肥与 糖尿病药物Mounjaro和Zepbound预计今年将合计创造高达302亿美元的销售额。 这一财务优势让礼来无需为眼前的收入焦虑,反而可 ...
三叶草生物与国光生技终止合作;市场监管总局指导查办一起医药领域重大典型垄断案件丨21健讯Daily
2 1 Shi Ji Jing Ji Bao Dao· 2025-06-17 00:57
政策动向 国家药监局征求意见:纳入创新药临床试验审评审批30日通道的申请应当为中药、化学药品、生物制品 1类创新药 6月16日,国家药监局综合司公开征求《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告(征求意见 稿)》意见,其中提出,纳入创新药临床试验审评审批30日通道的申请,应当为中药、化学药品、生物 制品1类创新药,能够按要求提交申报资料,并需满足以下条件之一:(一)国家支持的重点创新药。 获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种。(二)入选国家药 品监督管理局药品审评中心儿童药星光计划、罕见病关爱计划的品种。(三)全球同步研发品种。全球 同步研发的Ⅰ期、Ⅱ期临床试验和III期国际多中心临床试验,以及中国主要研究者牵头开展的国际多中 心临床试验。 药械审批 "多动症"新药上市申请获受理并纳入优先审评 6月16日,上海爱科百发生物医药技术股份有限公司(下称" 爱科百发")宣布其新药爱智达(通用名: 丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊;代号:AK0901)的新药上市申请(NDA)已经获得中国国家药品监督 管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)正式受理,并将其已纳入"优先审评审批"程序 ...
国产创新药迎来价值重估
Zheng Quan Ri Bao· 2025-06-13 16:14
■张敏 今年以来创新药板块迎来上涨行情,A股创新药指数、香港恒生创新药指数整体上涨,多家港股创新药 上市公司股价年内涨幅超100%。 国产创新药何以破茧成蝶,迎来价值重估?笔者认为,这是政策支持、产业攻坚、资本赋能共同作用的 结果。 今年5月份,三生国健药业(上海)股份有限公司及其关联方将持有的一款在研抗癌药以首付款12.5亿 美元海外权益授权(license-out)给跨国药企辉瑞,刷新了国产创新药对外授权首付款纪录。在此之 前,江苏恒瑞医药股份有限公司、四川百利天恒药业股份有限公司等药企已经有较大金额的海外权益授 权。跨国药企巨头持续与国产创新药企开展合作,本质上是国际市场对中国研发实力与产品质量投下 的"信任票"。 在资本层面,多地政府设立专项基金,对创新药企给予研发费用补贴,支持创新药研发及产业化发展。 同时,创新药企上市融资渠道不断扩宽。截至6月13日,A股科创板医药生物企业数量达109家,首发募 集资金超1700亿元,为创新药的研发提供了持续动能。一批创新药企在资本市场的赋能下,完成从技术 攻坚到产业转化的关键跃升。 目前,国产创新药企不断成长,但远航的路上仍充满挑战。企业唯有坚持创新,才能行稳致 ...
北海康成-B(01228.HK)6月12日收盘上涨26.54%,成交373.87万港元
Jin Rong Jie· 2025-06-12 08:39
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏 肌肉营养不良症(DMD)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员 和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、 Privus、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。 6月12日,截至港股收盘,恒生指数下跌1.36%,报24035.38点。北海康成-B(01228.HK)收报0.205港 元/股,上涨26.54%,成交量1907.9万股,成交额373.87万港元,振幅37.65%。 最近一个月来,北海康成-B累计涨幅20%,今年来累计涨幅21.8%,跑赢恒生指数21.47%的涨幅。 财务数据显示,截至2024年12月31日,北海康成-B实现营业总收入8510.3万元,同比减少17.27%;归母 净利润-4.43亿元,同比减少16.84%;毛利率63.81%,资产负债率506.19%。 机构评级方面,目前暂无机构对该股做出投资评级建议。 行业估值方面,药品及生物科技行业市盈率(TTM)平均值为4.2倍,行业中值6.01倍。 ...
Klotho(KLTO.US)基因疗法有望逆转器官退化 股价单日暴涨787%
智通财经网· 2025-06-10 00:49
有资料显示,Klotho Neurosciences是一家专注"抗衰老"与神经退行性疾病基因疗法的美国微型生物科技 公司;昨日股价之所以单日暴涨逾780%,核心逻辑在于该公司公布了针对α-Klotho 基因疗法的最新动物 实验数据,显示其有望延缓乃至逆转多器官老化,从而瞬间点燃了市场对"小盘抗衰老概念"的猛烈追 捧,同时因全球资金涌入,且流通盘非常小、换手飙升而放大了价格波动。 智通财经APP获悉,Klotho Neurosciences(KLTO.US) 公布早期研究结果,显示出Klotho所独创的基因疗 法或可全面逆转与年龄相关的器官退化,该公司股价在美股市场随即暴涨787%,并且这种极度夸张的 涨幅维持至美股收盘,可谓在美股引发"生物科技疯狂交易"模式,吸引全球资金涌向该股。抗衰老基 因、长寿经济叙事近年在全球二级市场屡掀炒作,投资者情绪对任何"延寿"信号可谓高度敏感。 Klotho Neurosciences 的临床前试验表明,提升 Klotho 基因表达能够减缓器官随年龄退化的进程。受此 利好推动,截至美股收盘,股价飙升幅度高达787%,成交量突破11亿股,远超日常水平。 与此同时,Synaptog ...
STTT:AAV基因治疗阿尔茨海默病
生物世界· 2025-06-08 03:18
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 阿尔茨海默病 (AD) 是一种破坏性的神经退行性疾病,其特征在于认知功能的逐渐衰退,包括学习、记忆和语言处理能力。随着全球老龄化的加剧 ,迫切需要 能够减缓或阻止阿尔茨海默病进展的疗法。 阿尔茨海默病 (AD) 是一种破坏性的神经退行性疾病,其特征为突触逐渐丧失和认知能力下降。增强内在神经保护通路的基因疗法,为减缓神经退行性病变和 防止认知能力进一步下降提供了一种很有前景的策略。 小窝蛋白-1 ( Caveolin-1, Cav-1) 是一种膜脂支架蛋白,它在质膜微结构域中调节多种促生长和促存活的信号通路。此前,该团队发现,将 AAV9- Synapsin 促进的 Cav-1 ( SynCav1 ) 递送至无症状期阿尔茨海默病小鼠模型体内,可保持其认知功能以及与海马长时程增强相关的神经营养信号传导。然 而,SynCav1 在阿尔茨海默病出现症状阶段的治疗潜力尚未得到测试。 因此,在这项新研究种,研究团队在两种具有淀粉样蛋白病理特征的阿尔茨海默病临床前模型 (PSAPP 小鼠和 APPKI 小鼠) 中,对症状出现时给予海马体 SynCav1 递送的效果进行了探究。 细胞外 ...